Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Reparixin u pacientů s myelofibrózou Myeloproliferativní novotvary Research Consortium (MPN-RC 120)

5. května 2026 aktualizováno: Marina Kremyanskaya, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Studie fáze II reparixinu u pacientů s myelofibrózou Konsorcium pro výzkum myeloproliferativních novotvarů [MPN-RC 120]

Toto je otevřená studie fáze II k posouzení účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti Reparixinu u pacientů s DIPSS středně 2 nebo vysoce rizikovou primární myelofibrózou (PMF), post esenciální trombocytémie/polycythemia vera související MF (Post ET/ PV MF) po předchozí léčbě a ti, kteří jsou nezpůsobilí nebo léčbu odmítají, inhibitorem Janus kinázy (JAKi). Zapsáno bude 26 pacientů. Vhodní pacienti budou dostávat perorální reparixin třikrát denně ve 4týdenním cyklu po dobu základní studie 6 cyklů (24 týdnů). Po cyklu 6 mohou pacienti pokračovat v podávání reparixinu jednou denně ve 4týdenním cyklu, pokud je alespoň stabilní onemocnění (SD) splněno podle kritérií IWG-MRT až do ztráty odpovědi, progrese onemocnění, nepřijatelné toxicity, vysazení pacienta/lékaře nebo ukončení léčby studie sponzorem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

10

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
        • Nábor
        • Moffitt Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew Kuykendall, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • Emory University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anthony Hunter, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Spojené státy, 14263
        • Nábor
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eunice Wang, MD
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Brian Chernak, MD
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Nábor
        • Ruttenberg Treatment Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marina Kremyanskaya
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Ghaith Abu-Zeinah, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Nábor
        • Wake Forest Baptist Health Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rupali Bhave, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Nábor
        • The Cleveland Clinic Foundation
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aaron Gerds, MD
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • Nábor
        • The Ohio State University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Shivani Handa, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Být ve věku ≥ 18 let v době podpisu ICF
  • Schopný dobrovolně podepsat ICF
  • Mít patologicky potvrzenou diagnózu PMF, post-ET-MF nebo post-PV-MF podle diagnostických kritérií WHO s onemocněním se středním-2 nebo vyšším rizikem DIPSS
  • Mít výkonnostní stav ECOG ≤ 2
  • Ochota podstoupit biopsii kostní dřeně při screeningu; může však stačit biopsie kostní dřeně získaná do 90 dnů od screeningu bez intervenujících léčebných postupů a schválená vedoucím studie.

  • Být odolný/rezistentní vůči nebo netolerantní/nevhodný pro terapii JAKi, jak je definováno alespoň jedním z následujících:

    • Léčba po dobu ≥ 3 měsíců s nedostatečnou účinností, jak bylo prokázáno přetrvávající hmatatelnou splenomegalií ≥ 5 cm nebo symptomy souvisejícími se splenomegalií.

    • Léčba trvající ≥ 28 dní komplikovaná buď:

      • Vývoj potřeby transfuze červených krvinek (alespoň 2 jednotky/měsíc po dobu 2 měsíců)
      • NCI CTCAE stupeň ≥ 3 NÚ trombocytopenie, anémie, hematom a/nebo krvácení při léčbě dávkou < 20 mg BID
    • Podle úsudku vyšetřovatele nejsou kandidáty na dostupné schválené JAKi
  • Zotavení na ≤ stupeň 1 nebo výchozí úroveň jakékoli toxicity v důsledku předchozí systémové léčby, s výjimkou alopecie
  • Mezi poslední dávkou jakékoli medikamentózní léčby zaměřené na MF (včetně výzkumných terapií a s výjimkou hydroxymočoviny) a zařazením do studie musí uplynout alespoň dva týdny

  • Mít adekvátní orgánovou funkci, jak je prokázáno následujícím:

    • ALT (SGPT) a/nebo AST (SGOT) ≤ 3x ULN, nebo ≤ 4x ULN (pokud se podle úsudku ošetřujícího lékaře má za to, že je to způsobeno EMH související s MF);
    • Přímý bilirubin ≤ 1,5 x ULN; nebo ≤ 2x ULN (pokud se na základě posouzení ošetřujícího lékaře předpokládá, že je způsobena EMH související s MF nebo dokumentovaným Gilbertovým syndromem);
    • clearance kreatininu ≥ 40 ml/min;
    • počet krevních destiček ≥ 25 x 109/l;
    • Počet blastů v kostní dřeni a periferní krvi < 10 %;
    • ANC ≥ 1000 mm3.
  • Předpokládaná délka života nejméně šest měsíců
  • Ženy ve fertilním věku (WCBP) a muži musí souhlasit s používáním adekvátní antikoncepce před vstupem do studie, po dobu účasti ve studii a po dobu 120 dnů po dokončení terapie. WCBP musí mít také negativní sérový těhotenský test při screeningu a cyklu 1 den 1. Pokud žena během účasti otěhotní nebo má podezření, že je těhotná, měla by o tom okamžitě informovat svého ošetřujícího lékaře.
  • Schopnost dodržovat plán studijní návštěvy a všechny požadavky protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Použití zkoumané látky nebo zkušebního zařízení do 4 týdnů od první dávky studované terapie
  • Anamnéza cévní mozkové příhody, nestabilní anginy pectoris, infarktu myokardu nebo ventrikulární arytmie vyžadující léky nebo mechanickou kontrolu během posledních 6 měsíců
  • Jiné invazivní malignity během posledních 3 let, kromě nemelanomové rakoviny kůže a lokalizovaného vyléčeného karcinomu prostaty a děložního čípku

  • Středně těžké nebo těžké kardiovaskulární onemocnění splňující jedno nebo obě z níže uvedených kritérií:

    • Přítomnost srdečního onemocnění, včetně infarktu myokardu během 6 měsíců před vstupem do studie, nestabilní angina pectoris, městnavé srdeční selhání třídy III/IV podle New York Heart Association nebo nekontrolovaná hypertenze
    • Zdokumentované závažné abnormality EKG (nereagující na lékařské ošetření)
  • Přítomnost aktivní závažné infekce
  • Jakýkoli vážný, nestabilní zdravotní nebo psychiatrický stav, který by bránil (podle zkoušejícího) subjektu podepsat formulář informovaného souhlasu, nebo jakýkoli stav, včetně přítomnosti laboratorních abnormalit, který vystavuje subjekt nepřijatelnému riziku, pokud by účastnit se studie nebo zmást schopnost interpretovat data ze studie

  • Účastníci, kteří podstoupili transplantaci hematopoetických buněk (HCT) do 100 dnů od první dávky studijní terapie, účastníci imunosupresivní léčby po HCT při screeningu, užívající kalcineurinové inhibitory během 4 týdnů před první dávkou studijní terapie nebo účastníci s klinicky významná reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)

    • Poznámka: Použití topických steroidů nebo < 10 mg perorálního prednisonu pro pokračující kožní GVHD je povoleno
  • Známá anamnéza viru lidské imunodeficience (HIV) nebo známá aktivní infekce hepatitidy A, B nebo C
  • Porucha gastrointestinální (GI) funkce nebo onemocnění GI, které by mohlo významně změnit absorpci reparixinu, včetně jakékoli nevyřešené nevolnosti, zvracení nebo průjmu > CTCAE stupeň 1
  • Je nebo má nejbližšího rodinného příslušníka (např. manžela/manželku, rodiče/zákonného zástupce, sourozence nebo dítě), který je pracovníkem výzkumného pracoviště nebo sponzorem přímo zapojeným do této studie, pokud nebude udělen potenciální souhlas IRB (předsedou nebo zmocněnou osobou) umožňující výjimku z toto kritérium pro konkrétní předmět
  • Příjemci transplantovaných orgánů kromě transplantace kostní dřeně
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Reparixin
Vhodní pacienti budou dostávat perorální reparixin třikrát denně ve 4týdenním cyklu po dobu základní studie 6 cyklů (24 týdnů). Po cyklu 6 mohou pacienti pokračovat v podávání reparixinu jednou denně ve 4týdenním cyklu, pokud je alespoň stabilní onemocnění (SD) splněno podle kritérií IWG-MRT až do ztráty odpovědi, progrese onemocnění, nepřijatelné toxicity, vysazení pacienta/lékaře nebo ukončení léčby studie sponzorem.
Lék: reparixin
reparixin v dávce 1200 mg třikrát denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost léčby reparixinem podle kritérií IWG/ELN
Časové okno: Cyklus 6 (každý cyklus je 4 týdny) Hodnocení odpovědi
Odhadnout účinnost léčby reparixinem u pacientů se středním-2 nebo vysokým rizikem DIPSS s PMF, po PV-MF nebo po ET-MF podle kritérií IWG/ELN. Kritéria IWG/ELN: CR (kompletní remise), PR (částečná remise), Klinické zlepšení, Anémie, Reakce sleziny, Symptomy, PD (progresivní onemocnění), SD (stabilní onemocnění), Relaps, Cytogenetická remise a Molekulární remise
Cyklus 6 (každý cyklus je 4 týdny) Hodnocení odpovědi

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení odezvy IWG/ELN
Časové okno: konec cyklu 6 (každý cyklus je 4 týdny)
Odpověď podle kritérií IWG/ELN na konci cyklu 6. Kritéria IWG/ELN: CR (kompletní remise), PR (částečná remise), Klinické zlepšení, Anémie, Reakce sleziny, Symptomy, PD (progresivní onemocnění), SD (stabilní onemocnění), Relaps, Cytogenetická remise a Molekulární remise
konec cyklu 6 (každý cyklus je 4 týdny)
Posouzení odezvy IWG/ELN
Časové okno: konec cyklu 12 (každý cyklus trvá 4 týdny)
Odpověď podle kritérií IWG/ELN na konci cyklu 12. Kritéria IWG/ELN: CR (kompletní remise), PR (částečná remise), Klinické zlepšení, Anémie, Reakce sleziny, Symptomy, PD (progresivní onemocnění), SD (stabilní onemocnění), Relaps, Cytogenetická remise a Molekulární remise
konec cyklu 12 (každý cyklus trvá 4 týdny)
Stupeň fibrózy kostní dřeně
Časové okno: konec cyklu 6 (každý cyklus je 4 týdny)
Stupeň fibrózy kostní dřeně na konci cyklu 6. Fibróza kostní dřeně (MF) je hodnocena jako MF-0 až MF-3, přičemž vyšší číslo znamená více onemocnění.
konec cyklu 6 (každý cyklus je 4 týdny)
Stupeň fibrózy kostní dřeně
Časové okno: konec cyklu 12 (každý cyklus trvá 4 týdny)
Stupeň fibrózy kostní dřeně na konci cyklu 12. Fibróza kostní dřeně (MF) je hodnocena jako MF-0 až MF-3, přičemž vyšší číslo znamená více onemocnění.
konec cyklu 12 (každý cyklus trvá 4 týdny)
Počet nežádoucích příhod
Časové okno: Konec studia (24 týdnů) plus 3 měsíce
Pro posouzení bezpečnosti reparixinu měřenou profilem nežádoucích účinků CTCAE v5.0.
Konec studia (24 týdnů) plus 3 měsíce
Změna objemu sleziny
Časové okno: Základní linie a cyklus 6 (každý cyklus je 4 týdny)
Změna objemu sleziny zobrazením po cyklu 6 ve srovnání se základním objemem sleziny.
Základní linie a cyklus 6 (každý cyklus je 4 týdny)
Změna objemu sleziny
Časové okno: Základní linie a cyklus 12 (každý cyklus je 4 týdny)
Změna objemu sleziny zobrazením po cyklu 12 ve srovnání se základním objemem sleziny.
Základní linie a cyklus 12 (každý cyklus je 4 týdny)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Spolupracovníci

Dompé Farmaceutici S.p.A

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Marina Kremyanskaya, PhD, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Studijní židle: Aaron Gerds, MD, MS, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. července 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. března 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

18. dubna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

28. dubna 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

6. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • STUDY-22-01764

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit