근위축성 측삭 경화증에 대한 조절 T 세포 (REGALS)
2025년 4월 9일 업데이트: Cellenkos, Inc.
1상 안전 도입 연구 및 1b상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험
6명의 환자를 대상으로 한 1상 안전성 런인 연구에 이어 추가 60명의 근위축성 측삭 경화증 환자를 대상으로 CK0803, 향정신성, 동종이계, 제대혈 유래 T 조절(Treg) 세포의 1b상 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험.
연구 개요
상세 설명
CK0803, 신경영양성 동종이계 T 조절 세포(Treg)는 Cellenkos의 독점적인 CRANE 기술을 활용하여 질병 특이적 제품을 생성합니다.
다가오는 1상 연구의 주요 목표는 ALS 환자에서 CK0803의 다중 용량의 안전성과 내약성을 확립하는 것입니다.
1b상 연구의 목표는 생존 시간과 ALS Functional Rating Scale-Revised의 변화를 기반으로 환자의 임상 결과 순위를 매기는 기능 및 생존의 결합 평가(CAFS)를 사용하여 ALS에서 CK0803의 안전성을 확장하고 효능을 확립하는 것입니다. ALSFRS-R) 점수.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
66
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
New York
-
New York, New York, 미국, 10033
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Michael E. DeBakey Veterans Affairs Medical Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 피험자 또는 법적 대리인의 능력.
- 성인 ALS 피험자(18세 이상)
- ALS에 대한 개정된 El Escorial 기준에 따른 ALS의 진단
- 질병 발병 ≤ 5년인 피험자
- 직립(앉은 자세) 성별, 연령 및 신장에 맞게 조정된 SVC(Slow Vital Capacity) ≥ 50% 예측
- 피험자는 기준선에서 36-45의 문서화된 ALSFRSR 점수를 가지고 있어야 합니다.
- 연구 시작 시 리루졸, 에다라본 또는 알브리오자를 병용하는 피험자는 연구 치료의 첫 번째 투여(제1일) 전 ≥ 30일 동안 안정적인 투여량을 유지해야 합니다.
- 혈소판 수, INR(International Normalized Ratio), PT(Prothrombin Time), APTT(Activated Partial Thromboplastin Time) 등 응고 인자의 선별검사 값이 정상 범위 내에 있어야 한다.
- 연구 기간 동안 매우 효과적인 피임을 실행하고 연구 치료의 마지막 투여 후 90일 동안 피임을 지속하는 데 동의합니다.
제외 기준:
- 통제되지 않은 감염, 치료 7일 후 적절한 항균제에 반응하지 않음. 프로토콜 의료 모니터는 자격의 최종 중재자입니다.
- 1일 이전 14일 이내의 항혈소판제 또는 항응고제 요법 또는 연구 동안 예상되는 사용, 저용량 아스피린(≤ 150mg/일로 정의됨), 클로피도그렐, 디피리다몰, 와파린, 다비가트란, 리바록사반 및 아픽사반
- 임상적으로 유의미한 낮은 혈소판 수(< 100,000/mm3로 정의됨), 응고 검사 또는 피험자를 포함하기에 적합하지 않게 만드는 실험실 이상
- 본 프로토콜에 명시된 대로 후속 조치를 포함하여 연구 절차를 따르지 않거나 조사자와 전적으로 협조하지 않으려는 의지
- 조사자의 의견에 따라 피험자를 포함하기에 적합하지 않거나 피험자가 연구에 참여하거나 완료하는 데 방해가 될 수 있는 기타 조건이 있습니다.
- 기타 중재적 임상 연구에 동시 참여
- 스크리닝 1개월 이내 또는 시험용 제제의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 페닐부티르산나트륨을 포함하되 이에 국한되지 않는 다른 연구용 약물, 생물학적 제제 또는 장치로의 치료
- 지난 5년 동안의 암 치료(자궁경부 상피내 암종 또는 기저 세포 암종 제외)
- 임신 중이거나 현재 수유중인 여성 피험자
- 조사자 또는 스폰서의 의견에 따라 피험자가 등록에 부적합하다고 판단되는 기타 불특정 이유.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
위약 비교기: 위약
부형제
|
부형제
|
|
실험적: CK0803
CK0803(뉴로트로픽 귀소 마커를 발현하는 동결보존, 동종이계, 제대혈 유래 T 조절 세포)를 정맥 투여합니다. 투여량: 1억 Treg 세포(고정 투여량) 복용량 요법:
|
CK0803(뉴로트로픽 호밍 마커를 발현하는 동결보존, 동종이계, 제대혈 유래 T 조절 세포)는 정맥 내로 투여됩니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
치료 제한 독성(TLT)
기간: 28일
|
NCI-CTCAE 버전 5.0 기준을 사용하여 AE 및 SAE의 발생률 및 중증도에 의해 평가된 CK0803의 TLT.
TLT는 1단계 안전 도입 및 1b단계 RCT 부분 모두에 대한 기본 종점입니다.
|
28일
|
|
기능 및 생존의 통합 평가(CAFS)
기간: 24주
|
CAFS는 점수 = 0이 최악이고 점수 = 48이 최고인 ALS Functional Rating Scale-Revised(ALSFRS-R) 점수의 생존 시간 및 변화를 기준으로 환자의 임상 결과 순위를 매깁니다.
각 환자의 결과는 다른 모든 환자의 결과와 비교되고 점수가 할당되며 합산된 점수의 순위가 매겨집니다.
그런 다음 각 치료 그룹의 평균 순위 점수를 계산할 수 있습니다.
평균 CAFS 점수가 높을수록 더 나은 그룹 결과를 나타냅니다.
|
24주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
모든 원인 AE 및 SAE의 발생률
기간: 기준선 및 첫 번째 주입으로부터 1, 2, 3, 4, 5, 8, 12주 및/또는 13주, 16주, 20주, 24주 및/또는 25주, 36주 및 48주 및/또는 치료 종료(EOT) 시
|
NCI-CTCAE 버전 5.0 기준을 사용하여 AE 및 SAE의 발생률 및 중증도에 의해 평가된 CK0803의 치료 제한 독성.
|
기준선 및 첫 번째 주입으로부터 1, 2, 3, 4, 5, 8, 12주 및/또는 13주, 16주, 20주, 24주 및/또는 25주, 36주 및 48주 및/또는 치료 종료(EOT) 시
|
|
ALS 기능 평가 척도 개정(ALSFRS-R) 점수
기간: 기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
기준선 및 다른 시점에서 측정된 ALSFRS-R 점수의 종단 프로세스.
ALSFRS-R 점수 0=최악; 48=최고
|
기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
|
근위축성 측삭 경화증 특정 삶의 질 - 개정됨(ALSSQOL-R)
기간: 기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
ALSSQOL-R의 각 항목은 0~10점 리커트 척도를 사용하여 개인이 평가하며, 0은 가장 바람직하지 않은 상황이고 10은 가장 바람직하지 않은 상황입니다.
|
기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
|
느린 생명력(SVC)
기간: 기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
SVC는 강제적이거나 빠른 노력 없이 최대 흡기 후 낮은 완전 호기에서 호기된 공기의 양입니다.
|
기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
|
휴대용 동력계(HHD)
기간: 기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
HHD는 근력의 객관적인 측정을 가능하게 합니다.
|
기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
|
NFL CSF
기간: 기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
CSF의 신경필라멘트 경쇄 수준
|
기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
|
Nfl 세럼
기간: 기준선 및 첫 주입으로부터 5주, 8주, 12주 및/또는 13주, 16주, 20주, 24주 및/또는 25주, 36주 및 48주 및/또는 EOT12개월에 각각 측정됨
|
혈청 내 신경필라멘트 경쇄 수준
|
기준선 및 첫 주입으로부터 5주, 8주, 12주 및/또는 13주, 16주, 20주, 24주 및/또는 25주, 36주 및 48주 및/또는 EOT12개월에 각각 측정됨
|
|
인공호흡 보조 없이 생존(VAFS)
기간: 기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
VAFS는 다음 중 하나가 가장 빨리 발생하는 시간으로 정의됩니다. i) 사망 또는 ii) 영구 환기(부재 시 연속 21일 이상 매일 기계적 환기[침습적 또는 비침습적] > 22시간) 잠재적으로 가역적인 급성 사건)
|
기준선 및 첫 주입으로부터 5, 8, 12 및/또는 13, 16, 20, 24 및/또는 25, 36 및 48주 및/또는 EOT에서 각각 측정됨
|
|
전체 생존(OS)
기간: 최초 주입 후 및/또는 EOT에서 24주 및 48주
|
OS는 치료 시작부터 환자가 아직 살아있는 기간으로 정의됩니다.
|
최초 주입 후 및/또는 EOT에서 24주 및 48주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Neil Shneider, MD, PhD, Columbia University
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Brunstein CG, Miller JS, Cao Q, McKenna DH, Hippen KL, Curtsinger J, Defor T, Levine BL, June CH, Rubinstein P, McGlave PB, Blazar BR, Wagner JE. Infusion of ex vivo expanded T regulatory cells in adults transplanted with umbilical cord blood: safety profile and detection kinetics. Blood. 2011 Jan 20;117(3):1061-70. doi: 10.1182/blood-2010-07-293795. Epub 2010 Oct 15.
- Brunstein CG, Miller JS, McKenna DH, Hippen KL, DeFor TE, Sumstad D, Curtsinger J, Verneris MR, MacMillan ML, Levine BL, Riley JL, June CH, Le C, Weisdorf DJ, McGlave PB, Blazar BR, Wagner JE. Umbilical cord blood-derived T regulatory cells to prevent GVHD: kinetics, toxicity profile, and clinical effect. Blood. 2016 Feb 25;127(8):1044-51. doi: 10.1182/blood-2015-06-653667. Epub 2015 Nov 12.
- Gladstone DE, Kim BS, Mooney K, Karaba AH, D'Alessio FR. Regulatory T Cells for Treating Patients With COVID-19 and Acute Respiratory Distress Syndrome: Two Case Reports. Ann Intern Med. 2020 Nov 17;173(10):852-853. doi: 10.7326/L20-0681. Epub 2020 Jul 6. No abstract available.
- Hori S, Nomura T, Sakaguchi S. Control of regulatory T cell development by the transcription factor Foxp3. Science. 2003 Feb 14;299(5609):1057-61. doi: 10.1126/science.1079490. Epub 2003 Jan 9.
- Kellner JN, Delemarre EM, Yvon E, Nierkens S, Boelens JJ, McNiece I, Olson A, Nieto Y, Ciurea S, Popat U, Ahmed S, Champlin R, Ramos J, Nishimoto M, Ma H, Ke Z, Thall P, Khoury JD, Negrin R, Andersson B, Parmar S. Third party, umbilical cord blood derived regulatory T-cells for prevention of graft versus host disease in allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: feasibility, safety and immune reconstitution. Oncotarget. 2018 Nov 2;9(86):35611-35622. doi: 10.18632/oncotarget.26242. eCollection 2018 Nov 2.
- Lucca LE, Dominguez-Villar M. Modulation of regulatory T cell function and stability by co-inhibitory receptors. Nat Rev Immunol. 2020 Nov;20(11):680-693. doi: 10.1038/s41577-020-0296-3. Epub 2020 Apr 8.
- Storer BE. An evaluation of phase I clinical trial designs in the continuous dose-response setting. Stat Med. 2001 Aug 30;20(16):2399-408. doi: 10.1002/sim.903.
- Finkelstein DM, Schoenfeld DA. Combining mortality and longitudinal measures in clinical trials. Stat Med. 1999 Jun 15;18(11):1341-54. doi: 10.1002/(sici)1097-0258(19990615)18:113.0.co;2-7.
- Brooks BR, Miller RG, Swash M, Munsat TL; World Federation of Neurology Research Group on Motor Neuron Diseases. El Escorial revisited: revised criteria for the diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Other Motor Neuron Disord. 2000 Dec;1(5):293-9. doi: 10.1080/146608200300079536. No abstract available.
- Henkel JS, Beers DR, Wen S, Rivera AL, Toennis KM, Appel JE, Zhao W, Moore DH, Powell SZ, Appel SH. Regulatory T-lymphocytes mediate amyotrophic lateral sclerosis progression and survival. EMBO Mol Med. 2013 Jan;5(1):64-79. doi: 10.1002/emmm.201201544. Epub 2012 Nov 9. Erratum In: EMBO Mol Med. 2013 Feb;5(2):326.
- Beers DR, Zhao W, Wang J, Zhang X, Wen S, Neal D, Thonhoff JR, Alsuliman AS, Shpall EJ, Rezvani K, Appel SH. ALS patients' regulatory T lymphocytes are dysfunctional, and correlate with disease progression rate and severity. JCI Insight. 2017 Mar 9;2(5):e89530. doi: 10.1172/jci.insight.89530.
- Beers DR, Zhao W, Liao B, Kano O, Wang J, Huang A, Appel SH, Henkel JS. Neuroinflammation modulates distinct regional and temporal clinical responses in ALS mice. Brain Behav Immun. 2011 Jul;25(5):1025-35. doi: 10.1016/j.bbi.2010.12.008. Epub 2010 Dec 19.
- Beghi E, Logroscino G, Chio A, Hardiman O, Millul A, Mitchell D, Swingler R, Traynor BJ. Amyotrophic lateral sclerosis, physical exercise, trauma and sports: results of a population-based pilot case-control study. Amyotroph Lateral Scler. 2010 May 3;11(3):289-92. doi: 10.3109/17482960903384283.
- Berry JD, Cudkowicz ME, Windebank AJ, Staff NP, Owegi M, Nicholson K, McKenna-Yasek D, Levy YS, Abramov N, Kaspi H, Mehra M, Aricha R, Gothelf Y, Brown RH. NurOwn, phase 2, randomized, clinical trial in patients with ALS: Safety, clinical, and biomarker results. Neurology. 2019 Dec 10;93(24):e2294-e2305. doi: 10.1212/WNL.0000000000008620. Epub 2019 Nov 18.
- Berry JD, Miller R, Moore DH, Cudkowicz ME, van den Berg LH, Kerr DA, Dong Y, Ingersoll EW, Archibald D. The Combined Assessment of Function and Survival (CAFS): a new endpoint for ALS clinical trials. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2013 Apr;14(3):162-8. doi: 10.3109/21678421.2012.762930. Epub 2013 Jan 17.
- Cervantes-Barragan L, Firner S, Bechmann I, Waisman A, Lahl K, Sparwasser T, Thiel V, Ludewig B. Regulatory T cells selectively preserve immune privilege of self-antigens during viral central nervous system infection. J Immunol. 2012 Apr 15;188(8):3678-85. doi: 10.4049/jimmunol.1102422. Epub 2012 Mar 9.
- Choi EY, Orlova VV, Fagerholm SC, Nurmi SM, Zhang L, Ballantyne CM, Gahmberg CG, Chavakis T. Regulation of LFA-1-dependent inflammatory cell recruitment by Cbl-b and 14-3-3 proteins. Blood. 2008 Apr 1;111(7):3607-14. doi: 10.1182/blood-2007-07-103077. Epub 2008 Jan 31.
- Das K, Nag C, Ghosh M. Familial, environmental, and occupational risk factors in development of amyotrophic lateral sclerosis. N Am J Med Sci. 2012 Aug;4(8):350-5. doi: 10.4103/1947-2714.99517.
- Garbuzova-Davis S, Haller E, Saporta S, Kolomey I, Nicosia SV, Sanberg PR. Ultrastructure of blood-brain barrier and blood-spinal cord barrier in SOD1 mice modeling ALS. Brain Res. 2007 Jul 9;1157:126-37. doi: 10.1016/j.brainres.2007.04.044. Epub 2007 Apr 24.
- Garbuzova-Davis S, Hernandez-Ontiveros DG, Rodrigues MC, Haller E, Frisina-Deyo A, Mirtyl S, Sallot S, Saporta S, Borlongan CV, Sanberg PR. Impaired blood-brain/spinal cord barrier in ALS patients. Brain Res. 2012 Aug 21;1469:114-28. doi: 10.1016/j.brainres.2012.05.056. Epub 2012 Jun 27.
- Gelman A, C. J., Stern HS, Rubin DB. (1995). Bayesian Data Analysis. New York, Chapman & Hall.
- Gladstone DE, H. C., Lyu MA, Mock J, Adams D, Gibbs K, Li L, Huang M, Zeng K, D'Alessio F, Herlihy J, Trevino S, Hari P, Sadeghi T, Parmar S, Slutsky A and Mukherjee S (23 Nov 2021).
- Glatigny S, Duhen R, Arbelaez C, Kumari S, Bettelli E. Integrin alpha L controls the homing of regulatory T cells during CNS autoimmunity in the absence of integrin alpha 4. Sci Rep. 2015 Jan 16;5:7834. doi: 10.1038/srep07834.
- Gonzalez H, Pacheco R. T-cell-mediated regulation of neuroinflammation involved in neurodegenerative diseases. J Neuroinflammation. 2014 Dec 2;11:201. doi: 10.1186/s12974-014-0201-8.
- Greco A, Ralli M, Inghilleri M, De Virgilio A, Gallo A, de Vincentiis M. Letter to the Editor: Autoimmune pathogenic mechanisms in Amyotrophic Lateral Sclerosis. Autoimmun Rev. 2018 May;17(5):530-531. doi: 10.1016/j.autrev.2018.03.005. Epub 2018 Mar 8. No abstract available.
- Gugliandolo A, Bramanti P, Mazzon E. Mesenchymal Stem Cells: A Potential Therapeutic Approach for Amyotrophic Lateral Sclerosis? Stem Cells Int. 2019 Mar 10;2019:3675627. doi: 10.1155/2019/3675627. eCollection 2019.
- Hardiman O, van den Berg LH, Kiernan MC. Clinical diagnosis and management of amyotrophic lateral sclerosis. Nat Rev Neurol. 2011 Oct 11;7(11):639-49. doi: 10.1038/nrneurol.2011.153.
- Hensley K, Fedynyshyn J, Ferrell S, Floyd RA, Gordon B, Grammas P, Hamdheydari L, Mhatre M, Mou S, Pye QN, Stewart C, West M, West S, Williamson KS. Message and protein-level elevation of tumor necrosis factor alpha (TNF alpha) and TNF alpha-modulating cytokines in spinal cords of the G93A-SOD1 mouse model for amyotrophic lateral sclerosis. Neurobiol Dis. 2003 Oct;14(1):74-80. doi: 10.1016/s0969-9961(03)00087-1.
- Kadia TM, P. N., Yilmaz M, Li L, Lyu M, Huang M, Zeng K, Parmar S, DiNardo CD, Daver N, Issa GC, Jabbour E, Borthakur G, Verstovsek S (2020).
- KaplanELandMeierP (1958).
- Kiernan MC, Vucic S, Cheah BC, Turner MR, Eisen A, Hardiman O, Burrell JR, Zoing MC. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2011 Mar 12;377(9769):942-55. doi: 10.1016/S0140-6736(10)61156-7. Epub 2011 Feb 4.
- Komine O, Yamanaka K. Neuroinflammation in motor neuron disease. Nagoya J Med Sci. 2015 Nov;77(4):537-49.
- Liu Z, Huang Y, Cao BB, Qiu YH, Peng YP. Th17 Cells Induce Dopaminergic Neuronal Death via LFA-1/ICAM-1 Interaction in a Mouse Model of Parkinson's Disease. Mol Neurobiol. 2017 Dec;54(10):7762-7776. doi: 10.1007/s12035-016-0249-9. Epub 2016 Nov 14.
- Malaspina A, Puentes F, Amor S. Disease origin and progression in amyotrophic lateral sclerosis: an immunology perspective. Int Immunol. 2015 Mar;27(3):117-29. doi: 10.1093/intimm/dxu099. Epub 2014 Oct 25.
- Nardo G, Pozzi S, Pignataro M, Lauranzano E, Spano G, Garbelli S, Mantovani S, Marinou K, Papetti L, Monteforte M, Torri V, Paris L, Bazzoni G, Lunetta C, Corbo M, Mora G, Bendotti C, Bonetto V. Amyotrophic lateral sclerosis multiprotein biomarkers in peripheral blood mononuclear cells. PLoS One. 2011;6(10):e25545. doi: 10.1371/journal.pone.0025545. Epub 2011 Oct 5.
- Oh KW, Noh MY, Kwon MS, Kim HY, Oh SI, Park J, Kim HJ, Ki CS, Kim SH. Repeated Intrathecal Mesenchymal Stem Cells for Amyotrophic Lateral Sclerosis. Ann Neurol. 2018 Sep;84(3):361-373. doi: 10.1002/ana.25302. Epub 2018 Aug 31.
- Oldstone MB, Wilson CB, Perrin LH, Norris FH Jr. Evidence for immune-complex formation in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 1976 Jul 24;2(7978):169-72. doi: 10.1016/s0140-6736(76)92345-x.
- Pagani MR, Gonzalez LE, Uchitel OD. Autoimmunity in amyotrophic lateral sclerosis: past and present. Neurol Res Int. 2011;2011:497080. doi: 10.1155/2011/497080. Epub 2011 Aug 1.
- Rentzos M, Evangelopoulos E, Sereti E, Zouvelou V, Marmara S, Alexakis T, Evdokimidis I. Alterations of T cell subsets in ALS: a systemic immune activation? Acta Neurol Scand. 2012 Apr;125(4):260-4. doi: 10.1111/j.1600-0404.2011.01528.x. Epub 2011 Jun 9.
- Sheean RK, McKay FC, Cretney E, Bye CR, Perera ND, Tomas D, Weston RA, Scheller KJ, Djouma E, Menon P, Schibeci SD, Marmash N, Yerbury JJ, Nutt SL, Booth DR, Stewart GJ, Kiernan MC, Vucic S, Turner BJ. Association of Regulatory T-Cell Expansion With Progression of Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Study of Humans and a Transgenic Mouse Model. JAMA Neurol. 2018 Jun 1;75(6):681-689. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.0035.
- Thonhoff JR, Beers DR, Zhao W, Pleitez M, Simpson EP, Berry JD, Cudkowicz ME, Appel SH. Expanded autologous regulatory T-lymphocyte infusions in ALS: A phase I, first-in-human study. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2018 May 18;5(4):e465. doi: 10.1212/NXI.0000000000000465. eCollection 2018 Jul.
- Valdmanis PN, Daoud H, Dion PA, Rouleau GA. Recent advances in the genetics of amyotrophic lateral sclerosis. Curr Neurol Neurosci Rep. 2009 May;9(3):198-205. doi: 10.1007/s11910-009-0030-9.
- Verde F, Del Tredici K, Braak H, Ludolph A. The multisystem degeneration amyotrophic lateral sclerosis - neuropathological staging and clinical translation. Arch Ital Biol. 2017 Dec 1;155(4):118-130. doi: 10.12871/00039829201746.
- Vonesh EF, Greene T, Schluchter MD. Shared parameter models for the joint analysis of longitudinal data and event times. Stat Med. 2006 Jan 15;25(1):143-63. doi: 10.1002/sim.2249.
- Westeneng HJ, Debray TPA, Visser AE, van Eijk RPA, Rooney JPK, Calvo A, Martin S, McDermott CJ, Thompson AG, Pinto S, Kobeleva X, Rosenbohm A, Stubendorff B, Sommer H, Middelkoop BM, Dekker AM, van Vugt JJFA, van Rheenen W, Vajda A, Heverin M, Kazoka M, Hollinger H, Gromicho M, Korner S, Ringer TM, Rodiger A, Gunkel A, Shaw CE, Bredenoord AL, van Es MA, Corcia P, Couratier P, Weber M, Grosskreutz J, Ludolph AC, Petri S, de Carvalho M, Van Damme P, Talbot K, Turner MR, Shaw PJ, Al-Chalabi A, Chio A, Hardiman O, Moons KGM, Veldink JH, van den Berg LH. Prognosis for patients with amyotrophic lateral sclerosis: development and validation of a personalised prediction model. Lancet Neurol. 2018 May;17(5):423-433. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30089-9. Epub 2018 Mar 26.
- Zeng K, M. H., Popat U, Nieto Y, Ciurea SO, Olson AL, Lyu M, Huang M, Nishimoto M, Qazilbash MH, Ramos JD, Shpall EJ, Champlin RE, Parmar S, Andersson BS. (2019).
- Cudkowicz ME, Lindborg SR, Goyal NA, Miller RG, Burford MJ, Berry JD, Nicholson KA, Mozaffar T, Katz JS, Jenkins LJ, Baloh RH, Lewis RA, Staff NP, Owegi MA, Berry DA, Gothelf Y, Levy YS, Aricha R, Kern RZ, Windebank AJ, Brown RH Jr. A randomized placebo-controlled phase 3 study of mesenchymal stem cells induced to secrete high levels of neurotrophic factors in amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2022 Mar;65(3):291-302. doi: 10.1002/mus.27472. Epub 2022 Jan 5. Erratum In: Muscle Nerve. 2022 Oct;66(4):E26-E27. doi: 10.1002/mus.27697.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 4월 3일
기본 완료 (추정된)
2026년 5월 1일
연구 완료 (추정된)
2027년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 1월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 1월 23일
처음 게시됨 (실제)
2023년 1월 25일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 9일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CK0803-101-1
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .