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Studio di VYNT-0126 nel trattamento della sindrome di Rett in pazienti adulti

14 novembre 2022 aggiornato da: Vyant Bio

Studio clinico di fase 2, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo di VYNT-0126 nel trattamento della sindrome di Rett in pazienti di sesso femminile adulto

Questo è uno studio esplorativo, di fase 2, multicentrico, in doppio cieco, a gruppi paralleli, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento orale con VYNT-0126 in soggetti di sesso femminile di età compresa tra 18 e 45 anni con sindrome di Rett .

Panoramica dello studio

Stato

Non ancora reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Anticipato)

48

Fase

  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 14 anni a 41 anni (Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Donne di età compresa tra 18 e 45 anni (inclusi)
  • Diagnosi di sindrome di Rett classica/tipica con mutazione documentata del gene MeCP2
  • Grado di gravità compreso tra 10 e 36 (scala di storia naturale/gravità clinica della sindrome di Rett)
  • I farmaci concomitanti (compresi i farmaci approvati per il trattamento della sindrome di Rett) devono essere stabili per> 4 settimane prima dell'arruolamento
  • In grado di ricevere il farmaco oggetto dello studio liquido per via orale o tramite tubo gastrostomico (tubo G)

Criteri di esclusione:

  • Regressione neurologica attiva;
  • Intervallo QT anormale, prolungamento o anamnesi cardiovascolare significativa
  • Esclusi farmaci concomitanti
  • Attualmente clinicamente significativo (come determinato dallo sperimentatore). malattie cardiovascolari, endocrine, epatiche, renali o respiratorie
  • Malattia gastrointestinale che può interferire con l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco in studio
  • Pregressa o attuale malattia cerebrovascolare o trauma cerebrale
  • Storia di, o attuale, malignità
  • Anomalie clinicamente significative nei test di laboratorio di sicurezza, segni vitali o ECG, misurati allo screening o al basale
  • Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, influenzerebbe la capacità del soggetto di partecipare allo studio
  • Allergia al VYNT-0126 o a qualsiasi ingrediente della formulazione liquida

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Droga: Placebo
Liquido per somministrazione orale una volta al giorno
Sperimentale: 5mgVYNT-0126
Droga: VYNT-0126
Liquido per somministrazione orale una volta al giorno
Sperimentale: 10mgVYNT-0126
Droga: VYNT-0126
Liquido per somministrazione orale una volta al giorno

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi
Lasso di tempo: Fino al completamento dello studio, circa 14 settimane
L'incidenza di eventi avversi (AE), inclusi eventi avversi gravi (SAE), sarà confrontata tra le due dosi di VYNT-0126 e il placebo. SAE e AE saranno esaminati durante lo studio.
Fino al completamento dello studio, circa 14 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento rispetto al basale nel questionario comportamentale sulla sindrome di Rett (RSBQ)
Lasso di tempo: Ottenuto al basale, alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).
Ottenuto al basale, alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).
Variazione rispetto al basale nella valutazione comportamentale motoria a 24 voci (MBA)
Lasso di tempo: Ottenuto al basale, alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).
Ottenuto al basale, alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).
Variazione rispetto al basale nell'impressione clinica globale di gravità (CGI-S)
Lasso di tempo: Ottenuto al basale, alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).
Ottenuto al basale, alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).
Impressione clinica globale di miglioramento (CGI-I)
Lasso di tempo: Ottenuto alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).
Ottenuto alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Elettroencefalogrammi quantitativi (EEG)
Lasso di tempo: Ottenuto al basale, alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).
Gli EEG quantitativi saranno esplorati come potenziali biomarcatori degli effetti dell'intervento sulla funzione cerebrale e sulla gravità clinica.
Ottenuto al basale, alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).
Potenziali evocati elettrofisiologici
Lasso di tempo: Ottenuto al basale, alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).
I potenziali evocati a seguito di stimoli uditivi e visivi saranno esplorati come potenziali biomarcatori degli effetti dell'intervento sulla funzione cerebrale e sulla gravità clinica.
Ottenuto al basale, alla fine della titolazione della dose e alla fine del trattamento (circa 14 settimane).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

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Vyant Bio

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

1 marzo 2023

Completamento primario (Anticipato)

1 marzo 2024

Completamento dello studio (Anticipato)

1 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 novembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 novembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

23 novembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 novembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

14 novembre 2022

Ultimo verificato

1 novembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VYNT-0126-001

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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