Regulatorische T-Zellen für Amyotrophe Lateralsklerose (REGALS)

Einschlusskriterien:

• Fähigkeit des Probanden oder seines/ihres gesetzlich bevollmächtigten Vertreters, eine Einverständniserklärung abzugeben.
• Erwachsene ALS-Patienten (≥18 Jahre)
• Diagnose von ALS gemäß den überarbeiteten El Escorial-Kriterien für ALS
• Patienten mit Krankheitsbeginn ≤ 5 Jahre
• Aufrecht (sitzende Position) Langsame Vitalkapazität (SVC), angepasst an Geschlecht, Alter und Größe ≥ 50 % vorhergesagt
• Die Probanden müssen zu Studienbeginn einen dokumentierten ALSFRSR-Score von 36-45 haben.
• Patienten, die bei Studieneintritt Riluzol oder Edaravon oder Albrioza gleichzeitig einnehmen, müssen ≥ 30 Tage vor der ersten Dosis der Studienbehandlung (Tag 1) eine stabile Dosis erhalten haben.
• Screening-Werte von Gerinnungsparametern einschließlich Thrombozytenzahl, International Normalized Ratio (INR), Prothrombinzeit (PT) und aktivierter partieller Thromboplastinzeit (APTT) sollten innerhalb normaler Bereiche liegen.
• Stimmen Sie zu, während der Studie eine hochwirksame Empfängnisverhütung zu praktizieren und die Empfängnisverhütung 90 Tage lang nach ihrer letzten Dosis der Studienbehandlung fortzusetzen.

Ausschlusskriterien:

• Unkontrollierte Infektion, kein Ansprechen auf geeignete antimikrobielle Mittel nach sieben Tagen Therapie. Der medizinische Monitor des Protokolls ist der endgültige Schiedsrichter für die Berechtigung.
• Therapie mit Thrombozytenaggregationshemmern oder Antikoagulantien innerhalb der 14 Tage vor Tag 1 oder voraussichtliche Anwendung während der Studie, einschließlich, aber nicht beschränkt auf tägliches Aspirin, einschließlich niedrig dosiertem Aspirin (definiert als ≤ 150 mg/Tag), Clopidogrel, Dipyridamol, Warfarin, Dabigatran, Rivaroxaban und apixaban
• Klinisch signifikant niedrige Thrombozytenzahl (definiert als < 100.000/mm3), Gerinnungstests oder Laboranomalien, die ein Subjekt für die Aufnahme ungeeignet machen würden
• Unwilligkeit, die Studienverfahren einzuhalten, einschließlich Nachsorge, wie in diesem Protokoll angegeben, oder Unwilligkeit, uneingeschränkt mit dem Prüfarzt zusammenzuarbeiten
• Haben Sie andere Bedingungen, die nach Ansicht des Ermittlers das Subjekt für die Aufnahme ungeeignet machen würden oder die Teilnahme des Subjekts an der Studie oder deren Abschluss beeinträchtigen könnten
• Gleichzeitige Teilnahme an einer anderen interventionellen klinischen Studie
• Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat, biologischen Wirkstoff oder Gerät, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Natriumphenylbutyrat, innerhalb von 1 Monat nach dem Screening oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist
• Behandlung von Krebs in den letzten 5 Jahren (außer In-situ-Karzinom des Gebärmutterhalses oder Basalzellkarzinom)
• Weibliche Probanden, die schwanger sind oder derzeit stillen
• Andere nicht näher bezeichnete Gründe, die nach Ansicht des Ermittlers oder Sponsors den Probanden für die Aufnahme ungeeignet machen.