Uso compassionevole della terapia di combinazione Pozelimab e Cemdisiran in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna

Criteri chiave di inclusione:

1. Pazienti che hanno completato la visita di fine trattamento del periodo di trattamento in aperto o il periodo di estensione in aperto in uno dei seguenti studi principali:

   • Uno studio di estensione in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia a lungo termine della terapia di combinazione con Pozelimab e Cemdisiran in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (R3918-PNH-2050 [NCT05744921])
   • Uno studio randomizzato, in aperto, a due bracci per valutare la sicurezza, l'efficacia e gli effetti farmacodinamici del trattamento di combinazione con Pozelimab e Cemdisiran in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna che hanno ricevuto la monoterapia con Pozelimab (R3918-PNH-2092 [NCT04811716])
   • Uno studio a braccio singolo, in aperto, per valutare la sicurezza, l'efficacia e gli effetti farmacodinamici della terapia di combinazione con Pozelimab e Cemdisiran in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna che passano dalla terapia con eculizumab (R3918-PNH-20105 [NCT04888507]). Nota: in alcuni paesi, ai pazienti che normalmente parteciperebbero allo studio principale R3918-PNH-2050 (NCT05744921) prima di accedere a questo programma di accesso ampliato, potrebbe essere data l'opportunità di saltare R3918-PNH-2050 (NCT05744921) e passare direttamente a questo programma di accesso ampliato, con il permesso di Regeneron
2. Pazienti che sono stati arruolati nello studio R3918-PNH-2022 (NCT05131204), con il permesso di Regeneron
3. Disposto e in grado di rispettare le visite cliniche e le relative procedure standard di cura
4. Con il permesso di Regeneron, i pazienti che sono stati arruolati in altri studi sulla EPN, a seconda dei casi

Criteri chiave di esclusione:

1. Anamnesi significativa o dubbi di non conformità che potrebbero avere un impatto sulla sicurezza del paziente secondo il medico curante
2. Qualsiasi nuova condizione o peggioramento di una condizione esistente che, a giudizio del medico curante, renderebbe il paziente non idoneo all'arruolamento o potrebbe interferire con la partecipazione o il completamento del programma da parte del paziente

NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo