Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Regulační T buňky pro amyotrofickou laterální sklerózu (REGALS)

16. února 2024 aktualizováno: Cellenkos, Inc.

Bezpečnostní zaváděcí studie fáze 1 a randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1b

Bezpečnostní zaváděcí studie fáze 1 u 6 pacientů následovaná randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolní studií fáze 1b s CK0803, neurotropními, alogenními, T regulačními buňkami (Treg) pocházejícími z pupečníkové krve u dalších 60 pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

CK0803, neurotrofní alogenní T regulační buňky (Treg), využívá vlastní technologii CRANE společnosti Cellenkos k vytváření produktů specifických pro onemocnění. Primárním cílem nadcházející studie fáze 1 je stanovit bezpečnost a snášenlivost více dávek CK0803 u pacientů s ALS. Cílem studie fáze 1b je rozšířit bezpečnost a stanovit účinnost CK0803 u ALS pomocí kombinovaného hodnocení funkce a přežití (CAFS), které řadí klinické výsledky pacientů na základě doby přežití a změn v revidované škále funkčního hodnocení ALS ( skóre ALSFRS-R).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

66

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10033
        • Nábor
        • Columbia University Irving Medical Center
        • Kontakt:
          • Neil Shneider, MD, PhD
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Neil Shneider, MD, PhD
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Zatím nenabíráme
        • Baylor College of Medicine
        • Kontakt:
          • Lydia Sharp, MD
          • Telefonní číslo: 713-798-5939
          • E-mail: lsharp@bcm.edu
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Zatím nenabíráme
        • Michael E. DeBakey Veterans Affairs Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • James Orengo, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Research Service Line

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 95 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Schopnost subjektu nebo jeho zákonného zástupce poskytnout informovaný souhlas.
  • Dospělí pacienti s ALS (≥18 let věku)
  • Diagnóza ALS podle revidovaných kritérií El Escorial pro ALS
  • Subjekty s nástupem onemocnění ≤ 5 let
  • Vzpřímená (sedící poloha) Pomalá vitální kapacita (SVC) upravená podle pohlaví, věku a výšky ≥ 50 % předpokládané hodnoty
  • Subjekty musí mít na začátku zdokumentované skóre ALSFRSR 36-45.
  • Subjekty užívající současně Riluzol nebo Edaravon nebo Albrioza při vstupu do studie musí být na stabilní dávce po dobu ≥ 30 dnů před první dávkou studijní léčby (den 1).
  • Screeningové hodnoty koagulačních parametrů včetně počtu krevních destiček, mezinárodního normalizovaného poměru (INR), protrombinového času (PT) a aktivovaného parciálního tromboplastinového času (APTT) by měly být v normálním rozmezí.
  • Souhlasit s používáním vysoce účinné antikoncepce během studie a pokračovat v antikoncepci po dobu 90 dnů po jejich poslední dávce studijní léčby.

Kritéria vyloučení:

  • Nekontrolovaná infekce, nereagující na vhodná antimikrobiální činidla po sedmi dnech terapie. Protokolový lékař je konečným arbitrem způsobilosti.
  • Protidestičková nebo antikoagulační léčba během 14 dnů před 1. dnem nebo předpokládané použití během studie, včetně, ale bez omezení, denního aspirinu včetně nízké dávky aspirinu (definované jako ≤ 150 mg/den), klopidogrelu, dipyridamolu, warfarinu, dabigatranu, rivaroxabanu a apixaban
  • Klinicky významný nízký počet krevních destiček (definovaný jako < 100 000/mm3), koagulační testy nebo laboratorní abnormality, které by způsobily, že subjekt není vhodný pro zařazení
  • Neochota dodržovat postupy studie, včetně následného sledování, jak je specifikováno v tomto protokolu, nebo neochota plně spolupracovat se zkoušejícím
  • Mají nějaké další podmínky, které by podle názoru zkoušejícího způsobily, že by subjekt nebyl vhodný pro zařazení, nebo by mohly překážet subjektu účastnícímu se nebo dokončení studie
  • Souběžná účast v jakékoli jiné intervenční klinické studii
  • Léčba jiným zkoumaným lékem, biologickým činidlem nebo zařízením, včetně, ale bez omezení na fenylbutyrát sodný, do 1 měsíce od screeningu nebo 5 poločasů zkoušeného činidla, podle toho, co je delší
  • Léčba rakoviny v posledních 5 letech (kromě in situ karcinomu děložního čípku nebo bazaliomu)
  • Ženy, které jsou těhotné nebo v současné době kojí
  • Jiné blíže nespecifikované důvody, které podle názoru řešitele nebo sponzora činí předmět nevhodným pro zápis.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Pomocná látka
Jiný: Pomocná látka
Pomocná látka
Experimentální: CK0803

CK0803 (kryokonzervované, alogenní, T regulační buňky derivované z pupečníkové krve, které exprimují neurotropní naváděcí markery) bude podáván intravenózně Dávka: 100 milionů Treg buněk (fixní dávka)

Dávkovací režim:

  • Indukce: jedna infuze každých 7 dní (+/-3) x 4 dávky
  • Konsolidace: jedna infuze každých 28 dní (+/-3) x 5 dávek
Biologický: CK0803
CK0803 (kryokonzervované, alogenní, T regulační buňky derivované z pupečníkové krve, které exprimují neurotropní naváděcí markery) bude podáván intravenózně

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toxicita limitující léčbu (TLT)
Časové okno: 28 dní
TLT CK0803, jak byla hodnocena incidencí a závažností AE a SAE pomocí kritérií NCI-CTCAE verze 5.0. TLT je primárním koncovým bodem pro bezpečnostní náběh fáze 1 a část RCT fáze 1b
28 dní
Kombinované hodnocení funkce a přežití (CAFS)
Časové okno: 24 týdnů
CAFS řadí klinické výsledky pacientů na základě doby přežití a změny ve skóre ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R), kde skóre = 0 je nejhorší a skóre = 48 je nejlepší. Výsledek každého pacienta se porovná s výsledkem každého jiného pacienta, přiřadí se mu skóre a seřadí se celkové skóre. Potom lze vypočítat průměrné skóre pro každou léčenou skupinu. Vyšší průměrné skóre CAFS ukazuje na lepší výsledek skupiny.
24 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt všech příčin AE a SAE
Časové okno: výchozí stav a v týdnech 1, 2, 3, 4, 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo na konci léčby (EOT)
Léčba omezující toxicitu CK0803 hodnocenou incidencí a závažností AE a SAE pomocí kritérií NCI-CTCAE verze 5.0.
výchozí stav a v týdnech 1, 2, 3, 4, 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo na konci léčby (EOT)
Revidovaná stupnice funkčního hodnocení ALS (ALSFRS-R) Skóre
Časové okno: Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
Longitudinální procesy skóre ALSFRS-R měřené na začátku a v různých časových bodech. ALSFRS-R skóre 0=nejhorší; 48 = nejlepší
Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
Specifická kvalita života pro amyotrofickou laterální sklerózu – revidovaná (ALSSQOL-R)
Časové okno: Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
Každá položka ALSSQOL-R je hodnocena jednotlivcem pomocí Likertovy stupnice od 0 do 10 bodů, přičemž 0 je nejméně žádoucí situace a 10 je nejžádanější.
Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
Pomalá vitální kapacita (SVC)
Časové okno: Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
SVC je objem vydechovaného vzduchu při nízkém úplném výdechu po maximálním nádechu bez nuceného nebo rychlého úsilí.
Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
Ruční dynamometr (HHD)
Časové okno: Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
HHD umožňuje objektivní měření svalové síly
Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
Nfl CSF
Časové okno: Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
Hladina lehkého řetězce neurofilamentů v CSF
Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
Nfl sérum
Časové okno: Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT 12 měsících
Hladina lehkého řetězce neurofilamentů v séru
Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT 12 měsících
Přežití bez pomoci ventilace (VAFS)
Časové okno: Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
VAFS je definována jako doba do nejčasnějšího výskytu 1 z následujících událostí: i) Smrt nebo ii) Trvalá ventilace (> 22 hodin mechanické ventilace [invazivní nebo neinvazivní] denně po dobu > 21 po sobě jdoucích dnů v nepřítomnosti akutní potenciálně reverzibilní příhoda)
Každý měřen na začátku a v týdnech 5, 8, 12 a/nebo 13, 16, 20, 24 a/nebo 25, 36 a 48 od první infuze a/nebo v EOT
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 24 týdnů a 48 týdnů od první infuze a/nebo při EOT
OS definován jako doba od zahájení léčby, po kterou jsou pacienti stále naživu.
24 týdnů a 48 týdnů od první infuze a/nebo při EOT

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cellenkos, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Neil Shneider, MD, PhD, Columbia University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

3. dubna 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. května 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. ledna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. ledna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

25. ledna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

16. února 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CK0803-101-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit