발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 Pozelimab과 Cemdisiran 병용 요법의 동정적 사용
2025년 10월 15일 업데이트: Regeneron Pharmaceuticals
발작성 야간 혈색소뇨증 환자의 포젤리맙과 셈디시란 병용 요법의 확장된 접근 프로그램
이 프로그램은 포젤리맙과 셈디시란에 대한 접근성을 제공하고 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자에게 포젤리맙과 셈디시란 병용 요법의 장기적인 안전성을 문서화하기 위해 설계되었습니다.
PNH는 신체의 적혈구가 파괴되는 희귀한 면역 질환입니다.
연구 개요
연구 유형
확장된 액세스
확장 액세스 유형
- 치료 IND/프로토콜
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
설명
주요 포함 기준:
다음 모 연구 중 하나에서 공개 치료 기간의 치료 방문 종료 또는 공개 연장 기간을 완료한 환자:
- 발작성 야간 혈색소뇨증 환자를 대상으로 포젤리맙과 셈디시란 병용 요법의 장기적 안전성, 내약성 및 유효성을 평가하기 위한 공개 연장 연구(R3918-PNH-2050 [NCT05744921])
- Pozelimab 단독요법을 받은 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 Pozelimab과 Cemdisiran 병용 치료의 안전성, 유효성 및 약력학적 효과를 평가하기 위한 무작위, 공개, 이중군 연구(R3918-PNH-2092 [NCT04811716])
- Eculizumab 치료에서 전환한 발작성 야간 혈색소뇨증 환자에서 Pozelimab과 Cemdisiran 병용 요법의 안전성, 유효성 및 약력학적 효과를 평가하기 위한 단일군, 공개 라벨 연구(R3918-PNH-20105 [NCT04888507]). 참고: 일부 국가에서는 일반적으로 이 확장 액세스 프로그램에 참여하기 전에 R3918-PNH-2050(NCT05744921) 모 연구에 참여하는 환자에게 R3918-PNH-2050(NCT05744921)을 건너뛰고 바로 이 프로그램에 참여할 수 있는 기회가 주어질 수 있습니다. Regeneron의 허가를 받은 확장된 액세스 프로그램
- 리제네론의 허가를 받아 R3918-PNH-2022(NCT05131204)에 등록된 환자
- 진료소 방문 및 관련 표준 치료 절차를 준수할 의지와 능력이 있음
- Regeneron의 허가를 받아, 적절하게 다른 PNH 연구에 등록된 환자
주요 제외 기준:
- 치료 의사에 따라 환자의 안전에 영향을 미칠 수 있는 심각한 비준수 이력 또는 우려 사항
- 담당 의사의 견해로 환자가 등록에 적합하지 않거나 환자의 프로그램 참여 또는 완료를 방해할 수 있는 새로운 상태 또는 기존 상태의 악화
참고: 기타 프로토콜 정의 포함/제외 기준 적용
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 8월 31일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2023년 8월 31일
처음 게시됨 (실제)
2023년 9월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 10월 20일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 10월 15일
마지막으로 확인됨
2025년 10월 1일
추가 정보
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