Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Szabályozó T-sejtek az amiotrófiás laterális szklerózishoz (REGALS)

2024. február 16. frissítette: Cellenkos, Inc.

1. fázisú biztonsági bevezető vizsgálat és 1b. fázis véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollált próba

1. fázisú biztonsági bevezető vizsgálat 6 betegen, majd 1b. fázisú randomizált, kettős vak, placebokontroll vizsgálat CK0803 neurotrop, allogén, köldökzsinórvérből származó T szabályozó (Treg) sejtekkel további 60 amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegen.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A CK0803, a neurotróf allogén T szabályozó sejtek (Treg), a Cellenkos szabadalmaztatott CRANE technológiáját használja betegségspecifikus termékek előállítására. A soron következő 1. fázisú vizsgálat elsődleges célja a CK0803 többszöri dózisának biztonságosságának és tolerálhatóságának megállapítása ALS-betegeknél. Az 1b fázisú vizsgálat célja a CK0803 biztonságosságának kiterjesztése és hatékonyságának megállapítása ALS-ben a funkció és a túlélés kombinált értékelése (CAFS) segítségével, amely a betegek klinikai kimenetelét rangsorolja a túlélési idő és az ALS funkcionális értékelési skála-felülvizsgált változása alapján. ALSFRS-R) pontszámot.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

66

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10033
        • Toborzás
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
          • Neil Shneider, MD, PhD
        • Kutatásvezető:
          • Neil Shneider, MD, PhD
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Még nincs toborzás
        • Baylor College of Medicine
        • Kapcsolatba lépni:
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Még nincs toborzás
        • Michael E. DeBakey Veterans Affairs Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • James Orengo, MD, PhD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Research Service Line

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Az alany vagy törvényes képviselője tájékozott beleegyezésének lehetősége.
  • Felnőtt ALS alanyok (≥18 évesek)
  • Az ALS diagnózisa az ALS felülvizsgált El Escorial kritériumai szerint
  • Olyan alanyok, akiknél a betegség ≤ 5 évnél fiatalabb
  • Függőleges (ülő helyzet) Lassú életkapacitás (SVC) a nemhez, életkorhoz és magassághoz igazítva ≥ 50% előrejelzett
  • Az alanyoknak dokumentált ALSFRSR-pontszámmal kell rendelkezniük a kiinduláskor 36-45 között.
  • A vizsgálatba való belépéskor egyidejűleg Riluzole-t, Edaravone-t vagy Albriozát szedő alanyoknak a vizsgálati kezelés első adagja (1. nap) előtt legalább 30 napig stabil dózisban kell lenniük.
  • A véralvadási paraméterek, köztük a vérlemezkeszám, a nemzetközi normalizált arány (INR), a protrombin idő (PT) és az aktivált parciális thromboplasztin idő (APTT) szűrési értékeinek a normál tartományon belül kell lenniük.
  • Fogadják el, hogy a vizsgálat során rendkívül hatékony fogamzásgátlást alkalmaznak, és a vizsgálati kezelés utolsó adagja után 90 napig folytatják a fogamzásgátlást.

Kizárási kritériumok:

  • Kontrollálatlan fertőzés, amely hét napos kezelés után nem reagál a megfelelő antimikrobiális szerekre. A Protokoll orvosi monitor a jogosultság végső döntőbírója.
  • Thrombocyta-aggregáció gátló vagy véralvadásgátló terápia az 1. napot megelőző 14 napon belül vagy a vizsgálat során várható használat, beleértve, de nem kizárólagosan a napi aszpirint, beleértve az alacsony dózisú aszpirint (meghatározása szerint ≤ 150 mg/nap), klopidogrél, dipiridamol, warfarin, dabigatrán, rivaroxaban és apixaban
  • Klinikailag szignifikáns alacsony vérlemezkeszám (<100 000/mm3), véralvadási tesztek vagy laboratóriumi eltérések, amelyek alkalmatlanná teszik a vizsgálati alanyt a felvételre
  • Nem hajlandó betartani a vizsgálati eljárásokat, beleértve a nyomon követést is, ahogy azt a jelen jegyzőkönyv meghatározza, vagy nem hajlandó teljes mértékben együttműködni a vizsgálóval
  • Bármilyen egyéb olyan körülménye van, amely a vizsgáló véleménye szerint a vizsgálati alanyt alkalmatlanná tenné a felvételre, vagy zavarhatja a vizsgálatban részt vevő vagy a vizsgálat befejezését.
  • Egyidejű részvétel bármely más intervenciós klinikai vizsgálatban
  • Kezelés más vizsgálati gyógyszerrel, biológiai szerrel vagy eszközzel, beleértve, de nem kizárólagosan nátrium-fenil-butirátot, a szűrést követő 1 hónapon belül, vagy a vizsgált szer 5 felezési idejét, attól függően, hogy melyik a hosszabb
  • Rák kezelése az elmúlt 5 évben (kivéve in situ méhnyakrák vagy bazálissejtes karcinóma)
  • Női alanyok, akik terhesek vagy jelenleg szoptatnak
  • Egyéb meg nem határozott okok, amelyek a Vizsgáló vagy Támogató véleménye szerint alkalmatlanná teszik az alanyt a felvételre.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Placebo Comparator: Placebo
Segédanyag
Egyéb: Segédanyag
Segédanyag
Kísérleti: CK0803

A CK0803 (mélyhűtött, allogén, köldökzsinórvérből származó T szabályozó sejtek, amelyek neurotróp homing markereket expresszálnak) intravénásan kerül beadásra. Dózis: 100 millió Treg sejt (fix dózis)

Adagolási rend:

  • Indukció: 7 naponként egy infúzió (+/-3) x 4 adag
  • Konszolidáció: 28 naponként egy infúzió (+/-3) x 5 adag
Biológiai: CK0803
A CK0803 (mélyhűtött, allogén, köldökzsinórvérből származó T szabályozó sejtek, amelyek neurotróp homing markereket expresszálnak) intravénásan kerül beadásra

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kezelést korlátozó toxicitás (TLT)
Időkeret: 28 nap
A CK0803 TLT-je az AE és a SAE előfordulási gyakorisága és súlyossága alapján az NCI-CTCAE 5.0-s verziójának kritériumai alapján. A TLT az 1. fázisú biztonsági bejáratás és az 1b. fázisú RCT rész elsődleges végpontja
28 nap
A funkció és a túlélés kombinált értékelése (CAFS)
Időkeret: 24 hét
A CAFS a betegek klinikai kimenetelét a túlélési idő és az ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) pontszámának változása alapján rangsorolja, ahol a pontszám = 0 a legrosszabb és a pontszám = 48 a legjobb. Minden beteg kimenetelét összehasonlítják minden más beteg kimenetelével, pontszámot rendelnek hozzá, és az összesített pontszámokat rangsorolják. Ezután kiszámítható az egyes kezelési csoportok átlagos rangértéke. A magasabb átlagos CAFS-pontszám jobb csoporteredményt jelez.
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az összes ok AE és SAE előfordulása
Időkeret: az első infúziótól számított 1., 2., 3., 4., 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten és/vagy a kezelés végén (EOT)
A CK0803 kezelést korlátozó toxicitása az AE és SAE előfordulási gyakorisága és súlyossága alapján az NCI-CTCAE Version 5.0 kritériumok alapján.
az első infúziótól számított 1., 2., 3., 4., 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten és/vagy a kezelés végén (EOT)
ALS funkcionális értékelési skála-felülvizsgált (ALSFRS-R) pontszáma
Időkeret: Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
Az ALSFRS-R pontszám longitudinális folyamatai kiindulási és különböző időpontokban mérve. ALSFRS-R pontszám 0 = legrosszabb; 48 = legjobb
Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
Amiotróf laterális szklerózis specifikus életminőség – felülvizsgált (ALSSQOL-R)
Időkeret: Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
Az ALSSQOL-R minden elemét az egyén 0-tól 10-ig terjedő Likert-skálán értékeli, ahol a 0 a legkevésbé kívánatos helyzet, a 10 pedig a legkívánatosabb.
Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
Slow Vital Capacity (SVC)
Időkeret: Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
Az SVC a kilélegzett levegő térfogata, alacsony teljes kilégzéskor, maximális belégzés után, erőltetett vagy gyors erőfeszítés nélkül.
Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
Kézi dinamométer (HHD)
Időkeret: Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
A HHD lehetővé teszi az izomerő objektív mérését
Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
Nfl CSF
Időkeret: Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
A neurofil könnyű lánc szintje a CSF-ben
Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
Nfl szérum
Időkeret: Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúzió után és/vagy az EOT 12 hónapjában.
A neurofil könnyűlánc szintje a szérumban
Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúzió után és/vagy az EOT 12 hónapjában.
Ventilation assist-free survival (VAFS)
Időkeret: Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
A VAFS a következő események közül egynek a legkorábbi bekövetkezéséig eltelt idő: i) halál, vagy ii) állandó lélegeztetés (> 22 óra gépi lélegeztetés [invazív vagy nem invazív] naponta több mint 21 egymást követő napon keresztül, távollétben egy akut, potenciálisan visszafordítható eseményről)
Mindegyiket a kiinduláskor és az 5., 8., 12. és/vagy 13., 16., 20., 24. és/vagy 25., 36. és 48. héten mérték az első infúziót követően és/vagy az EOT-ban
Teljes túlélés (OS)
Időkeret: 24 hét és 48 hét az első infúzió után és/vagy az EOT-ban
Az operációs rendszer meghatározása: az az időtartam, ameddig a betegek még életben vannak a kezelés kezdetétől számítva.
24 hét és 48 hét az első infúzió után és/vagy az EOT-ban

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cellenkos, Inc.

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Neil Shneider, MD, PhD, Columbia University

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2023. április 3.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2026. május 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2023. január 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 23.

Első közzététel (Tényleges)

2023. január 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. február 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. február 16.

Utolsó ellenőrzés

2024. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CK0803-101-1

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Amiotróf laterális szklerózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Argentina

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel