약물 내성 아동기 간질에 클리오퀴놀 추가: 탐색적 연구 (CLIOKID)

이 탐색적 2상 시험에서 DRE가 있는 청소년은 최대 8주 동안 클리오퀴놀 추가에 노출됩니다(2주 저용량, 6주 고용량). 시험 기간 동안 수반되는 항간질 약물은 안정적으로 유지되어 클리오퀴놀의 추가 효과만 평가됩니다. 2주의 예상 기준선 동안 발작 횟수가 계산됩니다. 발작 빈도에 대한 클리오퀴놀의 첫 번째 저용량(1mg/kg/일) 및 이후 고용량(4mg/kg/일)의 효과는 전형적인 간질 시험 결과 측정을 사용하여 계산됩니다. a >50% 발작 빈도 감소('반응자').

PK 샘플은 저용량(1mg/kg/일) 및 고용량(4mg/kg/일) 및 방문 4. 얻은 PK 데이터를 이용 가능한 문헌 데이터와 비교할 것입니다. 아직 '절대' PK 값을 정의할 수 없기 때문에 이 첫 번째 단계에서 상대 중지 규칙을 사용합니다. 처음 4명의 환자 중 >1이 50% 이상 다른 PK 패턴을 보이는 경우(최대 PK 값이 문헌 최대 값보다 50% 높음), 이 4명의 환자에서 연구가 종료됩니다. 다음 환자에 대해 용량 변경이 필요한 경우 프로토콜 수정안을 FAGG 및 EC에 제공합니다. 다음 대상에서 단순화된 PK 연구가 4명의 탐색적 환자의 결과를 따르는지 여부를 조사하기 위해 두 용량에서 수행될 것입니다. 여기서도 PK 데이터가 처음 4명의 환자에서 얻은 PK 데이터보다 50% 이상 높을 때 중지 규칙이 사용됩니다.

표준화된 설문지(NHS3 및 PIES)를 사용하여 발작 빈도에 대한 약물의 효과뿐만 아니라 발작 중증도, 발작의 전반적인 영향, 약물 부작용, 동반 질환 및 전반적인 QoL에 대한 효과를 계산합니다(1, 2). .

연구의 주요 가설은 포함된 환자의 30%가 응답자이고 발작 빈도 감소 중앙값이 30% 이상일 것이라는 것입니다. 이 수치는 약물 내성 소아 간질에서 새로운 항간질 약물을 사용한 매우 유사한 시험 결과를 기반으로 합니다.