Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie VYNT-0126 v léčbě Rettova syndromu u dospělých pacientů

14. listopadu 2022 aktualizováno: Vyant Bio

Fáze 2, dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná klinická studie VYNT-0126 v léčbě Rettova syndromu u dospělých pacientek

Toto je průzkumná, fáze 2, multicentrická, dvojitě zaslepená, paralelní skupina, placebem kontrolovaná studie k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti perorální léčby VYNT-0126 u žen ve věku 18-45 let s Rettovým syndromem .

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

48

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 43 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Ženský

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ženy ve věku 18–45 let (včetně)
  • Diagnostika klasického/typického Rettova syndromu s dokumentovanou mutací genu MeCP2
  • Hodnocení závažnosti mezi 10 a 36 (Rettův syndrom přirozená historie / klinická stupnice závažnosti)
  • Souběžně podávané léky (včetně schválených léků pro léčbu Rettova syndromu) musí být stabilní déle než 4 týdny před zařazením
  • Schopný přijímat tekutý studovaný lék orálně nebo prostřednictvím gastrostomické sondy (G-tuba)

Kritéria vyloučení:

  • Aktivně podstupující neurologickou regresi;
  • Abnormální QT interval, prodloužení nebo významná kardiovaskulární anamnéza
  • Souběžně podávané léky jsou vyloučeny
  • Současné klinicky významné (jak určil zkoušející). kardiovaskulární, endokrinní, jaterní, ledvinové nebo respirační onemocnění
  • Gastrointestinální onemocnění, které může interferovat s absorpcí, distribucí, metabolismem nebo vylučováním studovaného léku
  • Anamnéza nebo současné cerebrovaskulární onemocnění nebo trauma mozku
  • Historie nebo současná malignita
  • Klinicky významné abnormality v bezpečnostních laboratorních testech, vitálních funkcích nebo EKG, měřeno při screeningu nebo na začátku
  • Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího ovlivnil schopnost subjektu účastnit se studie
  • Alergie na VYNT-0126 nebo jakoukoli složku kapalného přípravku

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Tekutina pro perorální podání jednou denně
Experimentální: 5 mg VYNT-0126
Lék: VYNT-0126
Tekutina pro perorální podání jednou denně
Experimentální: 10 mg VYNT-0126
Lék: VYNT-0126
Tekutina pro perorální podání jednou denně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nežádoucí příhody
Časové okno: Po dokončení studie, přibližně 14 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod (AE), včetně závažných nežádoucích příhod (SAE), bude porovnán mezi dvěma dávkami VYNT-0126 a placebem. SAE a AE budou zkoumány v průběhu studie.
Po dokončení studie, přibližně 14 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty v dotazníku chování Rettova syndromu (RSBQ)
Časové okno: Získáno na začátku, na konci titrace dávky a na konci léčby (přibližně 14 týdnů).
Získáno na začátku, na konci titrace dávky a na konci léčby (přibližně 14 týdnů).
Změna oproti výchozímu stavu v 24bodovém hodnocení motorického chování (MBA)
Časové okno: Získáno na začátku, na konci titrace dávky a na konci léčby (přibližně 14 týdnů).
Získáno na začátku, na konci titrace dávky a na konci léčby (přibližně 14 týdnů).
Změna od výchozí hodnoty v klinickém globálním dojmu závažnosti (CGI-S)
Časové okno: Získáno na začátku, na konci titrace dávky a na konci léčby (přibližně 14 týdnů).
Získáno na začátku, na konci titrace dávky a na konci léčby (přibližně 14 týdnů).
Globální klinický dojem zlepšení (CGI-I)
Časové okno: Získá se na konci titrace dávky a ukončení léčby (přibližně 14 týdnů).
Získá se na konci titrace dávky a ukončení léčby (přibližně 14 týdnů).

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kvantitativní elektroencefalogramy (EEG)
Časové okno: Získáno na začátku, na konci titrace dávky a na konci léčby (přibližně 14 týdnů).
Kvantitativní EEG budou zkoumány jako potenciální biomarkery intervenčních účinků na mozkovou funkci a klinickou závažnost.
Získáno na začátku, na konci titrace dávky a na konci léčby (přibližně 14 týdnů).
Elektrofyziologické evokované potenciály
Časové okno: Získáno na začátku, na konci titrace dávky a na konci léčby (přibližně 14 týdnů).
Evokovaný potenciál po sluchových a zrakových podnětech bude zkoumán jako potenciální biomarkery intervenčních účinků na mozkové funkce a klinickou závažnost.
Získáno na začátku, na konci titrace dávky a na konci léčby (přibližně 14 týdnů).

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Vyant Bio

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. března 2023

Primární dokončení (Očekávaný)

1. března 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

1. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. listopadu 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2022

První zveřejněno (Aktuální)

23. listopadu 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. listopadu 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

14. listopadu 2022

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • VYNT-0126-001

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Rettův syndrom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Cameroon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit