Mitfühlender Einsatz der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Wichtige Einschlusskriterien:

1. Patienten, die entweder den Behandlungsendbesuch der offenen Behandlungsphase oder der offenen Verlängerungsphase in einer der folgenden Elternstudien abgeschlossen haben:

   • Eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (R3918-PNH-2050 [NCT05744921])
   • Eine randomisierte, offene, zweiarmige Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und pharmakodynamischen Wirkung einer Kombinationsbehandlung mit Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die eine Pozelimab-Monotherapie erhalten haben (R3918-PNH-2092 [NCT04811716])
   • Eine einarmige, offene Studie zur Bewertung der Sicherheit, Wirksamkeit und pharmakodynamischen Wirkung der Kombinationstherapie mit Pozelimab und Cemdisiran bei Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie, die von der Eculizumab-Therapie wechseln (R3918-PNH-20105 [NCT04888507]). Hinweis: In einigen Ländern erhalten Patienten, die normalerweise vor der Teilnahme an diesem erweiterten Zugangsprogramm an der Elternstudie R3918-PNH-2050 (NCT05744921) teilnehmen würden, möglicherweise die Möglichkeit, R3918-PNH-2050 (NCT05744921) zu überspringen und direkt mit dieser Studie zu beginnen Erweitertes Zugangsprogramm mit Genehmigung von Regeneron
2. Patienten, die mit Genehmigung von Regeneron in R3918-PNH-2022 (NCT05131204) aufgenommen wurden
3. Bereit und in der Lage, Klinikbesuche und damit verbundene Standardbehandlungen einzuhalten
4. Mit Genehmigung von Regeneron können Patienten, die gegebenenfalls an anderen PNH-Studien teilgenommen haben, berücksichtigt werden

Wichtige Ausschlusskriterien:

1. Signifikante Vorgeschichte oder Bedenken hinsichtlich der Nichteinhaltung, die sich laut behandelndem Arzt auf die Sicherheit des Patienten auswirken könnten
2. Jeder neue Zustand oder jede Verschlechterung eines bestehenden Zustands, der nach Ansicht des behandelnden Arztes den Patienten für die Aufnahme ungeeignet machen würde oder die Teilnahme oder den Abschluss des Programms durch den Patienten beeinträchtigen könnte

HINWEIS: Es gelten andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien