Komórki T regulatorowe dla stwardnienia zanikowego bocznego (REGALS)

Kryteria przyjęcia:

• Zdolność uczestnika lub jego przedstawiciela ustawowego do wyrażenia świadomej zgody.
• Dorośli pacjenci z ALS (≥18 lat)
• Diagnoza ALS, zgodnie z poprawionymi kryteriami El Escorial dla ALS
• Pacjenci z początkiem choroby ≤ 5 lat
• Pionowo (pozycja siedząca) Slow Vital Capacity (SVC) skorygowana o płeć, wiek i wzrost ≥ 50% wartości należnej
• Pacjenci muszą mieć udokumentowany wynik ALSFRSR wynoszący 36-45 na początku badania.
• Osoby przyjmujące jednocześnie Riluzol, Edaravone lub Albrioza w momencie włączenia do badania muszą przyjmować stabilną dawkę przez ≥ 30 dni przed pierwszą dawką badanego leku (Dzień 1).
• Wartości przesiewowe parametrów krzepnięcia, w tym liczby płytek krwi, międzynarodowego współczynnika znormalizowanego (INR), czasu protrombinowego (PT) i czasu częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (APTT), powinny mieścić się w prawidłowych zakresach.
• Wyrazić zgodę na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji podczas badania i kontynuować antykoncepcję przez 90 dni po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku.

Kryteria wyłączenia:

• Niekontrolowana infekcja, niereagująca na odpowiednie środki przeciwdrobnoustrojowe po siedmiu dniach terapii. Monitor medyczny Protokołu jest ostatecznym arbitrem kwalifikowalności.
• Leczenie przeciwpłytkowe lub przeciwzakrzepowe w ciągu 14 dni przed Dniem 1 lub przewidywane stosowanie podczas badania, w tym między innymi codzienna aspiryna, w tym mała dawka aspiryny (zdefiniowana jako ≤ 150 mg/dobę), klopidogrel, dipirydamol, warfaryna, dabigatran, rywaroksaban i apiksaban
• Klinicznie istotna mała liczba płytek krwi (zdefiniowana jako < 100 000/mm3), testy krzepnięcia lub nieprawidłowości laboratoryjne, które czynią osobę niekwalifikującą się do włączenia
• Niechęć do przestrzegania procedur badania, w tym obserwacji, określonych w niniejszym protokole lub niechęć do pełnej współpracy z Badaczem
• Mieć jakiekolwiek inne warunki, które w opinii Badacza sprawiłyby, że uczestnik nie nadawałby się do włączenia lub mogłyby przeszkodzić uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania
• Jednoczesny udział w jakimkolwiek innym interwencyjnym badaniu klinicznym
• Leczenie innym badanym lekiem, środkiem biologicznym lub urządzeniem, w tym między innymi fenylomaślanem sodu, w ciągu 1 miesiąca od badania przesiewowego lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który okres jest dłuższy
• Leczenie chorób nowotworowych w ciągu ostatnich 5 lat (z wyjątkiem raka in situ szyjki macicy lub raka podstawnokomórkowego)
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Inne nieokreślone przyczyny, które w opinii Badacza lub Sponsora sprawiają, że przedmiot nie nadaje się do rejestracji.