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Reparixin bei Patienten mit Myelofibrose Forschungskonsortium für myeloproliferative Neoplasmen (MPN-RC 120)

5. Mai 2026 aktualisiert von: Marina Kremyanskaya, Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Phase-II-Studie zu Reparixin bei Patienten mit Myelofibrose Myeloproliferative Neoplasms Research Consortium [MPN-RC 120]

Dies ist eine offene Phase-II-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von Reparixin bei Patienten mit DIPSS-Intermediate-2 oder primärer Myelofibrose (PMF) mit hohem Risiko, postessenzieller Thrombozythämie/Polycythaemia vera-assoziierter MF (Post ET/ PV MF) nach vorheriger Behandlung mit einem Januskinase-Hemmer (JAKi) und diejenigen, die nicht in Frage kommen oder eine Behandlung ablehnen. 26 Patienten werden aufgenommen. Geeignete Patienten erhalten dreimal täglich orales Reparixin in einem 4-Wochen-Zyklus für einen Kernstudienzeitraum von 6 Zyklen (24 Wochen). Nach Zyklus 6 können die Patienten Reparixin einmal täglich in einem 4-Wochen-Zyklus erhalten, wenn die IWG-MRT-Kriterien mindestens eine stabile Erkrankung (SD) erfüllen, bis zum Verlust des Ansprechens, Fortschreiten der Erkrankung, inakzeptabler Toxizität, Absetzen des Patienten/Arztes oder Beendigung der Studie durch den Sponsor.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

10

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • Moffitt Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Andrew Kuykendall, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
        • Rekrutierung
        • Emory University
        • Hauptermittler:
          • Anthony Hunter, MD
    • New York
      • Buffalo, New York, Vereinigte Staaten, 14263
        • Rekrutierung
        • Roswell Park Cancer Institute
        • Hauptermittler:
          • Eunice Wang, MD
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Rekrutierung
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Brian Chernak, MD
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Ruttenberg Treatment Center
        • Hauptermittler:
          • Marina Kremyanskaya
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Rekrutierung
        • NewYork-Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Ghaith Abu-Zeinah, MD
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Rekrutierung
        • Wake Forest Baptist Health Comprehensive Cancer Center
        • Hauptermittler:
          • Rupali Bhave, MD
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Rekrutierung
        • The Cleveland Clinic Foundation
        • Hauptermittler:
          • Aaron Gerds, MD
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • Rekrutierung
        • The Ohio State University
        • Hauptermittler:
          • Shivani Handa, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Zum Zeitpunkt der Unterzeichnung des ICF ≥ 18 Jahre alt sein
  • Kann die ICF freiwillig unterzeichnen
  • Haben Sie eine pathologisch bestätigte Diagnose von PMF, Post-ET-MF oder Post-PV-MF gemäß den diagnostischen Kriterien der WHO mit Erkrankung mit mittlerem oder höherem Risiko durch DIPSS
  • einen ECOG-Leistungsstatus ≤ 2 haben
  • Bereitschaft, sich beim Screening einer Knochenmarkbiopsie zu unterziehen; Eine Knochenmarkbiopsie, die innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening ohne dazwischenliegende Behandlungen entnommen und vom Studienleiter genehmigt wurde, kann jedoch ausreichen.

  • refraktär/resistent gegen oder intolerant/ungeeignet für die JAKi-Therapie sein, wie durch mindestens eine der folgenden Definitionen definiert:

    • Behandlung über ≥ 3 Monate mit unzureichender Wirksamkeit, nachgewiesen durch anhaltende tastbare Splenomegalie ≥ 5 cm oder Symptome im Zusammenhang mit Splenomegalie.

    • Behandlung über ≥ 28 Tage kompliziert durch:

      • Entwicklung eines Erythrozytentransfusionsbedarfs (mindestens 2 Einheiten/Monat für 2 Monate)
      • NCI CTCAE-Grad ≥ 3 UE von Thrombozytopenie, Anämie, Hämatom und/oder Blutung während der Behandlung mit einer Dosis von < 20 mg BID
    • Nach Einschätzung des Ermittlers sind keine Kandidaten für verfügbare zugelassene JAKi
  • Wiederherstellung auf ≤ Grad 1 oder Ausgangswert aller Toxizitäten aufgrund vorheriger systemischer Behandlungen, ausgenommen Alopezie
  • Zwischen der letzten Dosis einer MF-gerichteten medikamentösen Behandlung (einschließlich Prüftherapien und ausgenommen Hydroxyharnstoff) und der Aufnahme in die Studie müssen mindestens zwei Wochen vergangen sein

  • Eine angemessene Organfunktion haben, wie durch Folgendes nachgewiesen:

    • ALT (SGPT) und/oder AST (SGOT) ≤ 3 x ULN oder ≤ 4 x ULN (wenn nach Einschätzung des behandelnden Arztes angenommen wird, dass dies auf eine MF-bedingte EMH zurückzuführen ist);
    • Direktes Bilirubin ≤ 1,5 x ULN; oder ≤ 2x ULN (wenn nach Einschätzung des behandelnden Arztes angenommen wird, dass dies auf eine MF-bedingte EMH oder ein dokumentiertes Gilbert-Syndrom zurückzuführen ist);
    • Kreatinin-Clearance ≥ 40 ml/min;
    • Thrombozytenzahl ≥ 25 x 109/l;
    • Anzahl Knochenmark und peripherer Blutblasten < 10 %;
    • ANC ≥ 1000 mm3.
  • Lebenserwartung von mindestens sechs Monaten
  • Frauen im gebärfähigen Alter (WCBP) und Männer müssen zustimmen, vor Studieneintritt, für die Dauer der Studienteilnahme und für 120 Tage nach Abschluss der Therapie eine angemessene Verhütung anzuwenden. WCBP muss beim Screening und Zyklus 1 Tag 1 auch einen negativen Serum-Schwangerschaftstest haben. Sollte eine Frau während der Teilnahme schwanger werden oder vermuten, schwanger zu sein, sollte sie unverzüglich ihren behandelnden Arzt informieren.
  • Fähigkeit, den Studienbesuchsplan und alle Protokollanforderungen einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfpräparats oder Prüfgeräts innerhalb von 4 Wochen nach der ersten Dosis der Studientherapie
  • Vorgeschichte von Schlaganfall, instabiler Angina pectoris, Myokardinfarkt oder ventrikulärer Arrhythmie, die innerhalb der letzten 6 Monate eine medikamentöse oder mechanische Kontrolle erfordert
  • Andere invasive bösartige Erkrankungen innerhalb der letzten 3 Jahre, außer nicht-melanozytärer Hautkrebs und lokalisiertem geheiltem Prostata- und Gebärmutterhalskrebs

  • Mittelschwere oder schwere Herz-Kreislauf-Erkrankung, die eines oder beide der folgenden Kriterien erfüllt:

    • Vorhandensein einer Herzerkrankung, einschließlich eines Myokardinfarkts innerhalb von 6 Monaten vor Studieneintritt, instabiler Angina pectoris, dekompensierter Herzinsuffizienz der Klasse III/IV der New York Heart Association oder unkontrollierter Hypertonie
    • Dokumentierte größere EKG-Anomalien (kein Ansprechen auf medizinische Behandlungen)
  • Vorhandensein einer aktiven schweren Infektion
  • Jeder schwerwiegende, instabile medizinische oder psychiatrische Zustand, der (nach Einschätzung des Ermittlers) den Probanden daran hindern würde, die Einverständniserklärung zu unterzeichnen, oder jeder Zustand, einschließlich des Vorhandenseins von Laboranomalien, der den Probanden einem unannehmbaren Risiko aussetzt, wenn er es tun würde an der Studie teilnehmen oder die Fähigkeit beeinträchtigen, Daten aus der Studie zu interpretieren

  • Teilnehmer, die sich innerhalb von 100 Tagen nach der ersten Dosis der Studientherapie einer hämatopoetischen Zelltransplantation (HCT) unterzogen haben, Teilnehmer mit immunsuppressiver Therapie nach HCT beim Screening, Anwendung von Calcineurin-Inhibitoren innerhalb von 4 Wochen vor der ersten Dosis der Studientherapie oder Teilnehmer mit klinisch signifikante Graft-versus-Host-Erkrankung (GVHD)

    • Hinweis: Die Anwendung von topischen Steroiden oder < 10 mg oralem Prednison bei anhaltender GvHD der Haut ist erlaubt
  • Bekannte Geschichte des humanen Immundefizienzvirus (HIV) oder bekannte aktive Hepatitis A-, B- oder C-Infektion
  • Beeinträchtigung der gastrointestinalen (GI) Funktion oder GI-Erkrankung, die die Resorption von Reparixin signifikant verändern könnte, einschließlich ungelöster Übelkeit, Erbrechen oder Durchfall > CTCAE-Grad 1
  • Ist oder hat ein unmittelbares Familienmitglied (z. B. Ehepartner, Elternteil/Erziehungsberechtigter, Geschwister oder Kind), das direkt an dieser Studie beteiligtes Personal des Prüfzentrums oder des Sponsors ist, es sei denn, es wird eine prospektive IRB-Genehmigung (durch den Vorsitzenden oder Beauftragten) erteilt, die Ausnahmen zulässt dieses Kriterium für ein bestimmtes Thema
  • Empfänger von Organtransplantaten mit Ausnahme von Knochenmarktransplantationen
  • Frauen, die schwanger sind oder stillen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Reparixin
Geeignete Patienten erhalten dreimal täglich orales Reparixin in einem 4-Wochen-Zyklus für einen Kernstudienzeitraum von 6 Zyklen (24 Wochen). Nach Zyklus 6 können die Patienten Reparixin einmal täglich in einem 4-Wochen-Zyklus erhalten, wenn die IWG-MRT-Kriterien mindestens eine stabile Erkrankung (SD) erfüllen, bis zum Verlust des Ansprechens, Fortschreiten der Erkrankung, inakzeptabler Toxizität, Absetzen des Patienten/Arztes oder Beendigung der Studie durch den Sponsor.
Arzneimittel: reparixin
Reparixin mit 1200 mg TID dreimal täglich.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wirksamkeit der Reparixin-Behandlung gemäß IWG/ELN-Kriterien
Zeitfenster: Zyklus 6 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen) Beurteilung des Ansprechens
Bewertung der Wirksamkeit einer Reparixin-Behandlung bei DIPSS-Intermediär-2- oder Hochrisiko-Patienten mit PMF, Post-PV-MF oder Post-ET-MF, wie anhand der IWG/ELN-Kriterien beurteilt. Die IWG/ELN-Kriterien: CR (vollständige Remission), PR (partielle Remission), klinische Besserung, Ansprechen auf Anämie, Ansprechen der Milz, Ansprechen der Symptome, PD (progressive Erkrankung), SD (stabile Erkrankung), Rückfall, zytogenetische Remission und molekulare Remission
Zyklus 6 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen) Beurteilung des Ansprechens

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Reaktionsbewertung von IWG/ELN
Zeitfenster: Ende von Zyklus 6 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Antwort nach IWG/ELN-Kriterien am Ende von Zyklus 6. Die IWG/ELN-Kriterien: CR (vollständige Remission), PR (partielle Remission), klinische Besserung, Ansprechen auf Anämie, Ansprechen der Milz, Ansprechen der Symptome, PD (progressive Erkrankung), SD (stabile Erkrankung), Rückfall, zytogenetische Remission und molekulare Remission
Ende von Zyklus 6 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Reaktionsbewertung von IWG/ELN
Zeitfenster: Ende von Zyklus 12 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Antwort nach IWG/ELN-Kriterien am Ende von Zyklus 12. Die IWG/ELN-Kriterien: CR (vollständige Remission), PR (partielle Remission), klinische Besserung, Ansprechen auf Anämie, Ansprechen der Milz, Ansprechen der Symptome, PD (progressive Erkrankung), SD (stabile Erkrankung), Rückfall, zytogenetische Remission und molekulare Remission
Ende von Zyklus 12 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Grad der Knochenmarkfibrose
Zeitfenster: Ende von Zyklus 6 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Grad der Knochenmarkfibrose am Ende von Zyklus 6. Knochenmarkfibrose (MF) wird als MF-0 bis MF-3 eingestuft, wobei eine höhere Zahl eine stärkere Erkrankung anzeigt.
Ende von Zyklus 6 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Grad der Knochenmarkfibrose
Zeitfenster: Ende von Zyklus 12 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Grad der Knochenmarkfibrose am Ende von Zyklus 12. Knochenmarkfibrose (MF) wird als MF-0 bis MF-3 eingestuft, wobei eine höhere Zahl eine stärkere Erkrankung anzeigt.
Ende von Zyklus 12 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Anzahl der unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Studienende (24 Wochen) plus 3 Monate
Bewertung der Sicherheit von Reparixin, gemessen anhand des Nebenwirkungsprofils von CTCAE v5.0.
Studienende (24 Wochen) plus 3 Monate
Veränderung des Milzvolumens
Zeitfenster: Baseline und Zyklus 6 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Änderung des Milzvolumens durch Bildgebung nach Zyklus 6 im Vergleich zum Ausgangsmilzvolumen.
Baseline und Zyklus 6 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Veränderung des Milzvolumens
Zeitfenster: Baseline und Zyklus 12 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)
Veränderung des Milzvolumens durch Bildgebung nach Zyklus 12 im Vergleich zum Ausgangsmilzvolumen.
Baseline und Zyklus 12 (jeder Zyklus dauert 4 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Icahn School of Medicine at Mount Sinai

Mitarbeiter

Dompé Farmaceutici S.p.A

Ermittler

  • Studienstuhl: Marina Kremyanskaya, PhD, MD, Icahn School of Medicine at Mount Sinai
  • Studienstuhl: Aaron Gerds, MD, MS, Cleveland Clinic Taussig Cancer Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

24. Juli 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. März 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. April 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

28. April 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • STUDY-22-01764

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

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