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Estudio de VYNT-0126 en el tratamiento del síndrome de Rett en pacientes adultos

14 de noviembre de 2022 actualizado por: Vyant Bio

Estudio clínico de fase 2, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo de VYNT-0126 en el tratamiento del síndrome de Rett en pacientes adultas

Este es un estudio exploratorio de Fase 2, multicéntrico, doble ciego, de grupos paralelos, controlado con placebo para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del tratamiento oral con VYNT-0126 en mujeres de 18 a 45 años con síndrome de Rett. .

Descripción general del estudio

Estado

Aún no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

48

Fase

  • Fase 2

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

16 años a 43 años (Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Femenino

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Mujeres de 18 a 45 años (inclusive)
  • Diagnóstico de síndrome de Rett clásico/típico con una mutación documentada del gen MeCP2
  • Clasificación de gravedad de entre 10 y 36 (Escala de gravedad clínica/historia natural del síndrome de Rett)
  • Los medicamentos concomitantes (incluidos los medicamentos aprobados para el tratamiento del síndrome de Rett) deben permanecer estables durante >4 semanas antes de la inscripción
  • Capaz de recibir el fármaco líquido del estudio por vía oral o a través de una sonda de gastrostomía (sonda G)

Criterio de exclusión:

  • En proceso de regresión neurológica activa;
  • Intervalo QT anormal, prolongación o antecedentes cardiovasculares significativos
  • Medicamentos concomitantes excluidos
  • Clínicamente significativo actual (según lo determinado por el investigador). enfermedad cardiovascular, endocrina, hepática, renal o respiratoria
  • Enfermedad gastrointestinal que pueda interferir con la absorción, distribución, metabolismo o excreción del medicamento del estudio
  • Antecedentes o enfermedad cerebrovascular actual o traumatismo craneoencefálico
  • Historia de, o actual, malignidad
  • Anomalías clínicamente significativas en pruebas de laboratorio de seguridad, signos vitales o ECG, medidos en la selección o al inicio
  • Cualquier condición que, en opinión del investigador, afectaría la capacidad del sujeto para participar en el estudio.
  • Alergia a VYNT-0126 o a cualquiera de los ingredientes de la formulación líquida

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Líquido para administración oral una vez al día
Experimental: 5 mg VYNT-0126
Droga: VYNT-0126
Líquido para administración oral una vez al día
Experimental: 10 mg VYNT-0126
Droga: VYNT-0126
Líquido para administración oral una vez al día

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eventos adversos
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 14 semanas
La incidencia de eventos adversos (EA), incluidos los eventos adversos graves (SAE), se comparará entre las dos dosis de VYNT-0126 y el placebo. Los SAE y los AE se examinarán a lo largo del estudio.
Hasta la finalización del estudio, aproximadamente 14 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el Cuestionario de comportamiento del síndrome de Rett (RSBQ)
Periodo de tiempo: Obtenido al inicio, al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).
Obtenido al inicio, al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).
Cambio desde el inicio en la evaluación del comportamiento motor (MBA) de 24 ítems
Periodo de tiempo: Obtenido al inicio, al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).
Obtenido al inicio, al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).
Cambio desde el inicio en la impresión clínica global de gravedad (CGI-S)
Periodo de tiempo: Obtenido al inicio, al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).
Obtenido al inicio, al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).
Impresión Clínica Global de Mejoría (CGI-I)
Periodo de tiempo: Obtenido al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).
Obtenido al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Electroencefalogramas cuantitativos (EEG)
Periodo de tiempo: Obtenido al inicio, al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).
Los EEG cuantitativos se explorarán como biomarcadores potenciales de los efectos de la intervención sobre la función cerebral y la gravedad clínica.
Obtenido al inicio, al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).
Potenciales evocados electrofisiológicos
Periodo de tiempo: Obtenido al inicio, al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).
Se explorarán los potenciales evocados que siguen a los estímulos auditivos y visuales como biomarcadores potenciales de los efectos de la intervención sobre la función cerebral y la gravedad clínica.
Obtenido al inicio, al final de la titulación de la dosis y al final del tratamiento (aproximadamente 14 semanas).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Vyant Bio

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Anticipado)

1 de marzo de 2023

Finalización primaria (Anticipado)

1 de marzo de 2024

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de junio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de noviembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de noviembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

23 de noviembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de noviembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de noviembre de 2022

Última verificación

1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VYNT-0126-001

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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