Cellule T regolatorie per la sclerosi laterale amiotrofica (REGALS)
9 aprile 2025 aggiornato da: Cellenkos, Inc.
Studio run-in di sicurezza di fase 1 e studio di fase 1b randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
Studio run-in di sicurezza di fase 1 su 6 pazienti seguito da studio di fase 1b randomizzato, in doppio cieco, di controllo con placebo su cellule T regolatorie (Treg) derivate dal sangue del cordone ombelicale, neurotrope, allogeniche, CK0803 in altri 60 pazienti con sclerosi laterale amiotrofica.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
CK0803, cellule T regolatorie neurotrofiche allogeniche (Treg), utilizza la tecnologia CRANE proprietaria di Cellenkos per generare prodotti specifici per la malattia.
L'obiettivo principale del prossimo studio di fase 1 è stabilire la sicurezza e la tollerabilità di dosi multiple di CK0803 nei pazienti affetti da SLA.
L'obiettivo dello studio di fase 1b è quello di estendere la sicurezza e stabilire l'efficacia di CK0803 nella SLA utilizzando la valutazione combinata della funzione e della sopravvivenza (CAFS) che classifica gli esiti clinici dei pazienti in base al tempo di sopravvivenza e al cambiamento nella ALS Functional Rating Scale-Revised ( ALSFRS-R).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
66
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10033
- Columbia University Irving Medical Center
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Baylor College of Medicine
-
Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
- Michael E. DeBakey Veterans Affairs Medical Center
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 18 anni a 95 anni (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Capacità del soggetto o del suo rappresentante legalmente autorizzato a fornire il consenso informato.
- Soggetti adulti affetti da SLA (≥18 anni di età)
- Diagnosi di SLA, secondo i criteri rivisti di El Escorial per la SLA
- Soggetti con insorgenza della malattia ≤ 5 anni
- Posizione eretta (posizione seduta) Capacità vitale lenta (SVC) aggiustata per sesso, età e altezza ≥ 50% del previsto
- I soggetti devono avere un punteggio ALSFRSR documentato di 36-45 al basale.
- I soggetti che assumono in concomitanza Riluzolo o Edaravone o Albrioza all'ingresso nello studio devono assumere una dose stabile per ≥ 30 giorni prima della prima dose del trattamento in studio (Giorno 1).
- I valori di screening dei parametri della coagulazione tra cui conta piastrinica, rapporto internazionale normalizzato (INR), tempo di protrombina (PT) e tempo di tromboplastina parziale attivata (APTT) devono rientrare nei range normali.
- Accettare di praticare una contraccezione altamente efficace durante lo studio e continuare la contraccezione per 90 giorni dopo l'ultima dose del trattamento in studio.
Criteri di esclusione:
- Infezione incontrollata, che non risponde agli agenti antimicrobici appropriati dopo sette giorni di terapia. Il monitor medico del protocollo è l'arbitro finale dell'ammissibilità.
- Terapia antipiastrinica o anticoagulante nei 14 giorni precedenti il Giorno 1 o uso previsto durante lo studio, inclusi ma non limitati a aspirina giornaliera inclusa aspirina a basso dosaggio (definita come ≤ 150 mg/die), clopidogrel, dipiridamolo, warfarin, dabigatran, rivaroxaban e apixaban
- Bassa conta piastrinica clinicamente significativa (definita come < 100.000/mm3), test di coagulazione o anomalie di laboratorio che renderebbero un soggetto non idoneo all'inclusione
- Riluttanza a rispettare le procedure dello studio, incluso il follow-up, come specificato da questo protocollo, o riluttanza a collaborare pienamente con lo Sperimentatore
- Avere altre condizioni che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbero il soggetto inadatto all'inclusione o potrebbero interferire con la partecipazione o il completamento dello studio da parte del soggetto
- Partecipazione concomitante a qualsiasi altro studio clinico interventistico
- Trattamento con un altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo, incluso, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, fenilbutirrato di sodio, entro 1 mese dallo screening o 5 emivite dell'agente sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo
- Trattamento del cancro negli ultimi 5 anni (ad eccezione del carcinoma in situ della cervice o del carcinoma basocellulare)
- Soggetti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento
- Altri motivi non specificati che, a giudizio dello Sperimentatore o del Promotore, rendono il soggetto non idoneo all'arruolamento.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Comparatore placebo: Placebo
Eccipiente
|
Eccipiente
|
|
Sperimentale: CK0803
CK0803 (cellule T regolatorie crioconservate, allogeniche, derivate dal sangue del cordone ombelicale che esprimono marcatori di homing neurotropico) saranno somministrate per via endovenosa Dose: 100 milioni di cellule Treg (dose fissa) Regime di dosaggio:
|
CK0803 (cellule T regolatorie crioconservate, allogeniche, derivate dal sangue del cordone ombelicale che esprimono marcatori di homing neurotropico) saranno somministrate per via endovenosa
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tossicità limitante il trattamento (TLT)
Lasso di tempo: 28 giorni
|
TLT di CK0803 valutato in base all'incidenza e alla gravità di AE e SAE utilizzando i criteri NCI-CTCAE versione 5.0.
Il TLT è un endpoint primario sia per il run-in di sicurezza della fase 1 che per la parte RCT della fase 1b
|
28 giorni
|
|
Valutazione combinata della funzione e della sopravvivenza (CAFS)
Lasso di tempo: 24 settimane
|
CAFS classifica gli esiti clinici dei pazienti in base al tempo di sopravvivenza e alla variazione del punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), dove il punteggio = 0 è il peggiore e il punteggio = 48 è il migliore.
L'esito di ogni paziente viene confrontato con l'esito di ogni altro paziente, viene assegnato un punteggio e i punteggi sommati vengono classificati.
È quindi possibile calcolare il punteggio medio di rango per ciascun gruppo di trattamento.
Un punteggio CAFS medio più alto indica un risultato di gruppo migliore.
|
24 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Incidenza di tutte le cause AE e SAE
Lasso di tempo: al basale e alle settimane 1, 2, 3, 4, 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o alla fine del trattamento (EOT)
|
Tossicità limitanti il trattamento di CK0803 valutate in base all'incidenza e alla gravità di AE e SAE utilizzando i criteri NCI-CTCAE versione 5.0.
|
al basale e alle settimane 1, 2, 3, 4, 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o alla fine del trattamento (EOT)
|
|
Punteggio ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R).
Lasso di tempo: Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
Processi longitudinali del punteggio ALSFRS-R misurati al basale e in diversi punti temporali.
Punteggio ALSFRS-R 0=peggiore; 48=migliore
|
Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
|
Qualità della vita specifica per la sclerosi laterale amiotrofica - Rivista (ALSSQOL-R)
Lasso di tempo: Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
Ogni elemento dell'ALSSQOL-R è valutato dall'individuo utilizzando una scala Likert da 0 a 10 punti, dove 0 rappresenta la situazione meno desiderabile e 10 la più desiderabile.
|
Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
|
Capacità vitale lenta (SVC)
Lasso di tempo: Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
SVC è il volume d'aria espirato, a un'espirazione completa bassa dopo un'inspirazione massimale senza sforzo forzato o rapido.
|
Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
|
Dinamometro portatile (HHD)
Lasso di tempo: Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
HHD consente la misurazione obiettiva della forza muscolare
|
Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
|
Nfl CSF
Lasso di tempo: Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
Livello delle catene leggere dei neurofilamenti nel liquido cerebrospinale
|
Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
|
Siero NFL
Lasso di tempo: Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT12 mesi
|
Livello delle catene leggere dei neurofilamenti nel siero
|
Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT12 mesi
|
|
Sopravvivenza senza assistenza alla ventilazione (VAFS)
Lasso di tempo: Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
VAFS è definito come il tempo alla prima occorrenza di 1 dei seguenti eventi: i) Morte, o ii) Ventilazione permanente (> 22 ore di ventilazione meccanica [invasiva o non invasiva] al giorno per > 21 giorni consecutivi in assenza di un evento acuto potenzialmente reversibile)
|
Ciascuno misurato al basale e alle settimane 5, 8, 12 e/o 13, 16, 20, 24 e/o 25, 36 e 48 dalla prima infusione e/o all'EOT
|
|
Sopravvivenza globale (SO)
Lasso di tempo: 24 settimane e 48 settimane dalla prima infusione e/o all'EOT
|
OS definita come il periodo di tempo dall'inizio del trattamento in cui i pazienti sono ancora vivi.
|
24 settimane e 48 settimane dalla prima infusione e/o all'EOT
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Neil Shneider, MD, PhD, Columbia University
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Brunstein CG, Miller JS, Cao Q, McKenna DH, Hippen KL, Curtsinger J, Defor T, Levine BL, June CH, Rubinstein P, McGlave PB, Blazar BR, Wagner JE. Infusion of ex vivo expanded T regulatory cells in adults transplanted with umbilical cord blood: safety profile and detection kinetics. Blood. 2011 Jan 20;117(3):1061-70. doi: 10.1182/blood-2010-07-293795. Epub 2010 Oct 15.
- Brunstein CG, Miller JS, McKenna DH, Hippen KL, DeFor TE, Sumstad D, Curtsinger J, Verneris MR, MacMillan ML, Levine BL, Riley JL, June CH, Le C, Weisdorf DJ, McGlave PB, Blazar BR, Wagner JE. Umbilical cord blood-derived T regulatory cells to prevent GVHD: kinetics, toxicity profile, and clinical effect. Blood. 2016 Feb 25;127(8):1044-51. doi: 10.1182/blood-2015-06-653667. Epub 2015 Nov 12.
- Gladstone DE, Kim BS, Mooney K, Karaba AH, D'Alessio FR. Regulatory T Cells for Treating Patients With COVID-19 and Acute Respiratory Distress Syndrome: Two Case Reports. Ann Intern Med. 2020 Nov 17;173(10):852-853. doi: 10.7326/L20-0681. Epub 2020 Jul 6. No abstract available.
- Hori S, Nomura T, Sakaguchi S. Control of regulatory T cell development by the transcription factor Foxp3. Science. 2003 Feb 14;299(5609):1057-61. doi: 10.1126/science.1079490. Epub 2003 Jan 9.
- Kellner JN, Delemarre EM, Yvon E, Nierkens S, Boelens JJ, McNiece I, Olson A, Nieto Y, Ciurea S, Popat U, Ahmed S, Champlin R, Ramos J, Nishimoto M, Ma H, Ke Z, Thall P, Khoury JD, Negrin R, Andersson B, Parmar S. Third party, umbilical cord blood derived regulatory T-cells for prevention of graft versus host disease in allogeneic hematopoietic stem cell transplantation: feasibility, safety and immune reconstitution. Oncotarget. 2018 Nov 2;9(86):35611-35622. doi: 10.18632/oncotarget.26242. eCollection 2018 Nov 2.
- Lucca LE, Dominguez-Villar M. Modulation of regulatory T cell function and stability by co-inhibitory receptors. Nat Rev Immunol. 2020 Nov;20(11):680-693. doi: 10.1038/s41577-020-0296-3. Epub 2020 Apr 8.
- Storer BE. An evaluation of phase I clinical trial designs in the continuous dose-response setting. Stat Med. 2001 Aug 30;20(16):2399-408. doi: 10.1002/sim.903.
- Finkelstein DM, Schoenfeld DA. Combining mortality and longitudinal measures in clinical trials. Stat Med. 1999 Jun 15;18(11):1341-54. doi: 10.1002/(sici)1097-0258(19990615)18:113.0.co;2-7.
- Brooks BR, Miller RG, Swash M, Munsat TL; World Federation of Neurology Research Group on Motor Neuron Diseases. El Escorial revisited: revised criteria for the diagnosis of amyotrophic lateral sclerosis. Amyotroph Lateral Scler Other Motor Neuron Disord. 2000 Dec;1(5):293-9. doi: 10.1080/146608200300079536. No abstract available.
- Henkel JS, Beers DR, Wen S, Rivera AL, Toennis KM, Appel JE, Zhao W, Moore DH, Powell SZ, Appel SH. Regulatory T-lymphocytes mediate amyotrophic lateral sclerosis progression and survival. EMBO Mol Med. 2013 Jan;5(1):64-79. doi: 10.1002/emmm.201201544. Epub 2012 Nov 9. Erratum In: EMBO Mol Med. 2013 Feb;5(2):326.
- Beers DR, Zhao W, Wang J, Zhang X, Wen S, Neal D, Thonhoff JR, Alsuliman AS, Shpall EJ, Rezvani K, Appel SH. ALS patients' regulatory T lymphocytes are dysfunctional, and correlate with disease progression rate and severity. JCI Insight. 2017 Mar 9;2(5):e89530. doi: 10.1172/jci.insight.89530.
- Beers DR, Zhao W, Liao B, Kano O, Wang J, Huang A, Appel SH, Henkel JS. Neuroinflammation modulates distinct regional and temporal clinical responses in ALS mice. Brain Behav Immun. 2011 Jul;25(5):1025-35. doi: 10.1016/j.bbi.2010.12.008. Epub 2010 Dec 19.
- Beghi E, Logroscino G, Chio A, Hardiman O, Millul A, Mitchell D, Swingler R, Traynor BJ. Amyotrophic lateral sclerosis, physical exercise, trauma and sports: results of a population-based pilot case-control study. Amyotroph Lateral Scler. 2010 May 3;11(3):289-92. doi: 10.3109/17482960903384283.
- Berry JD, Cudkowicz ME, Windebank AJ, Staff NP, Owegi M, Nicholson K, McKenna-Yasek D, Levy YS, Abramov N, Kaspi H, Mehra M, Aricha R, Gothelf Y, Brown RH. NurOwn, phase 2, randomized, clinical trial in patients with ALS: Safety, clinical, and biomarker results. Neurology. 2019 Dec 10;93(24):e2294-e2305. doi: 10.1212/WNL.0000000000008620. Epub 2019 Nov 18.
- Berry JD, Miller R, Moore DH, Cudkowicz ME, van den Berg LH, Kerr DA, Dong Y, Ingersoll EW, Archibald D. The Combined Assessment of Function and Survival (CAFS): a new endpoint for ALS clinical trials. Amyotroph Lateral Scler Frontotemporal Degener. 2013 Apr;14(3):162-8. doi: 10.3109/21678421.2012.762930. Epub 2013 Jan 17.
- Cervantes-Barragan L, Firner S, Bechmann I, Waisman A, Lahl K, Sparwasser T, Thiel V, Ludewig B. Regulatory T cells selectively preserve immune privilege of self-antigens during viral central nervous system infection. J Immunol. 2012 Apr 15;188(8):3678-85. doi: 10.4049/jimmunol.1102422. Epub 2012 Mar 9.
- Choi EY, Orlova VV, Fagerholm SC, Nurmi SM, Zhang L, Ballantyne CM, Gahmberg CG, Chavakis T. Regulation of LFA-1-dependent inflammatory cell recruitment by Cbl-b and 14-3-3 proteins. Blood. 2008 Apr 1;111(7):3607-14. doi: 10.1182/blood-2007-07-103077. Epub 2008 Jan 31.
- Das K, Nag C, Ghosh M. Familial, environmental, and occupational risk factors in development of amyotrophic lateral sclerosis. N Am J Med Sci. 2012 Aug;4(8):350-5. doi: 10.4103/1947-2714.99517.
- Garbuzova-Davis S, Haller E, Saporta S, Kolomey I, Nicosia SV, Sanberg PR. Ultrastructure of blood-brain barrier and blood-spinal cord barrier in SOD1 mice modeling ALS. Brain Res. 2007 Jul 9;1157:126-37. doi: 10.1016/j.brainres.2007.04.044. Epub 2007 Apr 24.
- Garbuzova-Davis S, Hernandez-Ontiveros DG, Rodrigues MC, Haller E, Frisina-Deyo A, Mirtyl S, Sallot S, Saporta S, Borlongan CV, Sanberg PR. Impaired blood-brain/spinal cord barrier in ALS patients. Brain Res. 2012 Aug 21;1469:114-28. doi: 10.1016/j.brainres.2012.05.056. Epub 2012 Jun 27.
- Gelman A, C. J., Stern HS, Rubin DB. (1995). Bayesian Data Analysis. New York, Chapman & Hall.
- Gladstone DE, H. C., Lyu MA, Mock J, Adams D, Gibbs K, Li L, Huang M, Zeng K, D'Alessio F, Herlihy J, Trevino S, Hari P, Sadeghi T, Parmar S, Slutsky A and Mukherjee S (23 Nov 2021).
- Glatigny S, Duhen R, Arbelaez C, Kumari S, Bettelli E. Integrin alpha L controls the homing of regulatory T cells during CNS autoimmunity in the absence of integrin alpha 4. Sci Rep. 2015 Jan 16;5:7834. doi: 10.1038/srep07834.
- Gonzalez H, Pacheco R. T-cell-mediated regulation of neuroinflammation involved in neurodegenerative diseases. J Neuroinflammation. 2014 Dec 2;11:201. doi: 10.1186/s12974-014-0201-8.
- Greco A, Ralli M, Inghilleri M, De Virgilio A, Gallo A, de Vincentiis M. Letter to the Editor: Autoimmune pathogenic mechanisms in Amyotrophic Lateral Sclerosis. Autoimmun Rev. 2018 May;17(5):530-531. doi: 10.1016/j.autrev.2018.03.005. Epub 2018 Mar 8. No abstract available.
- Gugliandolo A, Bramanti P, Mazzon E. Mesenchymal Stem Cells: A Potential Therapeutic Approach for Amyotrophic Lateral Sclerosis? Stem Cells Int. 2019 Mar 10;2019:3675627. doi: 10.1155/2019/3675627. eCollection 2019.
- Hardiman O, van den Berg LH, Kiernan MC. Clinical diagnosis and management of amyotrophic lateral sclerosis. Nat Rev Neurol. 2011 Oct 11;7(11):639-49. doi: 10.1038/nrneurol.2011.153.
- Hensley K, Fedynyshyn J, Ferrell S, Floyd RA, Gordon B, Grammas P, Hamdheydari L, Mhatre M, Mou S, Pye QN, Stewart C, West M, West S, Williamson KS. Message and protein-level elevation of tumor necrosis factor alpha (TNF alpha) and TNF alpha-modulating cytokines in spinal cords of the G93A-SOD1 mouse model for amyotrophic lateral sclerosis. Neurobiol Dis. 2003 Oct;14(1):74-80. doi: 10.1016/s0969-9961(03)00087-1.
- Kadia TM, P. N., Yilmaz M, Li L, Lyu M, Huang M, Zeng K, Parmar S, DiNardo CD, Daver N, Issa GC, Jabbour E, Borthakur G, Verstovsek S (2020).
- KaplanELandMeierP (1958).
- Kiernan MC, Vucic S, Cheah BC, Turner MR, Eisen A, Hardiman O, Burrell JR, Zoing MC. Amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 2011 Mar 12;377(9769):942-55. doi: 10.1016/S0140-6736(10)61156-7. Epub 2011 Feb 4.
- Komine O, Yamanaka K. Neuroinflammation in motor neuron disease. Nagoya J Med Sci. 2015 Nov;77(4):537-49.
- Liu Z, Huang Y, Cao BB, Qiu YH, Peng YP. Th17 Cells Induce Dopaminergic Neuronal Death via LFA-1/ICAM-1 Interaction in a Mouse Model of Parkinson's Disease. Mol Neurobiol. 2017 Dec;54(10):7762-7776. doi: 10.1007/s12035-016-0249-9. Epub 2016 Nov 14.
- Malaspina A, Puentes F, Amor S. Disease origin and progression in amyotrophic lateral sclerosis: an immunology perspective. Int Immunol. 2015 Mar;27(3):117-29. doi: 10.1093/intimm/dxu099. Epub 2014 Oct 25.
- Nardo G, Pozzi S, Pignataro M, Lauranzano E, Spano G, Garbelli S, Mantovani S, Marinou K, Papetti L, Monteforte M, Torri V, Paris L, Bazzoni G, Lunetta C, Corbo M, Mora G, Bendotti C, Bonetto V. Amyotrophic lateral sclerosis multiprotein biomarkers in peripheral blood mononuclear cells. PLoS One. 2011;6(10):e25545. doi: 10.1371/journal.pone.0025545. Epub 2011 Oct 5.
- Oh KW, Noh MY, Kwon MS, Kim HY, Oh SI, Park J, Kim HJ, Ki CS, Kim SH. Repeated Intrathecal Mesenchymal Stem Cells for Amyotrophic Lateral Sclerosis. Ann Neurol. 2018 Sep;84(3):361-373. doi: 10.1002/ana.25302. Epub 2018 Aug 31.
- Oldstone MB, Wilson CB, Perrin LH, Norris FH Jr. Evidence for immune-complex formation in patients with amyotrophic lateral sclerosis. Lancet. 1976 Jul 24;2(7978):169-72. doi: 10.1016/s0140-6736(76)92345-x.
- Pagani MR, Gonzalez LE, Uchitel OD. Autoimmunity in amyotrophic lateral sclerosis: past and present. Neurol Res Int. 2011;2011:497080. doi: 10.1155/2011/497080. Epub 2011 Aug 1.
- Rentzos M, Evangelopoulos E, Sereti E, Zouvelou V, Marmara S, Alexakis T, Evdokimidis I. Alterations of T cell subsets in ALS: a systemic immune activation? Acta Neurol Scand. 2012 Apr;125(4):260-4. doi: 10.1111/j.1600-0404.2011.01528.x. Epub 2011 Jun 9.
- Sheean RK, McKay FC, Cretney E, Bye CR, Perera ND, Tomas D, Weston RA, Scheller KJ, Djouma E, Menon P, Schibeci SD, Marmash N, Yerbury JJ, Nutt SL, Booth DR, Stewart GJ, Kiernan MC, Vucic S, Turner BJ. Association of Regulatory T-Cell Expansion With Progression of Amyotrophic Lateral Sclerosis: A Study of Humans and a Transgenic Mouse Model. JAMA Neurol. 2018 Jun 1;75(6):681-689. doi: 10.1001/jamaneurol.2018.0035.
- Thonhoff JR, Beers DR, Zhao W, Pleitez M, Simpson EP, Berry JD, Cudkowicz ME, Appel SH. Expanded autologous regulatory T-lymphocyte infusions in ALS: A phase I, first-in-human study. Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2018 May 18;5(4):e465. doi: 10.1212/NXI.0000000000000465. eCollection 2018 Jul.
- Valdmanis PN, Daoud H, Dion PA, Rouleau GA. Recent advances in the genetics of amyotrophic lateral sclerosis. Curr Neurol Neurosci Rep. 2009 May;9(3):198-205. doi: 10.1007/s11910-009-0030-9.
- Verde F, Del Tredici K, Braak H, Ludolph A. The multisystem degeneration amyotrophic lateral sclerosis - neuropathological staging and clinical translation. Arch Ital Biol. 2017 Dec 1;155(4):118-130. doi: 10.12871/00039829201746.
- Vonesh EF, Greene T, Schluchter MD. Shared parameter models for the joint analysis of longitudinal data and event times. Stat Med. 2006 Jan 15;25(1):143-63. doi: 10.1002/sim.2249.
- Westeneng HJ, Debray TPA, Visser AE, van Eijk RPA, Rooney JPK, Calvo A, Martin S, McDermott CJ, Thompson AG, Pinto S, Kobeleva X, Rosenbohm A, Stubendorff B, Sommer H, Middelkoop BM, Dekker AM, van Vugt JJFA, van Rheenen W, Vajda A, Heverin M, Kazoka M, Hollinger H, Gromicho M, Korner S, Ringer TM, Rodiger A, Gunkel A, Shaw CE, Bredenoord AL, van Es MA, Corcia P, Couratier P, Weber M, Grosskreutz J, Ludolph AC, Petri S, de Carvalho M, Van Damme P, Talbot K, Turner MR, Shaw PJ, Al-Chalabi A, Chio A, Hardiman O, Moons KGM, Veldink JH, van den Berg LH. Prognosis for patients with amyotrophic lateral sclerosis: development and validation of a personalised prediction model. Lancet Neurol. 2018 May;17(5):423-433. doi: 10.1016/S1474-4422(18)30089-9. Epub 2018 Mar 26.
- Zeng K, M. H., Popat U, Nieto Y, Ciurea SO, Olson AL, Lyu M, Huang M, Nishimoto M, Qazilbash MH, Ramos JD, Shpall EJ, Champlin RE, Parmar S, Andersson BS. (2019).
- Cudkowicz ME, Lindborg SR, Goyal NA, Miller RG, Burford MJ, Berry JD, Nicholson KA, Mozaffar T, Katz JS, Jenkins LJ, Baloh RH, Lewis RA, Staff NP, Owegi MA, Berry DA, Gothelf Y, Levy YS, Aricha R, Kern RZ, Windebank AJ, Brown RH Jr. A randomized placebo-controlled phase 3 study of mesenchymal stem cells induced to secrete high levels of neurotrophic factors in amyotrophic lateral sclerosis. Muscle Nerve. 2022 Mar;65(3):291-302. doi: 10.1002/mus.27472. Epub 2022 Jan 5. Erratum In: Muscle Nerve. 2022 Oct;66(4):E26-E27. doi: 10.1002/mus.27697.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
3 aprile 2023
Completamento primario (Stimato)
1 maggio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
1 dicembre 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 gennaio 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 gennaio 2023
Primo Inserito (Effettivo)
25 gennaio 2023
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 aprile 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
9 aprile 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- CK0803-101-1
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .