Add-on Clioquinol nell'epilessia infantile resistente ai farmaci: uno studio esplorativo (CLIOKID)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
In questo studio esplorativo di fase 2, gli adolescenti con DRE saranno esposti all'aggiunta di cliochinolo per un periodo massimo di 8 settimane (2 settimane a basso dosaggio, 6 settimane a dosaggio più alto). Durante lo studio i farmaci antiepilettici concomitanti saranno mantenuti stabili, in modo da valutare solo l'effetto aggiuntivo del cliochinolo. Durante una linea di base prospettica di 2 settimane, verrà conteggiato il numero di crisi. L'effetto della prima dose bassa (1 mg/kg/giorno) e successivamente della dose più alta (4 mg/kg/giorno) di cliochinolo sulla frequenza delle crisi sarà calcolato utilizzando le tipiche misure di esito dello studio sull'epilessia: percentuale di riduzione della frequenza delle crisi e numero di pazienti con una riduzione della frequenza delle crisi >50% ("responders").
I campioni farmacocinetici saranno raccolti nei primi 4 pazienti prima della somministrazione e 2, 4 e 8 ore dopo la somministrazione, sia all'inizio della dose più bassa (1 mg/kg/giorno) sia della dose più alta (4 mg/kg/giorno) e alla visita 4. I dati farmacocinetici ottenuti saranno confrontati con i dati disponibili in letteratura. Poiché non possiamo (ancora) definire valori PK "assoluti", in questa prima fase utilizziamo una regola di arresto relativo. Se >1 dei primi 4 pazienti mostra un pattern farmacocinetico diverso per oltre il 50% (valori farmacocinetici massimi superiori del 50% rispetto ai valori massimi della letteratura), lo studio verrà terminato in questi 4 pazienti. Se i dosaggi devono essere modificati per i seguenti pazienti, verrà fornito un emendamento al protocollo al FAGG e alla CE. Nei seguenti soggetti, verrà eseguito uno studio farmacocinetico semplificato a entrambi i dosaggi per esaminare se seguono i risultati nei 4 pazienti esplorativi. Anche in questo caso, verrà utilizzata una regola di arresto quando i dati PK sono superiori di oltre il 50% rispetto ai dati PK ottenuti nei primi 4 pazienti.
Verrà calcolato non solo l'effetto del farmaco sulla frequenza delle crisi, ma anche l'effetto sulla gravità delle crisi, l'impatto complessivo delle crisi, gli effetti collaterali del farmaco, le comorbilità e la QoL complessiva, utilizzando questionari standardizzati (NHS3 e PIES) (1, 2) .
L'ipotesi principale dello studio è che il 30% dei pazienti inclusi sarà responder e che la riduzione mediana della frequenza delle crisi sarà almeno del 30%. Questi numeri si basano su risultati di studi molto simili con nuovi farmaci antiepilettici nell'epilessia infantile resistente ai farmaci.
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Leuven, Belgio, 3000
- University Hospitals UZ Leuven
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
I partecipanti idonei per l'inclusione in questa prova devono soddisfare tutti i seguenti criteri:
- È stato ottenuto il consenso informato scritto volontario del partecipante o del suo rappresentante legalmente autorizzato prima di qualsiasi procedura di screening
- Nelle donne in età fertile: test di gravidanza negativo o uso di metodi contraccettivi altamente efficaci; definiti come quelli che, da soli o in combinazione, si traducono in un basso tasso di fallimento (vale a dire, meno dell'1% all'anno) se utilizzati in modo coerente e corretto; come impianti, iniettabili, contraccettivi orali combinati, alcuni dispositivi intrauterini, vera e propria astinenza sessuale (es. astenersi da rapporti eterosessuali durante l'intero periodo di rischio associato al(i) trattamento(i) della Prova) o impegno con un partner vasectomizzato
- Età ≥ 12 anni e < 18 anni al momento dell'inclusione
- Peso ≥ 20 kg al momento dell'inclusione
- Storia di epilessia ben definita con crisi convulsive (con componente motoria osservabile e numerabile)
- Epilessia resistente ai farmaci: prima del fallimento dell'inclusione di almeno 2 farmaci antiepilettici
- Epilessia resistente ai farmaci: ≥ 4 convulsioni nel periodo prospettico di 2 settimane (basale) prima della visita 2, non tutte (4) le convulsioni osservate in 1 delle 2 settimane. Il periodo basale può essere esteso di 1 o 2 settimane.
- Il paziente è al momento dell'inclusione su max 3 farmaci antiepilettici (VNS e dieta chetogenica non inclusi)
Criteri di esclusione:
- Il partecipante ha una storia di malattie epatiche o renali. Bambini con una neuropatia attiva coesistente (come neurite ottica, mielite trasversa)
- Etnia asiatica
- Basso livello ematico anormale di vitamina B12 o Zn
- Pazienti con ipotiroidismo
- Qualsiasi disturbo che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe mettere a repentaglio la sicurezza del partecipante o il rispetto del protocollo
- Eventuali trattamenti precedenti o concomitanti che potrebbero mettere a repentaglio la sicurezza del partecipante o che comprometterebbero l'integrità della Sperimentazione
- Esposizione al cliochinolo prima del processo
- Donne in gravidanza, in allattamento o che intendono iniziare una gravidanza o in età fertile e che non utilizzano un contraccettivo adeguato e altamente efficace
- Partecipazione a una sperimentazione interventistica con un IMP o dispositivo
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: TRATTAMENTO
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
- Mascheramento: NESSUNO
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
SPERIMENTALE: aggiungere - su clioquinol
Add-on clioquinol ai farmaci anticonvulsivanti concomitanti. Cliochinolo - preparato sospensione magistrale (100mg/ml) - assunzione orale Esposizione 2 settimane a dose bassa: 1 mg/kg/giorno Esposizione 6 settimane a dose più alta: 4 mg/kg/giorno |
aggiungere il cliochinolo all'ASM concomitante
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tasso di risposta: riduzione della frequenza delle crisi
Lasso di tempo: Intervento di 8 settimane
|
Percentuale del 50% di soggetti che hanno risposto dopo 2 settimane e 6 settimane di esposizione rispettivamente a dosi basse (1 mg/kg/giorno) e alte (4 mg/kg/giorno) di cliochinolo
|
Intervento di 8 settimane
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
valutazione della sicurezza e della qualità della vita
Lasso di tempo: Intervento di 8 settimane
|
Sicurezza durante il processo (registrazione sistematica degli eventi avversi) . |
Intervento di 8 settimane
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Lieven Lagae, MD PhD, University Hospitals, University of Leuven
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
Completamento primario (ANTICIPATO)
Completamento dello studio (ANTICIPATO)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (STIMA)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- S 64647
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .