成人患者のレット症候群の治療における VYNT-0126 の研究
2022年11月14日 更新者：Vyant Bio
成人女性患者におけるレット症候群の治療におけるVYNT-0126の第2相、二重盲検、無作為化、プラセボ対照臨床試験
これは、レット症候群の 18 ～ 45 歳の女性被験者における VYNT-0126 による経口治療の安全性、忍容性、および有効性を評価するための探索的、第 2 相、多施設、二重盲検、並行群間、プラセボ対照試験です。 .
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (予想される)
48
段階
- フェーズ2
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
16年～43年 (大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
女性
説明
包含基準:
- 18～45 歳の女性（両端を含む）
- MeCP2遺伝子の突然変異が記録されている古典的/典型的なレット症候群の診断
- 10〜36の重症度評価（レット症候群自然史/臨床重症度尺度）
- 併用薬（レット症候群の治療のために承認された薬を含む）は、登録前に4週間以上安定している必要があります
- -経口または胃瘻チューブ（G-tube）を介して液体治験薬を受け取ることができる
除外基準:
- 積極的に神経学的退行を起こしている;
- -異常なQT間隔、延長、または重大な心血管病歴
- 除外された併用薬
- -現在臨床的に重要です（研究者によって決定されたように）。 心血管、内分泌、肝臓、腎臓、または呼吸器疾患
- -研究薬の吸収、分布、代謝または排泄を妨げる可能性のある胃腸疾患
- -脳血管疾患または脳外傷の病歴、または現在
- 悪性腫瘍の病歴または現在の悪性腫瘍
- -スクリーニングまたはベースラインで測定された、安全性検査室試験、バイタルサイン、またはECGの臨床的に重大な異常
- -研究者の意見では、被験者の能力に影響を与える可能性のある状態 研究に参加する
- VYNT-0126または液体製剤の成分に対するアレルギー
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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1日1回経口投与液剤
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実験的：VYNT-0126 5mg
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1日1回経口投与液剤
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実験的：VYNT-0126 10mg
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1日1回経口投与液剤
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象
時間枠：研究完了まで、約14週間
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重篤な有害事象 (SAE) を含む有害事象 (AE) の発生率は、2 つの VYNT-0126 用量とプラセボで比較されます。
SAE および AE は、研究全体を通して調べられます。
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研究完了まで、約14週間
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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レット症候群行動アンケート（RSBQ）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時、用量滴定の終了時、および治療の終了時 (約 14 週間) に取得します。
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ベースライン時、用量滴定の終了時、および治療の終了時 (約 14 週間) に取得します。
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24 項目の運動行動評価 (MBA) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時、用量滴定の終了時、および治療の終了時 (約 14 週間) に取得します。
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ベースライン時、用量滴定の終了時、および治療の終了時 (約 14 週間) に取得します。
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重症度の臨床全体印象（CGI-S）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン時、用量滴定の終了時、および治療の終了時 (約 14 週間) に取得します。
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ベースライン時、用量滴定の終了時、および治療の終了時 (約 14 週間) に取得します。
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改善の臨床全体印象 (CGI-I)
時間枠：用量漸増の終了時および治療の終了時 (約 14 週間) に取得されます。
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用量漸増の終了時および治療の終了時 (約 14 週間) に取得されます。
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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定量的脳波 (EEG)
時間枠：ベースライン時、用量滴定の終了時、および治療の終了時 (約 14 週間) に取得します。
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定量的EEGは、脳機能と臨床的重症度に対する介入効果の潜在的なバイオマーカーとして調査されます。
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ベースライン時、用量滴定の終了時、および治療の終了時 (約 14 週間) に取得します。
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電気生理学的誘発電位
時間枠：ベースライン時、用量滴定の終了時、および治療の終了時 (約 14 週間) に取得します。
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聴覚および視覚刺激後の誘発電位は、脳機能および臨床的重症度に対する介入効果の潜在的なバイオマーカーとして調査されます。
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ベースライン時、用量滴定の終了時、および治療の終了時 (約 14 週間) に取得します。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (予想される)
2023年3月1日
一次修了 (予想される)
2024年3月1日
研究の完了 (予想される)
2024年6月1日
試験登録日
最初に提出
2022年11月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年11月14日
最初の投稿 (実際)
2022年11月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年11月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年11月14日
最終確認日
2022年11月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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