Doplněk Cliochinol u lékově rezistentní dětské epilepsie: Průzkumná studie (CLIOKID)
Přehled studie
Detailní popis
V této explorativní studii fáze 2 budou dospívající s DRE vystaveni přídavné léčbě cliochinolem po dobu maximálně 8 týdnů (2 týdny nízká dávka, 6 týdnů vyšší dávka). Během studie bude konkomitantní antiepileptická medikace udržována stabilní, takže bude hodnocen pouze přídavný účinek cliochinolu. Během prospektivní základní linie 2 týdnů se bude počítat počet záchvatů. Účinek první nízké dávky (1 mg/kg/den) a později vyšší dávky (4 mg/kg/den) cliochinolu na frekvenci záchvatů bude vypočítán pomocí typických výsledků studie epilepsie: procentuální snížení frekvence záchvatů a počtu pacientů s > 50% snížení frekvence záchvatů („respondenti“).
PK vzorky budou odebrány u prvních 4 pacientů před podáním dávky a 2, 4 a 8 hodin po podání dávky, a to jak při zahájení nižší dávky (1 mg/kg/den), tak vyšší dávky (4 mg/kg/den) a na návštěvě 4. Získaná PK data budou porovnána s dostupnými literárními údaji. Protože nemůžeme (zatím) definovat „absolutní“ hodnoty PK, používáme v této první fázi relativní pravidlo zastavení. Pokud > 1 z prvních 4 pacientů vykazuje profil PK, který se liší o více než 50 % (max. hodnoty PK 50 % nad maximálními hodnotami v literatuře), bude studie u těchto 4 pacientů ukončena. Pokud je třeba změnit dávkování u následujících pacientů, bude FAGG a EC poskytnuta změna protokolu. U následujících subjektů bude provedena zjednodušená farmakokinetická studie u obou dávek, aby se zjistilo, zda se řídí nálezy u 4 pacientů v průzkumu. Zde bude také použito pravidlo zastavení, když jsou PK data o více než 50 % vyšší než PK data získaná u prvních 4 pacientů.
S pomocí standardizovaných dotazníků (NHS3 a PIES) bude vypočítán nejen účinek léku na četnost záchvatů, ale také vliv na závažnost záchvatů, celkový dopad záchvatů, vedlejší účinky léků, komorbidity a celkovou kvalitu života (QoL) (1, 2). .
Hlavní hypotézou studie je, že 30 % zahrnutých pacientů bude respondérů a že medián snížení frekvence záchvatů bude alespoň 30 %. Tato čísla jsou založena na velmi podobných výsledcích studií s novými antiepileptiky u lékově rezistentní dětské epilepsie.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Leuven, Belgie, 3000
- University Hospitals UZ Leuven
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
Účastníci způsobilí pro zařazení do této zkušební verze musí splňovat všechna následující kritéria:
- Před jakýmkoliv screeningovým řízením byl získán dobrovolný písemný informovaný souhlas účastníka nebo jeho zákonně oprávněného zástupce
- U žen ve fertilním věku: negativní těhotenský test nebo použití vysoce účinných metod antikoncepce; definovány jako ty, které samostatně nebo v kombinaci vedou k nízké míře selhání (tj. méně než 1 % ročně), pokud jsou používány konzistentně a správně; jako jsou implantáty, injekční přípravky, kombinovaná perorální antikoncepce, některá nitroděložní tělíska, skutečná sexuální abstinence (tj. zdržení se heterosexuálního styku po celou dobu rizika spojeného se zkušební léčbou (léčbami) nebo závazek k partnerovi po vazektomii
- Věk ≥ 12 let a < 18 let v době zařazení
- Hmotnost ≥ 20 kg v době zařazení
- Dobře definovaná anamnéza epilepsie s konvulzivními záchvaty (s pozorovatelnou a počitatelnou motorickou složkou)
- Farmakorezistentní epilepsie: před selháním zařazení alespoň 2 AED
- Léčivě rezistentní epilepsie: ≥ 4 záchvaty v 2týdenním prospektivním období (výchozí hodnota) před návštěvou 2, ne všechny (4) záchvaty pozorované v 1 ze 2 týdnů. Základní období lze prodloužit o 1 nebo 2 týdny.
- Pacientka je v okamžiku zařazení na max. 3 antiepileptika (VNS a ketogenní dieta nejsou zahrnuty)
Kritéria vyloučení:
- Účastník má v anamnéze onemocnění jater nebo ledvin. Děti s koexistující aktivní neuropatií (jako je neuritis optica, transverzální myelitida)
- Asijské etnikum
- Abnormálně nízká hladina vitaminu B12 nebo Zn v krvi
- Pacienti s hypotyreózou
- Jakákoli porucha, která by podle názoru vyšetřovatele mohla ohrozit bezpečnost účastníka nebo dodržování protokolu
- Jakékoli předchozí nebo souběžné ošetření, které by mohlo ohrozit bezpečnost účastníka nebo které by ohrozilo integritu zkušebního období
- Expozice cliochinolu před zkouškou
- Žena, která je těhotná, kojí nebo zamýšlí otěhotnět nebo je ve fertilním věku a nepoužívá vhodnou, vysoce účinnou antikoncepci
- Účast v intervenční studii s IMP nebo zařízením
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: LÉČBA
- Přidělení: NA
- Intervenční model: SINGLE_GROUP
- Maskování: ŽÁDNÝ
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
EXPERIMENTÁLNÍ: přidat - na cliochinol
Přídavek cliochinolu k souběžným lékům proti záchvatům. Cliochinol - magistrální suspenzní přípravek (100 mg/ml) - perorální příjem Expozice 2 týdny nízké dávce: 1 mg/kg/den Expozice 6 týdnů vyšší dávce: 4 mg/kg/den |
přidat cliochinol k souběžnému ASM
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Frekvence odpovědí: snížení frekvence záchvatů
Časové okno: 8týdenní intervence
|
Procento 50 % respondentů po 2 týdnech a 6 týdnech vystavení nízkým (1 mg/kg/den) a vyšším dávkám (4 mg/kg/den) cliochinolu
|
8týdenní intervence
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
hodnocení bezpečnosti a kvality života
Časové okno: 8týdenní intervence
|
Bezpečnost během studie (systematické zaznamenávání nežádoucích účinků) . |
8týdenní intervence
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Lieven Lagae, MD PhD, University Hospitals, University of Leuven
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)
Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (ODHAD)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (ODHAD)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- S 64647
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .