Medfølende brug af Pozelimab og Cemdisiran kombinationsterapi hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Nøgleinklusionskriterier:

1. Patienter, der har afsluttet enten afslutningen af ​​behandlingsbesøg i den åbne behandlingsperiode eller den åbne forlængelsesperiode i en af ​​følgende forældreundersøgelser:

   • Et åbent udvidelsesstudie til evaluering af den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Pozelimab og Cemdisiran kombinationsterapi hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (R3918-PNH-2050 [NCT05744921])
   • En randomiseret, open-label, to-arm undersøgelse for at evaluere sikkerheden, effektiviteten og farmakodynamiske virkninger af kombinationsbehandling med Pozelimab og Cemdisiran hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri, som har modtaget Pozelimab monoterapi (R3918-PNH-20482) [R3918-PNH-20492)
   • En enkeltarms, åben-label undersøgelse for at vurdere sikkerheden, effektiviteten og farmakodynamiske virkninger af Pozelimab og Cemdisiran kombinationsterapi hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri, som skifter fra Eculizumab-terapi (R3918-PNH-20105 [NCT04888507). Bemærk: I nogle lande kan patienter, der normalt ville deltage i R3918-PNH-2050 (NCT05744921), før de går ind i dette udvidede adgangsprogram, få mulighed for at springe R3918-PNH-2050 (NCT05744921) over og gå direkte ind i dette udvidet adgangsprogram, med Regenerons tilladelse
2. Patienter, der er blevet tilmeldt R3918-PNH-2022 (NCT05131204), med Regenerons tilladelse
3. Villig og i stand til at overholde klinikbesøg og relaterede standard-of-care procedurer
4. Med Regenerons tilladelse, patienter, der er blevet optaget i andre PNH-undersøgelser efter behov

Nøgleekskluderingskriterier:

1. Betydelig historie eller bekymringer om manglende overholdelse, der kan påvirke patientens sikkerhed ifølge den behandlende læge
2. Enhver ny tilstand eller forværring af en eksisterende tilstand, som efter den behandlende læges mening ville gøre patienten uegnet til optagelse eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldførelse af programmet

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder