Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av VYNT-0126 i behandling av Rett syndrom hos voksne pasienter

14. november 2022 oppdatert av: Vyant Bio

Fase 2, dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert klinisk studie av VYNT-0126 i behandling av Rett syndrom hos voksne kvinnelige pasienter

Dette er en utforskende, fase 2, multisenter, dobbeltblind, parallellgruppe, placebokontrollert studie for å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av oral behandling med VYNT-0126 hos kvinnelige forsøkspersoner 18-45 år med Rett syndrom. .

Studieoversikt

Status

Har ikke rekruttert ennå

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

48

Fase

  • Fase 2

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 43 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Kvinner i alderen 18-45 år (inklusive)
  • Diagnose av klassisk/typisk Rett-syndrom med dokumentert mutasjon av MeCP2-genet
  • Alvorlighetsvurdering på mellom 10 og 36 (Rett Syndrome Natural History/Clinical Severity Scale)
  • Samtidig medisinering (inkludert godkjente medisiner for behandling av Rett syndrom) må være stabile i >4 uker før påmelding
  • Kunne motta flytende studiemedisin oralt eller via gastrostomirør (G-rør)

Ekskluderingskriterier:

  • Gjennomgår aktivt nevrologisk regresjon;
  • Unormalt QT-intervall, forlengelse eller betydelig kardiovaskulær historie
  • Utelukket samtidige medisiner
  • Nåværende klinisk signifikant (som bestemt av etterforskeren). kardiovaskulær, endokrin, lever-, nyre- eller luftveissykdom
  • Gastrointestinal sykdom som kan forstyrre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av studiemedisinen
  • Anamnese med eller nåværende cerebrovaskulær sykdom eller hjernetraume
  • Historie om, eller nåværende, malignitet
  • Klinisk signifikante abnormiteter i sikkerhetslaboratorietester, vitale tegn eller EKG, målt ved screening eller baseline
  • Enhver tilstand som etter etterforskerens mening vil påvirke forsøkspersonens mulighet til å delta i studien
  • Allergi mot VYNT-0126 eller noen av ingrediensene i den flytende formuleringen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Væske for oral administrering en gang daglig
Eksperimentell: 5 mg VYNT-0126
Legemiddel: VYNT-0126
Væske for oral administrering en gang daglig
Eksperimentell: 10 mg VYNT-0126
Legemiddel: VYNT-0126
Væske for oral administrering en gang daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hendelser
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring, ca 14 uker
Forekomst av bivirkninger (AE), inkludert alvorlige bivirkninger (SAE), vil bli sammenlignet på tvers av de to VYNT-0126-dosene og placebo. SAE og AE vil bli undersøkt gjennom hele studien.
Gjennom studiegjennomføring, ca 14 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i Rett Syndrome Behavioral Questionnaire (RSBQ)
Tidsramme: Oppnådd ved baseline, slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).
Oppnådd ved baseline, slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).
Endring fra baseline i 24-Item Motor-Behavioral Assessment (MBA)
Tidsramme: Oppnådd ved baseline, slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).
Oppnådd ved baseline, slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).
Endring fra baseline i klinisk global inntrykk av alvorlighetsgrad (CGI-S)
Tidsramme: Oppnådd ved baseline, slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).
Oppnådd ved baseline, slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).
Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I)
Tidsramme: Oppnådd ved slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).
Oppnådd ved slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kvantitative elektroencefalogrammer (EEG)
Tidsramme: Oppnådd ved baseline, slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).
Kvantitative EEG-er vil bli utforsket som potensielle biomarkører for intervensjonseffekter på hjernefunksjon og klinisk alvorlighetsgrad.
Oppnådd ved baseline, slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).
Elektrofysiologisk fremkalte potensialer
Tidsramme: Oppnådd ved baseline, slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).
Fremkalt potensial etter auditive og visuelle stimuli vil bli utforsket som potensielle biomarkører for intervensjonseffekter på hjernefunksjon og klinisk alvorlighetsgrad.
Oppnådd ved baseline, slutten av dosetitreringen og slutten av behandlingen (ca. 14 uker).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vyant Bio

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Forventet)

1. mars 2023

Primær fullføring (Forventet)

1. mars 2024

Studiet fullført (Forventet)

1. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. november 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2022

Først lagt ut (Faktiske)

23. november 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

23. november 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

14. november 2022

Sist bekreftet

1. november 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VYNT-0126-001

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Rett syndrom

Kliniske studier på Placebo

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Dominican Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere