ムコ多糖症 II 型（ハンター症候群）の男性被験者における長期的な安全性と有効性を評価するための JR-141 の拡張試験

包含基準:

1. -親研究（JR-141-GS31）に参加し、コホートAで105週の訪問とコホートBで53週の訪問を完了した被験者、および主任研究者の意見では、この研究に参加する安全上の懸念はありませんまたはA親試験（JR-141-GS31）のコホート A に参加し、53 週のデータが収集された後、治験介入をイデュルスルファーゼから JR-141 に変更した被験者。
2. -自発的に署名された、IRBまたはIECが承認した書面によるインフォームドコンセントを取得できる被験者。 被験者が登録時に18歳未満（英国では16歳未満）である場合、またはMPS II関連の知的障害のために研究に参加する意思が確認できない場合、被験者の法的に認められた代理人（例えば、彼の親または保護者) は、被験者に代わって ICF に署名することができます。 可能な限り、書面によるインフォームドコンセントを被験者から取得する必要があります。

3. パートナーが出産の可能性がある男性対象者は、ICF に署名した時点から、コンドームと承認された効果的な避妊法である、医学的に認められた非常に効果的な避妊法を使用することに同意します。

   次の方法を使用できます。

   • 排卵の抑制に関連する組み合わせ（エストロゲンとプロゲストゲンを含む）ホルモン避妊薬のパートナーの使用：

     • オーラル
     • 膣内
     • 経皮

   • パートナーのプロゲストーゲンのみのホルモン避妊薬の使用:

     • オーラル
     • 注射可能/埋め込み可能
     • 私たち
   • パートナーによる埋め込み型 IUD の使用
   • 外科的滅菌（精管切除や両側卵管閉塞など）
   • パートナーの女性キャップまたはダイヤフラムの使用 (二重障壁)。 あるいは、真の禁酒は、被験者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合に許容されます。 被験者が通常性的に活発ではないが、活発になった場合、パートナーと一緒に、上記の避妊要件を遵守する必要があります。
4. 補聴器を必要とする聴覚障害のある対象者については、機能する補聴器の使用を順守することを奨励するためにあらゆる努力が払われます。 -被験者または/および親/法的に認められた代表者は、研究中および神経認知テストの日にそれらを着用することに同意します。

除外基準:

1. -任意の時点で遺伝子治療治療を受けた被験者。
2. ICFへの署名を拒否。
3. 研究責任者が腰椎穿刺を行うことができないと判断した者で、関節拘縮により腰椎穿刺に必要な位置に到達することが困難な方、または腰椎穿刺の過程で呼吸困難を経験する可能性がある方を含みます。
4. Parent Study（JR-141-GS31）の治療期間中にJR-141からidursulfaseに切り替えた被験者。
5. 治験責任医師によって決定された、治験実施計画書に従うことができない被験者（例えば、安全性評価のために戻ることができない、またはそうでなければ研究を完了する可能性が低い）。
6. -重篤な薬物アレルギーまたは麻酔を含む過敏症の病歴またはJR-141のいずれかの成分に対する過敏症のために、治験責任医師によって研究に参加する資格がないと判断された被験者。
7. 既知または疑われる局所または一般的な慢性感染症を患っている被験者、または病状*または治療により異常出血のリスクがある被験者。
8. その他、研究責任者が不適格と判断した者。

医学的状態：

1. -臨床的に重大な複数または重度の薬物アレルギー、局所コルチコステロイドに対する不耐性、または重度の治療後の過敏反応（多形紅斑、線形IgA、中毒性表皮壊死融解症、および剥脱性皮膚炎を含むが、これらに限定されない）
2. -重大な活動性出血または凝固障害の証拠または病歴、または非ステロイド性抗炎症薬または凝固または血小板機能に影響を与えるその他の薬物の使用 腰椎カテーテル挿入前の14日以内
3. リドカイン（キシロカイン®）またはその誘導体に対するアレルギー