Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Reparixin in pazienti con mielofibrosi Consorzio di ricerca sulle neoplasie mieloproliferative (MPN-RC 120)

5 maggio 2026 aggiornato da: Marina Kremyanskaya, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studio di fase II su Reparixin in pazienti con mielofibrosi Consorzio di ricerca sulle neoplasie mieloproliferative [MPN-RC 120]

Questo è uno studio di fase II in aperto per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Reparixin in pazienti con DIPSS intermedio-2 o mielofibrosi primaria (PMF) ad alto rischio, MF post-trombocitemia/policitemia vera correlata (Post ET/ PV MF) dopo un precedente trattamento e coloro che non sono idonei o rifiutano il trattamento, con un inibitore della Janus chinasi (JAKi). Saranno arruolati 26 pazienti. I pazienti idonei riceveranno reparixin orale tre volte al giorno su un ciclo di 4 settimane per un periodo di studio principale di 6 cicli (24 settimane). Dopo il ciclo 6, i pazienti possono continuare a ricevere reparixin una volta al giorno per un ciclo di 4 settimane se almeno la malattia stabile (DS) è soddisfatta dai criteri IWG-MRT fino alla perdita della risposta, progressione della malattia, tossicità inaccettabile, ritiro del paziente/medico o cessazione di studio da sponsor.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

10

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • Moffitt Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Andrew Kuykendall, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • Emory University
        • Investigatore principale:
          • Anthony Hunter, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Stati Uniti, 14263
        • Reclutamento
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Investigatore principale:
          • Eunice Wang, MD
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Brian Chernak, MD
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Ruttenberg Treatment Center
        • Investigatore principale:
          • Marina Kremyanskaya
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Ghaith Abu-Zeinah, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Reclutamento
        • Wake Forest Baptist Health Comprehensive Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Rupali Bhave, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Reclutamento
        • The Cleveland Clinic Foundation
        • Investigatore principale:
          • Aaron Gerds, MD
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • Reclutamento
        • The Ohio State University
        • Investigatore principale:
          • Shivani Handa, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Avere ≥ 18 anni di età al momento della firma dell'ICF
  • In grado di firmare volontariamente l'ICF
  • Avere una diagnosi patologicamente confermata di PMF, post-ET-MF o post-PV-MF secondo i criteri diagnostici dell'OMS con malattia a rischio intermedio-2 o superiore da DIPSS
  • Avere un performance status ECOG ≤ 2
  • Disposto a sottoporsi a una biopsia del midollo osseo allo screening; tuttavia, può essere sufficiente una biopsia del midollo osseo ottenuta entro 90 giorni dallo screening senza trattamenti intermedi e approvata dalla presidenza dello studio.

  • Essere refrattario/resistente o intollerante/inappropriato per la terapia JAKi come definito da almeno uno dei seguenti:

    • Trattamento per ≥ 3 mesi con efficacia inadeguata come dimostrato da splenomegalia palpabile persistente ≥ 5 cm o sintomi correlati alla splenomegalia.

    • Trattamento per ≥ 28 giorni complicato da:

      • Sviluppo di un requisito di trasfusione di globuli rossi (almeno 2 unità/mese per 2 mesi)
      • Grado NCI CTCAE ≥ 3 Eventi avversi di trombocitopenia, anemia, ematoma e/o emorragia durante il trattamento con un dosaggio < 20 mg BID
    • A giudizio dell'Investigatore, non sono disponibili candidati JAKi approvati
  • Recupero a ≤ Grado 1 o basale di qualsiasi tossicità dovuta a precedenti trattamenti sistemici, esclusa l'alopecia
  • Devono essere trascorse almeno due settimane tra l'ultima dose di qualsiasi trattamento farmacologico diretto contro la MF (comprese le terapie sperimentali ed esclusa l'idrossiurea) e l'arruolamento nello studio

  • Avere una funzione organica adeguata come dimostrato da quanto segue:

    • ALT (SGPT) e/o AST (SGOT) ≤ 3x ULN, o ≤ 4 x ULN (se, a giudizio del medico curante, si ritiene che sia dovuto a EMH correlato a MF);
    • Bilirubina diretta ≤ 1,5 x ULN; o ≤ 2x ULN (se, a giudizio del medico curante, si ritiene che sia dovuto a EMH correlata a MF o sindrome di Gilbert documentata);
    • Clearance della creatinina ≥ 40 ml/min;
    • Conta piastrinica ≥ 25 x 109/L;
    • Conta dei blasti del midollo osseo e del sangue periferico < 10%;
    • ANC ≥ 1000 mm3.
  • Aspettativa di vita di almeno sei mesi
  • Le donne in età fertile (WCBP) e gli uomini devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata prima dell'ingresso nello studio, per la durata della partecipazione allo studio e per 120 giorni dopo il completamento della terapia. WCBP deve anche avere un test di gravidanza su siero negativo allo screening e Ciclo 1 Giorno 1. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo durante la partecipazione, deve informare immediatamente il proprio medico curante.
  • Capacità di aderire al programma delle visite di studio e a tutti i requisiti del protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Uso di un agente sperimentale o di un dispositivo sperimentale entro 4 settimane dalla prima dose della terapia in studio
  • Storia di ictus, angina instabile, infarto del miocardio o aritmia ventricolare che richiede farmaci o controllo meccanico negli ultimi 6 mesi
  • Altri tumori maligni invasivi negli ultimi 3 anni, ad eccezione del cancro della pelle non melanoma e del cancro localizzato della prostata e del collo dell'utero

  • Malattia cardiovascolare moderata o grave che soddisfa uno o entrambi i seguenti criteri:

    • Presenza di malattia cardiaca, incluso un infarto del miocardio entro 6 mesi prima dell'ingresso nello studio, angina pectoris instabile, insufficienza cardiaca congestizia di classe III/IV della New York Heart Association o ipertensione incontrollata
    • Principali anomalie ECG documentate (non rispondenti ai trattamenti medici)
  • Presenza di infezione grave attiva
  • Qualsiasi condizione medica o psichiatrica grave e instabile che impedirebbe (come giudicato dallo Sperimentatore) al soggetto di firmare il modulo di consenso informato o qualsiasi condizione, inclusa la presenza di anomalie di laboratorio, che espone il soggetto a un rischio inaccettabile se dovesse partecipare allo studio o confonde la capacità di interpretare i dati dello studio

  • - Partecipanti sottoposti a trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) entro 100 giorni dalla prima dose della terapia in studio, partecipanti in terapia immunosoppressiva post-HCT allo screening, uso di inibitori della calcineurina entro 4 settimane prima della prima dose della terapia in studio o partecipanti con malattia del trapianto contro l'ospite clinicamente significativa (GVHD)

    • Nota: è consentito l'uso di steroidi topici o <10 mg di prednisone orale per la GVHD cutanea in corso
  • Storia nota di virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o infezione attiva nota da epatite A, B o C
  • Compromissione della funzione gastrointestinale (GI) o malattia gastrointestinale che potrebbe alterare in modo significativo l'assorbimento di reparixin, inclusi nausea, vomito o diarrea irrisolti > grado 1 CTCAE
  • È o ha un parente stretto (ad esempio, coniuge, genitore/tutore legale, fratello o figlio) che fa parte del personale del sito sperimentale o sponsor direttamente coinvolto in questo studio, a meno che non venga concessa l'approvazione dell'IRB (da parte del presidente o del designato) che consenta un'eccezione a questo criterio per un argomento specifico
  • Destinatari di trapianti di organi diversi dal trapianto di midollo osseo
  • Donne in gravidanza o in allattamento

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Reparixina
I pazienti idonei riceveranno reparixin orale tre volte al giorno su un ciclo di 4 settimane per un periodo di studio principale di 6 cicli (24 settimane). Dopo il ciclo 6, i pazienti possono continuare a ricevere reparixin una volta al giorno per un ciclo di 4 settimane se almeno la malattia stabile (DS) è soddisfatta dai criteri IWG-MRT fino alla perdita della risposta, progressione della malattia, tossicità inaccettabile, ritiro del paziente/medico o cessazione di studio da sponsor.
Droga: reparixina
reparixin a 1200 mg TID tre volte al giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Efficacia del trattamento con reparixin secondo i criteri IWG/ELN
Lasso di tempo: Ciclo 6 (ogni ciclo è di 4 settimane) Valutazione della risposta
Per stimare l'efficacia del trattamento con reparixin nei soggetti DIPSS intermedio-2 o ad alto rischio con PMF, post PV-MF o post ET-MF come valutato dai criteri IWG/ELN. I criteri IWG/ELN: CR (remissione completa), PR (remissione parziale), miglioramento clinico, risposta anemia, risposta milza, risposta sintomi, PD (malattia progressiva), SD (malattia stabile), recidiva, remissione citogenetica e remissione molecolare
Ciclo 6 (ogni ciclo è di 4 settimane) Valutazione della risposta

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della risposta di IWG/ELN
Lasso di tempo: fine del ciclo 6 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Risposta in base ai criteri IWG/ELN alla fine del ciclo 6. I criteri IWG/ELN: CR (remissione completa), PR (remissione parziale), miglioramento clinico, risposta anemia, risposta milza, risposta sintomi, PD (malattia progressiva), SD (malattia stabile), recidiva, remissione citogenetica e remissione molecolare
fine del ciclo 6 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Valutazione della risposta di IWG/ELN
Lasso di tempo: fine del ciclo 12 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Risposta in base ai criteri IWG/ELN alla fine del ciclo 12. I criteri IWG/ELN: CR (remissione completa), PR (remissione parziale), miglioramento clinico, risposta anemia, risposta milza, risposta sintomi, PD (malattia progressiva), SD (malattia stabile), recidiva, remissione citogenetica e remissione molecolare
fine del ciclo 12 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Grado di fibrosi del midollo osseo
Lasso di tempo: fine del ciclo 6 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Grado di fibrosi del midollo osseo alla fine del Ciclo 6. La fibrosi del midollo osseo (MF) è classificata da MF-0 a MF-3, con un numero più alto che indica più malattia.
fine del ciclo 6 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Grado di fibrosi del midollo osseo
Lasso di tempo: fine del ciclo 12 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Grado di fibrosi del midollo osseo alla fine del ciclo 12. La fibrosi del midollo osseo (MF) è classificata da MF-0 a MF-3, con un numero più alto che indica più malattia.
fine del ciclo 12 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Fine dello studio (24 settimane) più 3 mesi
Per valutare la sicurezza di reparixin come misurata dal profilo degli eventi avversi di CTCAE v5.0.
Fine dello studio (24 settimane) più 3 mesi
Cambiamento nel volume della milza
Lasso di tempo: Basale e ciclo 6 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Variazione del volume della milza mediante imaging dopo il ciclo 6 rispetto al volume della milza al basale.
Basale e ciclo 6 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Cambiamento nel volume della milza
Lasso di tempo: Basale e ciclo 12 (ogni ciclo è di 4 settimane)
Variazione del volume della milza mediante imaging dopo il ciclo 12 rispetto al volume della milza al basale.
Basale e ciclo 12 (ogni ciclo è di 4 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Collaboratori

Dompé Farmaceutici S.p.A

Investigatori

  • Cattedra di studio: Marina Kremyanskaya, PhD, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Cattedra di studio: Aaron Gerds, MD, MS, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 luglio 2023

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

29 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 aprile 2023

Primo Inserito (Effettivo)

28 aprile 2023

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

6 maggio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 maggio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • STUDY-22-01764

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Sottoscrivi