波泽利单抗和西米地西兰联合疗法对阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的同情使用
2023年8月31日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals
Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的扩大使用计划
该计划旨在提供波泽利单抗和西姆地西兰的使用，并记录波泽利单抗和西姆地西兰联合治疗对阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH) 患者的长期安全性。
PNH 是一种罕见的免疫疾病，会导致体内红细胞分裂。
研究概览
研究类型
扩展访问
扩展访问类型
- 治疗 IND/方案
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Requests for compassionate use must be initiated by a treating physician Physicians with questions about access can contact Clinigen
- 电话号码：+44(0) 1932 824 100
- 邮箱：medicineaccess@clinigengroup.com
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不适用
描述
主要纳入标准：
在以下一项母研究中已完成开放标签治疗期或开放标签延长期的治疗结束访视的患者：
- 一项开放标签扩展研究，旨在评估 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的长期安全性、耐受性和有效性 (R3918-PNH-2050 [NCT05744921])
- 一项随机、开放标签、双臂研究，旨在评估 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗对接受 Pozelimab 单药治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的安全性、有效性和药效学影响 (R3918-PNH-2092 [NCT04811716])
- 一项单臂、开放标签研究，旨在评估 Pozelimab 和 Cemdisiran 联合治疗对从 Eculizumab 治疗转为阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的安全性、有效性和药效学影响 (R3918-PNH-20105 [NCT04888507])。 注意：在某些国家/地区，在进入此扩展访问计划之前通常会进入 R3918-PNH-2050 (NCT05744921) 家长研究的患者可能有机会跳过 R3918-PNH-2050 (NCT05744921) 并直接进入此研究经再生元 (Regeneron) 许可的扩展访问计划
- 经 Regeneron 许可已入组 R3918-PNH-2022 (NCT05131204) 的患者
- 愿意并且能够遵守诊所就诊和相关标准护理程序
- 经再生元 (Regeneron) 许可，已酌情参加其他 PNH 研究的患者
主要排除标准：
- 根据治疗医生的说法，有可能影响患者安全的重大病史或不遵守规定的担忧
- 治疗医生认为，任何新的病症或现有病症的恶化将使患者不适合参加或可能干扰患者参与或完成计划
注意：其他协议定义的纳入/排除标准适用
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究注册日期
首次提交
2023年8月31日
首先提交符合 QC 标准的
2023年8月31日
首次发布 (实际的)
2023年9月8日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年8月31日
最后验证
2023年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- R3918-PNH-2238
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