Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Soucitné použití kombinované terapie Pozelimab a Cemdisiran u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

31. srpna 2023 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Rozšířený přístupový program kombinované terapie Pozelimab a Cemdisiran u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií

Tento program je navržen tak, aby poskytoval přístup k pozelimabu a cemdisiranu a dokumentoval dlouhodobou bezpečnost kombinované terapie pozelimab a cemdisiran u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (PNH). PNH je vzácné imunitní onemocnění, které způsobuje rozpad červených krvinek ve vašem těle.

Přehled studie

Postavení

Dostupný

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Rozšířený přístup

Rozšířený typ přístupu

  • Léčba IND/Protokol

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Requests for compassionate use must be initiated by a treating physician Physicians with questions about access can contact Clinigen
  • Telefonní číslo: +44(0) 1932 824 100
  • E-mail: medicineaccess@clinigengroup.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

N/A

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti, kteří dokončili buď návštěvu na konci otevřeného léčebného období nebo otevřeného prodlouženého období v jedné z následujících rodičovských studií:

    • Otevřená rozšiřující studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti kombinované terapie pozelimabem a cemdisiranem u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií (R3918-PNH-2050 [NCT05744921])
    • Randomizovaná, otevřená, dvouramenná studie k vyhodnocení bezpečnosti, účinnosti a farmakodynamických účinků kombinované léčby pozelimabem a cemdisiranem u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří podstoupili monoterapii pozelimabem (R3918-PNH-2092]] [NCT]
    • Jednoramenná, otevřená studie k posouzení bezpečnosti, účinnosti a farmakodynamických účinků kombinované terapie pozelimabem a cemdisiranem u pacientů s paroxysmální noční hemoglobinurií, kteří přecházejí z terapie eculizumabem (R3918-PNH-20105 [NCT0748885). Poznámka: V některých zemích mohou mít pacienti, kteří by normálně vstoupili do rodičovské studie R3918-PNH-2050 (NCT05744921) před vstupem do tohoto programu rozšířeného přístupu, možnost přeskočit R3918-PNH-2050 (NCT05744921) a přejít přímo do tohoto program s rozšířeným přístupem se svolením společnosti Regeneron
  2. Pacienti, kteří byli zapsáni do R3918-PNH-2022 (NCT05131204) se svolením společnosti Regeneron
  3. Ochota a schopnost dodržovat návštěvy kliniky a související standardní postupy péče
  4. Se svolením Regeneronu pacienti, kteří byli zařazeni do jiných studií PNH podle potřeby

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Významná anamnéza nebo obavy z nedodržování předpisů, které by mohly podle ošetřujícího lékaře ovlivnit bezpečnost pacienta
  2. Jakýkoli nový stav nebo zhoršení stávajícího stavu, které by podle názoru ošetřujícího lékaře způsobilo, že by pacient nebyl vhodný pro zařazení do programu nebo by mohl narušit účast pacienta v programu nebo jeho dokončení.

POZNÁMKA: Platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. srpna 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. srpna 2023

První zveřejněno (Aktuální)

8. září 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. září 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

31. srpna 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R3918-PNH-2238

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Pozelimab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahamas

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit