Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Reparyksyna u pacjentów z mielofibrozą Konsorcjum Badań nad Nowotworami Mieloproliferacyjnymi (MPN-RC 120)

5 maja 2026 zaktualizowane przez: Marina Kremyanskaya, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Badanie fazy II reparyksyny u pacjentów z mielofibrozą Konsorcjum Badań nad Nowotworami Mieloproliferacyjnymi [MPN-RC 120]

Jest to otwarte badanie fazy II mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji reparyksyny u pacjentów z DIPSS pośrednim-2 lub pierwotnym włóknieniem szpiku (PMF) wysokiego ryzyka, nadpłytkowością samoistną/czerwienicą prawdziwą związaną z MF (po ET/ PV MF) po wcześniejszym leczeniu oraz osoby, które nie kwalifikują się lub odmawiają leczenia, inhibitorem kinazy janusowej (JAKi). Zostanie przyjętych 26 pacjentów. Kwalifikujący się pacjenci będą otrzymywać doustnie reparyksynę trzy razy dziennie w 4-tygodniowym cyklu przez główny okres badania obejmujący 6 cykli (24 tygodnie). Po cyklu 6 pacjenci mogą nadal otrzymywać reparyksynę raz dziennie w cyklu 4-tygodniowym, jeśli co najmniej stabilna choroba (SD) jest spełniona na podstawie kryteriów IWG-MRT, aż do utraty odpowiedzi, progresji choroby, niedopuszczalnej toksyczności, wycofania pacjenta/lekarza lub przerwania leczenia studiów przez sponsora.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

10

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • Moffitt Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Andrew Kuykendall, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • Emory University
        • Główny śledczy:
          • Anthony Hunter, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Stany Zjednoczone, 14263
        • Rekrutacyjny
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Główny śledczy:
          • Eunice Wang, MD
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Brian Chernak, MD
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Rekrutacyjny
        • Ruttenberg Treatment Center
        • Główny śledczy:
          • Marina Kremyanskaya
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Ghaith Abu-Zeinah, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Rekrutacyjny
        • Wake Forest Baptist Health Comprehensive Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Rupali Bhave, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Rekrutacyjny
        • The Cleveland Clinic Foundation
        • Główny śledczy:
          • Aaron Gerds, MD
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
        • Rekrutacyjny
        • The Ohio State University
        • Główny śledczy:
          • Shivani Handa, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mieć ≥ 18 lat w momencie podpisania ICF
  • Możliwość dobrowolnego podpisania ICF
  • Mieć potwierdzoną patologicznie diagnozę PMF, post-ET-MF lub post-PV-MF zgodnie z kryteriami diagnostycznymi WHO z chorobą pośredniego 2 lub wyższego ryzyka za pomocą DIPSS
  • Mieć status sprawności ECOG ≤ 2
  • Gotowość do poddania się biopsji szpiku kostnego podczas badania przesiewowego; jednak biopsja szpiku kostnego uzyskana w ciągu 90 dni od badania przesiewowego bez leczenia interwencyjnego i zatwierdzona przez kierownika badania może wystarczyć.

  • Być opornym/opornym lub nietolerancyjnym/niewłaściwym dla terapii JAKi, zgodnie z definicją co najmniej jednego z poniższych:

    • Leczenie przez ≥ 3 miesiące z niewystarczającą skutecznością, o czym świadczy utrzymujące się wyczuwalne palpacyjnie splenomegalia ≥ 5 cm lub objawy związane z powiększeniem śledziony.

    • Leczenie przez ≥ 28 dni powikłane:

      • Rozwój zapotrzebowania na transfuzję krwinek czerwonych (co najmniej 2 jednostki / miesiąc przez 2 miesiące)
      • AE stopnia ≥ 3 wg NCI CTCAE obejmujące trombocytopenię, niedokrwistość, krwiak i (lub) krwotok podczas leczenia dawką < 20 mg dwa razy na dobę
    • W ocenie badacza nie są kandydatami na dostępne zatwierdzone JAKi
  • Powrót do stopnia ≤ 1. lub poziomu wyjściowego jakiejkolwiek toksyczności spowodowanej wcześniejszym leczeniem ogólnoustrojowym, z wyłączeniem łysienia
  • Muszą upłynąć co najmniej dwa tygodnie między ostatnią dawką jakichkolwiek leków ukierunkowanych na MF (w tym terapie eksperymentalne i z wyłączeniem hydroksymocznika) a włączeniem do badania

  • Mieć odpowiednią funkcję narządów, o czym świadczą:

    • ALT (SGPT) i/lub AST (SGOT) ≤ 3x GGN lub ≤ 4 x GGN (jeśli w ocenie lekarza prowadzącego uważa się, że jest to spowodowane EMH związanym z MF);
    • bilirubina bezpośrednia ≤ 1,5 x GGN; lub ≤ 2x GGN (jeśli w ocenie lekarza prowadzącego uważa się, że jest to spowodowane EMH związanym z MF lub udokumentowanym zespołem Gilberta);
    • klirens kreatyniny ≥ 40 ml/min;
    • liczba płytek krwi ≥ 25 x 109/l;
    • Liczba blastów w szpiku kostnym i krwi obwodowej < 10%;
    • ANC ≥ 1000 mm3.
  • Oczekiwana długość życia co najmniej sześć miesięcy
  • Kobiety w wieku rozrodczym (WCBP) i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed włączeniem do badania, przez cały czas trwania badania i przez 120 dni po zakończeniu leczenia. WCBP musi również mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i dnia 1 cyklu 1. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży podczas uczestnictwa, powinna natychmiast poinformować o tym swojego lekarza prowadzącego.
  • Umiejętność przestrzegania harmonogramu wizyt studyjnych i wszystkich wymagań protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • Użycie badanego środka lub badanego urządzenia w ciągu 4 tygodni od pierwszej dawki badanej terapii
  • Historia udaru mózgu, niestabilnej dławicy piersiowej, zawału mięśnia sercowego lub komorowych zaburzeń rytmu wymagających leczenia lub kontroli mechanicznej w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  • Inne inwazyjne nowotwory złośliwe w ciągu ostatnich 3 lat, z wyjątkiem nieczerniakowego raka skóry i zlokalizowanego wyleczonego raka prostaty i szyjki macicy

  • Umiarkowana lub ciężka choroba układu krążenia spełniająca jedno lub oba z poniższych kryteriów:

    • Obecność choroby serca, w tym zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania, niestabilna dławica piersiowa, zastoinowa niewydolność serca klasy III/IV według New York Heart Association lub niekontrolowane nadciśnienie
    • Udokumentowane poważne nieprawidłowości w zapisie EKG (brak reakcji na leczenie)
  • Obecność aktywnego ciężkiego zakażenia
  • Jakikolwiek poważny, niestabilny stan medyczny lub psychiatryczny, który uniemożliwiłby (w ocenie Badacza) podpisanie przez uczestnika formularza świadomej zgody lub jakikolwiek stan, w tym obecność nieprawidłowości laboratoryjnych, który naraża uczestnika na niedopuszczalne ryzyko, gdyby miał on/ona uczestniczyć w badaniu lub utrudniać interpretację danych z badania

  • Uczestnicy, którzy przeszli przeszczep komórek krwiotwórczych (HCT) w ciągu 100 dni od pierwszej dawki badanej terapii, uczestnicy terapii immunosupresyjnej po HCT podczas badań przesiewowych, stosujący inhibitory kalcyneuryny w ciągu 4 tygodni przed pierwszą dawką badanej terapii lub uczestnicy z klinicznie istotna choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)

    • Uwaga: Dozwolone jest stosowanie miejscowych sterydów lub < 10 mg prednizonu doustnie w przypadku utrzymującej się GVHD skóry
  • Znana historia ludzkiego wirusa upośledzenia odporności (HIV) lub znana aktywna infekcja wirusem zapalenia wątroby typu A, B lub C
  • Upośledzenie funkcji przewodu pokarmowego lub choroba przewodu pokarmowego, która może znacząco zmienić wchłanianie reparyksyny, w tym wszelkie nieuleczalne nudności, wymioty lub biegunka > stopień 1 CTCAE
  • jest lub ma członka najbliższej rodziny (np. współmałżonka, rodzica/opiekuna prawnego, rodzeństwo lub dziecko), który jest pracownikiem ośrodka badawczego lub sponsorem bezpośrednio zaangażowanym w to badanie, chyba że wydana zostanie potencjalna zgoda IRB (przez przewodniczącego lub osobę wyznaczoną), zezwalająca na wyjątek to kryterium dla konkretnego przedmiotu
  • Biorcy narządów innych niż przeszczep szpiku kostnego
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Reparyksyna
Kwalifikujący się pacjenci będą otrzymywać doustnie reparyksynę trzy razy dziennie w 4-tygodniowym cyklu przez główny okres badania obejmujący 6 cykli (24 tygodnie). Po cyklu 6 pacjenci mogą nadal otrzymywać reparyksynę raz dziennie w cyklu 4-tygodniowym, jeśli co najmniej stabilna choroba (SD) jest spełniona na podstawie kryteriów IWG-MRT, aż do utraty odpowiedzi, progresji choroby, niedopuszczalnej toksyczności, wycofania pacjenta/lekarza lub przerwania leczenia studiów przez sponsora.
Lek: reparyksyna
reparyksyny w dawce 1200 mg trzy razy dziennie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skuteczność leczenia reparyksyną według kryteriów IWG/ELN
Ramy czasowe: Cykl 6 (każdy cykl trwa 4 tygodnie) Ocena odpowiedzi
Oszacowanie skuteczności leczenia reparyksyną u pacjentów z grupy średniego ryzyka lub wysokiego ryzyka DIPSS z PMF, po PV-MF lub po ET-MF według kryteriów IWG/ELN. Kryteria IWG/ELN: CR (remisja całkowita), PR (remisja częściowa), poprawa kliniczna, odpowiedź na anemię, odpowiedź śledziony, odpowiedź na objawy, PD (postępowanie choroby), SD (choroba stabilna), nawrót, remisja cytogenetyczna i remisja molekularna
Cykl 6 (każdy cykl trwa 4 tygodnie) Ocena odpowiedzi

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena odpowiedzi IWG/ELN
Ramy czasowe: koniec cyklu 6 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Odpowiedź według kryteriów IWG/ELN na koniec cyklu 6. Kryteria IWG/ELN: CR (remisja całkowita), PR (remisja częściowa), poprawa kliniczna, odpowiedź na anemię, odpowiedź śledziony, odpowiedź na objawy, PD (postępowanie choroby), SD (choroba stabilna), nawrót, remisja cytogenetyczna i remisja molekularna
koniec cyklu 6 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Ocena odpowiedzi IWG/ELN
Ramy czasowe: koniec cyklu 12 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Odpowiedź według kryteriów IWG/ELN na koniec cyklu 12. Kryteria IWG/ELN: CR (remisja całkowita), PR (remisja częściowa), poprawa kliniczna, odpowiedź na anemię, odpowiedź śledziony, odpowiedź na objawy, PD (postępowanie choroby), SD (choroba stabilna), nawrót, remisja cytogenetyczna i remisja molekularna
koniec cyklu 12 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Stopień zwłóknienia szpiku kostnego
Ramy czasowe: koniec cyklu 6 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Stopień zwłóknienia szpiku kostnego pod koniec cyklu 6. Stopień zwłóknienia szpiku kostnego (MF) ocenia się od MF-0 do MF-3, przy czym wyższa liczba wskazuje na więcej chorób.
koniec cyklu 6 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Stopień zwłóknienia szpiku kostnego
Ramy czasowe: koniec cyklu 12 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Stopień zwłóknienia szpiku kostnego pod koniec cyklu 12. Stopień zwłóknienia szpiku kostnego (MF) ocenia się od MF-0 do MF-3, przy czym wyższa liczba wskazuje na więcej chorób.
koniec cyklu 12 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Koniec studiów (24 tygodnie) plus 3 miesiące
Ocena bezpieczeństwa reparyksyny mierzona profilem zdarzeń niepożądanych CTCAE v5.0.
Koniec studiów (24 tygodnie) plus 3 miesiące
Zmiana objętości śledziony
Ramy czasowe: Linia bazowa i cykl 6 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Zmiana objętości śledziony przez obrazowanie po cyklu 6 w porównaniu z wyjściową objętością śledziony.
Linia bazowa i cykl 6 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Zmiana objętości śledziony
Ramy czasowe: Linia bazowa i cykl 12 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)
Zmiana objętości śledziony przez obrazowanie po cyklu 12 w porównaniu z wyjściową objętością śledziony.
Linia bazowa i cykl 12 (każdy cykl trwa 4 tygodnie)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Współpracownicy

Dompé Farmaceutici S.p.A

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Marina Kremyanskaya, PhD, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Krzesło do nauki: Aaron Gerds, MD, MS, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 lipca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 kwietnia 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

5 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • STUDY-22-01764

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj