Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af VYNT-0126 i behandling af Rett syndrom hos voksne patienter

14. november 2022 opdateret af: Vyant Bio

Fase 2, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret klinisk undersøgelse af VYNT-0126 i behandling af Rett syndrom hos voksne kvindelige patienter

Dette er et eksplorativt, fase 2, multicenter, dobbeltblindt, parallelgruppe, placebokontrolleret studie til vurdering af sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​oral behandling med VYNT-0126 hos kvindelige forsøgspersoner i alderen 18-45 år med Rett syndrom. .

Studieoversigt

Status

Ikke rekrutterer endnu

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

48

Fase

  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år til 41 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvinder i alderen 18-45 (inklusive)
  • Diagnose af klassisk/typisk Rett syndrom med en dokumenteret mutation af MeCP2 genet
  • Sværhedsgrad på mellem 10 og 36 (Rett Syndrome Natural History/Clinical Severity Scale)
  • Samtidig medicin (inklusive godkendt medicin til behandling af Rett syndrom) skal være stabil i >4 uger før indskrivning
  • I stand til at modtage flydende studielægemiddel oralt eller via gastrostomirør (G-rør)

Ekskluderingskriterier:

  • Undergår aktivt neurologisk regression;
  • Unormalt QT-interval, forlængelse eller betydelig kardiovaskulær historie
  • Udelukket samtidig medicin
  • Aktuel klinisk signifikant (som bestemt af investigator). kardiovaskulær, endokrin, lever-, nyre- eller luftvejssygdom
  • Gastrointestinal sygdom, som kan interferere med absorption, distribution, metabolisme eller udskillelse af undersøgelsesmedicinen
  • Anamnese med eller nuværende cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume
  • Historie om, eller nuværende, malignitet
  • Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhedslaboratorietests, vitale tegn eller EKG, målt ved screening eller baseline
  • Enhver tilstand, som efter investigators mening ville påvirke forsøgspersonens mulighed for at deltage i undersøgelsen
  • Allergi over for VYNT-0126 eller andre ingredienser i den flydende formulering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Væske til oral administration én gang dagligt
Eksperimentel: 5 mg VYNT-0126
Medicin: VYNT-0126
Væske til oral administration én gang dagligt
Eksperimentel: 10 mg VYNT-0126
Medicin: VYNT-0126
Væske til oral administration én gang dagligt

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser
Tidsramme: Gennem studieafslutning, cirka 14 uger
Hyppigheden af ​​bivirkninger (AE'er), herunder alvorlige bivirkninger (SAE'er), vil blive sammenlignet på tværs af de to VYNT-0126 doser og placebo. SAE'er og AE'er vil blive undersøgt gennem hele undersøgelsen.
Gennem studieafslutning, cirka 14 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i Rett Syndrome Behavioural Questionnaire (RSBQ)
Tidsramme: Opnået ved baseline, afslutning af dosistitrering og afslutning af behandling (ca. 14 uger).
Opnået ved baseline, afslutning af dosistitrering og afslutning af behandling (ca. 14 uger).
Ændring fra baseline i 24-Item Motor-Behavioural Assessment (MBA)
Tidsramme: Opnået ved baseline, afslutning af dosistitrering og afslutning af behandling (ca. 14 uger).
Opnået ved baseline, afslutning af dosistitrering og afslutning af behandling (ca. 14 uger).
Ændring fra baseline i klinisk global indtryk af sværhedsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Opnået ved baseline, afslutning af dosistitrering og afslutning af behandling (ca. 14 uger).
Opnået ved baseline, afslutning af dosistitrering og afslutning af behandling (ca. 14 uger).
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Opnået ved afslutningen af ​​dosistitreringen og afslutningen af ​​behandlingen (ca. 14 uger).
Opnået ved afslutningen af ​​dosistitreringen og afslutningen af ​​behandlingen (ca. 14 uger).

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kvantitative elektroencefalogrammer (EEG'er)
Tidsramme: Opnået ved baseline, afslutning af dosistitrering og afslutning af behandling (ca. 14 uger).
Kvantitative EEG'er vil blive udforsket som potentielle biomarkører for interventionseffekter på hjernefunktion og klinisk sværhedsgrad.
Opnået ved baseline, afslutning af dosistitrering og afslutning af behandling (ca. 14 uger).
Elektrofysiologisk fremkaldte potentialer
Tidsramme: Opnået ved baseline, afslutning af dosistitrering og afslutning af behandling (ca. 14 uger).
Fremkaldt potentiale efter auditive og visuelle stimuli vil blive udforsket som potentielle biomarkører for interventionseffekter på hjernefunktion og klinisk sværhedsgrad.
Opnået ved baseline, afslutning af dosistitrering og afslutning af behandling (ca. 14 uger).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vyant Bio

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

1. marts 2023

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2024

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. november 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. november 2022

Først opslået (Faktiske)

23. november 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. november 2022

Sidst verificeret

1. november 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VYNT-0126-001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Rett syndrom

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Egypt

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner