성인 환자의 레트 증후군 치료에 대한 VYNT-0126 연구
2022년 11월 14일 업데이트: Vyant Bio
성인 여성 환자의 레트 증후군 치료에서 VYNT-0126의 2상, 이중 맹검, 무작위, 위약 대조 임상 연구
이것은 레트 증후군이 있는 18-45세 여성 피험자를 대상으로 VYNT-0126을 사용한 경구 치료의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 탐색적, 2상, 다기관, 이중맹검, 평행군, 위약 대조 연구입니다. .
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (예상)
48
단계
- 2 단계
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
여성
설명
포함 기준:
- 18-45세 여성(포함)
- MeCP2 유전자의 문서화된 돌연변이가 있는 고전적/전형적인 레트 증후군의 진단
- 10에서 36 사이의 심각도 등급(레트 증후군 자연사/임상 심각도 척도)
- 병용 약물(레트 증후군 치료를 위해 승인된 약물 포함)은 등록 전 >4주 동안 안정적이어야 합니다.
- 액상 연구 약물을 경구로 또는 위루관(G-튜브)을 통해 받을 수 있음
제외 기준:
- 능동적으로 신경학적 퇴행을 겪고 있음;
- 비정상적인 QT 간격, 연장 또는 중요한 심혈관 병력
- 제외되는 병용 약물
- 현재 임상적으로 유의미함(조사자에 의해 결정됨). 심혈관, 내분비, 간, 신장 또는 호흡기 질환
- 연구 약물의 흡수, 분포, 대사 또는 배설을 방해할 수 있는 위장관 질환
- 뇌혈관 질환 또는 뇌 외상의 병력 또는 현재
- 악성 종양의 병력 또는 현재
- 스크리닝 또는 베이스라인에서 측정된 안전 실험실 테스트, 활력 징후 또는 ECG에서 임상적으로 유의미한 이상
- 연구자의 의견에 따라 피험자가 연구에 참여하는 능력에 영향을 미칠 수 있는 모든 상태
- VYNT-0126 또는 액상 제제의 모든 성분에 대한 알레르기
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약
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1일 1회 경구 투여용 액체
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실험적: VYNT-0126 5mg
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1일 1회 경구 투여용 액체
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실험적: VYNT-0126 10mg
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1일 1회 경구 투여용 액체
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 연구 완료까지 약 14주
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중대한 이상반응(SAE)을 포함한 이상반응(AE)의 발생률은 두 가지 VYNT-0126 용량과 위약에 걸쳐 비교됩니다.
SAE 및 AE는 연구 전반에 걸쳐 검사될 것입니다.
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연구 완료까지 약 14주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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레트 증후군 행동 설문지(RSBQ)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주)에 획득.
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기준선, 용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주)에 획득.
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24개 항목 운동 행동 평가(MBA)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주)에 획득.
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기준선, 용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주)에 획득.
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CGI-S(Clinical Global Impression of Severity) 기준선에서 변경
기간: 기준선, 용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주)에 획득.
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기준선, 용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주)에 획득.
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개선의 임상적 전반적 인상(CGI-I)
기간: 용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주) 시 획득.
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용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주) 시 획득.
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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정량적 뇌파도(EEG)
기간: 기준선, 용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주)에 획득.
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정량적 EEG는 뇌 기능과 임상적 중증도에 대한 개입 효과의 잠재적 바이오마커로 탐구될 것입니다.
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기준선, 용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주)에 획득.
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전기생리학적 유발 전위
기간: 기준선, 용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주)에 획득.
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청각 및 시각 자극에 따른 유발 잠재력은 뇌 기능 및 임상적 중증도에 대한 개입 효과의 잠재적인 바이오마커로 탐구될 것입니다.
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기준선, 용량 적정 종료 및 치료 종료(약 14주)에 획득.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (예상)
2023년 3월 1일
기본 완료 (예상)
2024년 3월 1일
연구 완료 (예상)
2024년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 11월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 11월 14일
처음 게시됨 (실제)
2022년 11월 23일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 11월 23일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 11월 14일
마지막으로 확인됨
2022년 11월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VYNT-0126-001
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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