Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Reparixin hos patienter med myelofibrose Myeloproliferative Neoplasms Research Consortium (MPN-RC 120)

5. maj 2026 opdateret af: Marina Kremyanskaya, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Fase II undersøgelse af Reparixin hos patienter med myelofibrose Myeloproliferative neoplasmer forskningskonsortium [MPN-RC 120]

Dette er et åbent, fase II-studie for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Reparixin hos patienter med DIPSS intermediate-2 eller højrisiko primær myelofibrose (PMF), post essentiel trombocytæmi/polycytæmi vera relateret MF (Post ET/ PV MF) efter forudgående behandling, og dem, der ikke er berettigede eller nægter behandling, med en Janus kinasehæmmer (JAKi). 26 patienter vil blive indskrevet. Kvalificerede patienter vil modtage oral reparixin tre gange dagligt i en 4-ugers cyklus i en kerneundersøgelsesperiode på 6 cyklusser (24 uger). Efter cyklus 6 kan patienter fortsætte med at modtage reparixin én gang dagligt i en 4-ugers cyklus, hvis mindst stabil sygdom (SD) er opfyldt af IWG-MRT-kriterierne indtil tab af respons, sygdomsprogression, uacceptabel toksicitet, patient/læge tilbagetrækning eller ophør undersøgelse af sponsor.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Rekruttering
        • Moffitt Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew Kuykendall, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • Emory University
        • Ledende efterforsker:
          • Anthony Hunter, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Forenede Stater, 14263
        • Rekruttering
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Eunice Wang, MD
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Brian Chernak, MD
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Ruttenberg Treatment Center
        • Ledende efterforsker:
          • Marina Kremyanskaya
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Ghaith Abu-Zeinah, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Rekruttering
        • Wake Forest Baptist Health Comprehensive Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Rupali Bhave, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Rekruttering
        • The Cleveland Clinic Foundation
        • Ledende efterforsker:
          • Aaron Gerds, MD
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • Rekruttering
        • The Ohio State University
        • Ledende efterforsker:
          • Shivani Handa, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Være ≥ 18 år på tidspunktet for underskrivelse af ICF
  • I stand til frivilligt at underskrive ICF
  • Har en patologisk bekræftet diagnose af PMF, post-ET-MF eller post-PV-MF i henhold til WHO's diagnostiske kriterier med mellem-2 eller højere risiko sygdom ved DIPSS
  • Har en ECOG-ydeevnestatus ≤ 2
  • Villig til at gennemgå en knoglemarvsbiopsi ved screening; dog kan en knoglemarvsbiopsi opnået inden for 90 dage efter screening uden indgribende behandlinger og godkendt af studielederen være tilstrækkelig.

  • Være refraktær/resistent over for eller intolerant over for/upassende for JAKi-behandling som defineret af mindst én af følgende:

    • Behandling i ≥ 3 måneder med utilstrækkelig effekt som vist ved vedvarende palpabel splenomegali ≥ 5 cm eller symptomer relateret til splenomegali.

    • Behandling i ≥ 28 dage kompliceret af enten:

      • Udvikling af et behov for transfusion af røde blodlegemer (mindst 2 enheder/måned i 2 måneder)
      • NCI CTCAE grad ≥ 3 AE'er af trombocytopeni, anæmi, hæmatom og/eller blødning under behandling med en dosis på < 20 mg BID
    • Efter efterforskerens vurdering er der ikke kandidater til tilgængelig godkendt JAKi
  • Genopretning til ≤ Grad 1 eller baseline af enhver toksicitet som følge af tidligere systemiske behandlinger, undtagen alopeci
  • Der skal være gået mindst to uger mellem den sidste dosis af eventuelle MF-rettede lægemiddelbehandlinger (inklusive undersøgelsesterapier og ekskl. hydroxyurinstof) og studieindskrivning

  • Har tilstrækkelig organfunktion som vist ved følgende:

    • ALT (SGPT) og/eller ASAT (SGOT) ≤ 3x ULN eller ≤ 4 x ULN (hvis det efter den behandlende læges vurdering menes at skyldes MF-relateret EMH);
    • Direkte bilirubin ≤ 1,5 x ULN; eller ≤ 2x ULN (hvis det efter den behandlende læges vurdering menes at skyldes MF-relateret EMH eller dokumenteret Gilberts syndrom);
    • Kreatininclearance ≥ 40 ml/min;
    • Blodpladeantal ≥ 25 x 109/L;
    • Knoglemarv og perifert blodblasttal < 10 %;
    • ANC ≥ 1000 mm3.
  • Forventet levetid på mindst seks måneder
  • Kvinder i den fødedygtige alder (WCBP) og mænd skal være enige om at bruge passende prævention før studiestart, så længe studiedeltagelsen varer, og i 120 dage efter endt behandling. WCBP skal også have en negativ serumgraviditetstest ved screening og cyklus 1 dag 1. Hvis en kvinde bliver gravid eller har mistanke om, at hun er gravid, mens hun deltager, skal hun straks informere sin behandlende læge.
  • Evne til at overholde studiebesøgsplanen og alle protokolkrav.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af et forsøgsmiddel eller et forsøgsudstyr inden for 4 uger efter den første dosis af undersøgelsesterapi
  • Anamnese med slagtilfælde, ustabil angina, myokardieinfarkt eller ventrikulær arytmi, der kræver medicin eller mekanisk kontrol inden for de sidste 6 måneder
  • Andre invasive maligniteter inden for de sidste 3 år, undtagen ikke-melanom hudkræft og lokaliseret helbredt prostata- og livmoderhalskræft

  • Moderat eller svær kardiovaskulær sygdom, der opfylder et eller begge af nedenstående kriterier:

    • Tilstedeværelse af hjertesygdom, inklusive et myokardieinfarkt inden for 6 måneder før studiestart, ustabil angina pectoris, New York Heart Association klasse III/IV kongestiv hjertesvigt eller ukontrolleret hypertension
    • Dokumenterede større EKG-abnormiteter (reagerer ikke på medicinske behandlinger)
  • Tilstedeværelse af aktiv alvorlig infektion
  • Enhver alvorlig, ustabil medicinsk eller psykiatrisk tilstand, der ville forhindre (som vurderet af efterforskeren) forsøgspersonen i at underskrive den informerede samtykkeerklæring eller enhver tilstand, herunder tilstedeværelsen af ​​laboratorieabnormiteter, som sætter forsøgspersonen i en uacceptabel risiko, hvis han/hun skulle deltage i undersøgelsen eller forstyrrer evnen til at fortolke data fra undersøgelsen

  • Deltagere, der har gennemgået en hæmatopoietisk celletransplantation (HCT) inden for 100 dage efter den første dosis af undersøgelsesterapi, deltagere i immunsuppressiv behandling efter HCT ved screening, brug af calcineurinhæmmere inden for 4 uger før første dosis af undersøgelsesterapi, eller deltagere med klinisk signifikant graft-versus-host-sygdom (GVHD)

    • Bemærk: Brugen af ​​topiske steroider eller < 10 mg oral prednison til igangværende hud-GVHD er tilladt
  • Kendt historie med human immundefektvirus (HIV) eller kendt aktiv hepatitis A-, B- eller C-infektion
  • Svækkelse af mave-tarm-funktion (GI) eller GI-sygdom, der signifikant kan ændre absorptionen af ​​reparixin, inklusive eventuel uafklaret kvalme, opkastning eller diarré > CTCAE grad 1
  • Er eller har et nærmeste familiemedlem (f.eks. ægtefælle, forælder/værge, søskende eller barn), som er undersøgelsessted eller sponsorpersonale direkte involveret i dette forsøg, medmindre en fremtidig IRB-godkendelse (af formand eller udpeget) er givet, hvilket tillader undtagelse til dette kriterium for et specifikt emne
  • Andre organtransplanterede modtagere end knoglemarvstransplantationer
  • Kvinder, der er gravide eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Reparixin
Kvalificerede patienter vil modtage oral reparixin tre gange dagligt i en 4-ugers cyklus i en kerneundersøgelsesperiode på 6 cyklusser (24 uger). Efter cyklus 6 kan patienter fortsætte med at modtage reparixin én gang dagligt i en 4-ugers cyklus, hvis mindst stabil sygdom (SD) er opfyldt af IWG-MRT-kriterierne indtil tab af respons, sygdomsprogression, uacceptabel toksicitet, patient/læge tilbagetrækning eller ophør undersøgelse af sponsor.
Medicin: reparixin
reparixin ved 1200 mg tre gange dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet af reparixinbehandling i henhold til IWG/ELN-kriterier
Tidsramme: Cyklus 6 (hver cyklus er 4 uger) Responsvurdering
At estimere effektiviteten af ​​reparixinbehandling hos DIPSS intermediate-2 eller højrisikopersoner med PMF, post PV-MF eller post ET-MF som vurderet ved IWG/ELN-kriterier. IWG/ELN-kriterierne: CR (komplet remission), PR (delvis remission), klinisk forbedring, anæmisrespons, miltrespons, Symptomerrespons, PD (progressiv sygdom), SD (stabil sygdom), tilbagefald, cytogenetisk remission og molekylær remission
Cyklus 6 (hver cyklus er 4 uger) Responsvurdering

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Responsvurdering af IWG/ELN
Tidsramme: slutningen af ​​cyklus 6 (hver cyklus er 4 uger)
Svar efter IWG/ELN-kriterier i slutningen af ​​cyklus 6. IWG/ELN-kriterierne: CR (komplet remission), PR (delvis remission), klinisk forbedring, anæmisrespons, miltrespons, Symptomerrespons, PD (progressiv sygdom), SD (stabil sygdom), tilbagefald, cytogenetisk remission og molekylær remission
slutningen af ​​cyklus 6 (hver cyklus er 4 uger)
Responsvurdering af IWG/ELN
Tidsramme: slutningen af ​​cyklus 12 (hver cyklus er 4 uger)
Svar efter IWG/ELN-kriterier i slutningen af ​​cyklus 12. IWG/ELN-kriterierne: CR (komplet remission), PR (delvis remission), klinisk forbedring, anæmisrespons, miltrespons, Symptomerrespons, PD (progressiv sygdom), SD (stabil sygdom), tilbagefald, cytogenetisk remission og molekylær remission
slutningen af ​​cyklus 12 (hver cyklus er 4 uger)
Grad af knoglemarvsfibrose
Tidsramme: slutningen af ​​cyklus 6 (hver cyklus er 4 uger)
Knoglemarvsfibrosegrad ved slutningen af ​​cyklus 6. Knoglemarvsfibrose (MF) er klassificeret som MF-0 til MF-3, med et højere tal, der indikerer mere sygdom.
slutningen af ​​cyklus 6 (hver cyklus er 4 uger)
Grad af knoglemarvsfibrose
Tidsramme: slutningen af ​​cyklus 12 (hver cyklus er 4 uger)
Knoglemarvsfibrosegrad i slutningen af ​​cyklus 12. Knoglemarvsfibrose (MF) er klassificeret som MF-0 til MF-3, med et højere tal, der indikerer mere sygdom.
slutningen af ​​cyklus 12 (hver cyklus er 4 uger)
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: Studieafslutning (24 uger) plus 3 måneder
At vurdere sikkerheden af ​​reparixin målt ved bivirkningsprofilen for CTCAE v5.0.
Studieafslutning (24 uger) plus 3 måneder
Ændring i miltvolumen
Tidsramme: Baseline og cyklus 6 (hver cyklus er 4 uger)
Ændring i miltvolumen ved billeddannelse efter cyklus 6 sammenlignet med baseline miltvolumen.
Baseline og cyklus 6 (hver cyklus er 4 uger)
Ændring i miltvolumen
Tidsramme: Baseline og cyklus 12 (hver cyklus er 4 uger)
Ændring i miltvolumen ved billeddannelse efter cyklus 12 sammenlignet med baseline miltvolumen.
Baseline og cyklus 12 (hver cyklus er 4 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Samarbejdspartnere

Dompé Farmaceutici S.p.A

Efterforskere

  • Studiestol: Marina Kremyanskaya, PhD, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Studiestol: Aaron Gerds, MD, MS, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. juli 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

29. marts 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. april 2023

Først opslået (Faktiske)

28. april 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

6. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • STUDY-22-01764

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner