골수 섬유증 환자의 레파릭신 골수 증식성 신생물 연구 컨소시엄(MPN-RC 120)
2026년 5월 5일 업데이트: Marina Kremyanskaya, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
골수 섬유증 골수 증식성 신생물 연구 컨소시엄[MPN-RC 120] 환자를 대상으로 한 레파릭신의 2상 연구
본 연구는 DIPSS 중간 2형 또는 고위험 원발성 골수 섬유증(PMF), 본태성 혈소판증가증/진성적혈구증가증 관련 골수섬유증(ET 이후/ PV MF), 야누스 키나제 억제제(JAKi)로 사전 치료 후 부적격자 또는 치료를 거부하는 자.
26명의 환자가 등록됩니다.
적격 환자는 6주기(24주)의 핵심 연구 기간 동안 4주 주기로 매일 3회 경구용 레파릭신을 투여받게 됩니다.
6주기 이후 환자는 반응 상실, 질병 진행, 용인할 수 없는 독성, 환자/의사 탈퇴 또는 종료될 때까지 IWG-MRT 기준에 의해 적어도 안정적인 질병(SD)이 충족되는 경우 4주 주기로 1일 1회 레파릭신을 계속 투여받을 수 있습니다. 스폰서에 의한 연구의.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
10
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Gillian Sanchez
- 전화번호: (917) 581-1774
- 이메일: gillian.sanchez@mssm.edu
연구 연락처 백업
- 이름: Shakira Forde
- 전화번호: 212-824-8334
- 이메일: shakira.forde@mssm.edu
연구 장소
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33612
- 모병
- Moffitt Cancer Center
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수석 연구원:
- Andrew Kuykendall, MD
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- 모병
- Emory University
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수석 연구원:
- Anthony Hunter, MD
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New York
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Buffalo, New York, 미국, 14263
- 모병
- Roswell Park Cancer Institute
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수석 연구원:
- Eunice Wang, MD
-
New York, New York, 미국, 10065
- 모병
- Memorial Sloan Kettering Cancer Center
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수석 연구원:
- Brian Chernak, MD
-
New York, New York, 미국, 10029
- 모병
- Ruttenberg Treatment Center
-
수석 연구원:
- Marina Kremyanskaya
-
New York, New York, 미국, 10065
- 모병
- NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
-
수석 연구원:
- Ghaith Abu-Zeinah, MD
-
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North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, 미국, 27157
- 모병
- Wake Forest Baptist Health Comprehensive Cancer Center
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수석 연구원:
- Rupali Bhave, MD
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 모병
- The Cleveland Clinic Foundation
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수석 연구원:
- Aaron Gerds, MD
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- 모병
- The Ohio State University
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수석 연구원:
- Shivani Handa, MD
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- ICF 서명 당시 18세 이상
- ICF에 자발적으로 서명할 수 있음
- WHO 진단 기준에 따라 PMF, post-ET-MF 또는 post-PV-MF 진단을 병리학적으로 확인하고 DIPSS에 의한 중간 2 이상의 위험 질환
- ECOG 활동 상태 ≤ 2
- 스크리닝 시 골수 생검을 기꺼이 받음; 그러나 중간 치료 없이 스크리닝 후 90일 이내에 획득하고 연구 의장의 승인을 받은 골수 생검으로 충분할 수 있습니다.
다음 중 적어도 하나에 의해 정의된 바와 같이 JAKi 요법에 불응성/내성 또는 불내성/부적절함:
- 5cm 이상의 지속적으로 만져지는 비장 비대 또는 비장 비대와 관련된 증상으로 입증되는 불충분한 효능으로 3개월 이상 치료.
28일 이상 치료:
- 적혈구 수혈 요건 개발(2개월 동안 최소 2단위/월)
- NCI CTCAE 등급 ≥ 3 AEs 혈소판 감소증, 빈혈, 혈종 및/또는 출혈이 < 20 mg BID 용량으로 치료받는 동안
- 연구자의 판단에 따라 이용 가능한 승인된 JAKi 후보가 아닙니다.
- 탈모증을 제외한 이전의 전신 치료로 인해 ≤ 1 등급 또는 모든 독성의 기준선으로 회복
- MF 관련 약물 치료(연구 요법 포함 및 수산화요소 제외)의 마지막 용량과 연구 등록 사이에 최소 2주가 경과해야 합니다.
다음과 같이 적절한 장기 기능을 가지고 있어야 합니다.
- ALT(SGPT) 및/또는 AST(SGOT) ≤ 3x ULN 또는 ≤ 4 x ULN(주치의의 판단에 따라 MF 관련 EMH로 인한 것으로 판단되는 경우);
- 직접 빌리루빈 ≤ 1.5 x ULN; 또는 ≤ 2x ULN(주치의의 판단에 따라 MF 관련 EMH 또는 문서화된 길버트 증후군으로 인한 것으로 생각되는 경우);
- 크레아티닌 청소율 ≥ 40mL/분;
- 혈소판 수 ≥ 25 x 109/L;
- 골수 및 말초 혈액 모세포 수치 < 10%;
- ANC ≥ 1000mm3.
- 기대 수명 최소 6개월
- 가임 여성(WCBP) 및 남성은 연구 참여 전, 연구 참여 기간 동안, 치료 완료 후 120일 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. WCBP는 또한 스크리닝 및 주기 1일 1에서 음성 혈청 임신 검사를 받아야 합니다. 여성이 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다.
- 연구 방문 일정 및 모든 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력.
제외 기준:
- 연구 요법의 첫 번째 투여 후 4주 이내에 연구용 제제 또는 연구용 장치의 사용
- 지난 6개월 이내에 약물 또는 기계적 조절이 필요한 뇌졸중, 불안정 협심증, 심근 경색 또는 심실 부정맥의 병력
- 비흑색종 피부암 및 국소 완치된 전립선암 및 자궁경부암을 제외한 지난 3년 이내의 기타 침습성 악성종양
아래 기준 중 하나 또는 둘 다를 충족하는 중등도 또는 중증 심혈관 질환:
- 연구 시작 전 6개월 이내의 심근경색증, 불안정 협심증, 뉴욕심장협회 Class III/IV 울혈성 심부전 또는 조절되지 않는 고혈압을 포함한 심장 질환의 존재
- 문서화된 주요 ECG 이상(치료에 반응하지 않음)
- 활성 심각한 감염의 존재
- 피험자가 피험자 동의서에 서명하는 것을 방해하는(조사관의 판단에 따라) 모든 심각하고 불안정한 의학적 또는 정신과적 상태 또는 피험자가 다음과 같은 경우 피험자를 용인할 수 없는 위험에 빠뜨리는 실험실 이상 존재를 포함하는 모든 상태 연구에 참여하거나 연구의 데이터를 해석하는 능력을 혼동
연구 요법의 첫 번째 투여 후 100일 이내에 조혈 세포 이식(HCT)을 받은 참가자, 스크리닝 시 HCT 후 면역억제 요법 참가자, 연구 요법의 첫 번째 투여 전 4주 이내에 칼시뉴린 억제제 사용, 또는 다음과 같은 참가자 임상적으로 중요한 이식편대숙주병(GVHD)
- 참고: 진행 중인 피부 GVHD에 대한 국소 스테로이드 또는 < 10mg 경구 프레드니손의 사용은 허용됩니다.
- 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 또는 활동성 A형, B형 또는 C형 간염 감염의 알려진 병력
- 해결되지 않은 메스꺼움, 구토 또는 설사를 포함하여 레파릭신의 흡수를 크게 변경할 수 있는 위장(GI) 기능 장애 또는 GI 질환 > CTCAE 1등급
- IRB의 예상 승인(의장 또는 피지명인)이 주어지지 않는 한, 이 시험에 직접 관련된 조사 기관 또는 스폰서 직원인 직계 가족(예: 배우자, 부모/법적 보호자, 형제자매 또는 자녀)이 있거나 있습니다. 특정 주제에 대한 이 기준
- 골수 이식 이외의 장기 이식 수혜자
- 임신 중이거나 수유 중인 여성
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 레파리신
적격 환자는 6주기(24주)의 핵심 연구 기간 동안 4주 주기로 매일 3회 경구용 레파릭신을 투여받게 됩니다.
6주기 이후 환자는 반응 상실, 질병 진행, 용인할 수 없는 독성, 환자/의사 탈퇴 또는 종료될 때까지 IWG-MRT 기준에 의해 적어도 안정적인 질병(SD)이 충족되는 경우 4주 주기로 1일 1회 레파릭신을 계속 투여받을 수 있습니다. 스폰서에 의한 연구의.
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1일 3회 1200mg TID의 레파릭신.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IWG/ELN 기준에 따른 레파릭신 치료의 효능
기간: 6주기(각 주기는 4주) 반응 평가
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IWG/ELN 기준에 의해 평가된 PMF, PV-MF 후 또는 ET-MF 후 DIPSS 중간-2 또는 고위험 피험자에서 레파릭신 치료의 효능을 평가하기 위해.
IWG/ELN 기준: CR(완전 관해), PR(부분 관해), 임상적 개선, 빈혈 반응, 비장 반응, 증상 반응, PD(진행성 질환), SD(안정적 질환), 재발, 세포유전학적 관해 및 분자적 관해
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6주기(각 주기는 4주) 반응 평가
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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IWG/ELN의 반응 평가
기간: 6주기 종료(각 주기는 4주)
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주기 6 종료 시 IWG/ELN 기준에 따른 응답.
IWG/ELN 기준: CR(완전 관해), PR(부분 관해), 임상적 개선, 빈혈 반응, 비장 반응, 증상 반응, PD(진행성 질환), SD(안정적 질환), 재발, 세포유전학적 관해 및 분자적 관해
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6주기 종료(각 주기는 4주)
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IWG/ELN의 반응 평가
기간: 12주기 종료(각 주기는 4주)
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주기 12 종료 시 IWG/ELN 기준에 따른 응답.
IWG/ELN 기준: CR(완전 관해), PR(부분 관해), 임상적 개선, 빈혈 반응, 비장 반응, 증상 반응, PD(진행성 질환), SD(안정적 질환), 재발, 세포유전학적 관해 및 분자적 관해
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12주기 종료(각 주기는 4주)
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골수 섬유증 등급
기간: 6주기 종료(각 주기는 4주)
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주기 6의 끝에서 골수 섬유증 등급. 골수 섬유증(MF)은 MF-0에서 MF-3으로 등급이 매겨지며 숫자가 높을수록 더 많은 질병을 나타냅니다.
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6주기 종료(각 주기는 4주)
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골수 섬유증 등급
기간: 12주기 종료(각 주기는 4주)
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주기 12의 끝에서 골수 섬유증 등급. 골수 섬유증(MF)은 MF-0에서 MF-3으로 등급이 매겨지며 숫자가 높을수록 더 많은 질병을 나타냅니다.
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12주기 종료(각 주기는 4주)
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부작용의 수
기간: 연구 종료(24주) + 3개월
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CTCAE v5.0의 부작용 프로파일에 의해 측정된 바와 같이 레파릭신의 안전성을 평가하기 위함.
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연구 종료(24주) + 3개월
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비장 부피의 변화
기간: 기준선 및 주기 6(각 주기는 4주임)
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기준선 비장 부피와 비교하여 주기 6 이후 이미징에 의한 비장 부피의 변화.
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기준선 및 주기 6(각 주기는 4주임)
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비장 부피의 변화
기간: 기준선 및 주기 12(각 주기는 4주임)
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기준선 비장 용적과 비교하여 12주기 후 이미징을 통한 비장 용적의 변화.
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기준선 및 주기 12(각 주기는 4주임)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 의자: Marina Kremyanskaya, PhD, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
- 연구 의자: Aaron Gerds, MD, MS, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 7월 24일
기본 완료 (추정된)
2027년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2028년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 3월 29일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 4월 18일
처음 게시됨 (실제)
2023년 4월 28일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 6일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 5일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .