고전적 호모시스틴뇨증(HCU)이 있는 12세 이상~65세 참가자의 페그티바티나제 치료의 장기적인 안전성과 효능을 평가하기 위한 3상 장기 연장 연구 (ENSEMBLE)
2026년 5월 27일 업데이트: Travere Therapeutics, Inc.
시스타티오닌 베타 신타제 결핍으로 인한 고전적 호모시스틴뇨증(HCU) 참가자의 페그티바티나제 치료의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 공개 라벨 제3상 장기 연장(LTE) 연구(ENSEMBLE)
이번 LTE(장기 연장) 연구의 목표는 고전적 호모시스틴뇨증(HCU) 환자를 대상으로 페그티바티나제의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다. 1/2상 COMPOSE 연구에 적극적으로 참여하고 있거나 3상 HARMONY에서 24주간의 치료를 완료한 환자가 참여할 자격이 있습니다.
참가자는 다음을 포함하여 최대 약 13개월 동안 이 임상 연구에 참여하게 됩니다.
- 치료기간은 최대 52주
- 4주간의 안전 후속 조치 기간
연구 개요
상세 설명
전반적인 디자인:
이는 글로벌, 다기관, 단일군, 공개 라벨 연구입니다. 모든 적격 기준을 충족하는 참가자는 다른 페그티바티나제 연구에서 전환하여 페그티바티나제 치료의 장기적인 안전성, 효능 및 임상 평가를 위해 이 LTE 연구에 등록할 수 있습니다.
모든 참가자는 면제되지 않는 한 페그티바티나제 자가 투여 프로토콜을 따릅니다. ENSEMBLE 연구 중에 선택적인 단백질 내성 변형(PTM) 하위 연구도 적격 참가자를 대상으로 실시됩니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
100
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Hamburg, 독일
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig, 독일
- Universitatsklinikum Leipzig
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Münster, 독일
- Universitätsklinikum Münster
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85006
- Phoenix Children's Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06519
- Yale University School Of Medicine
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maine
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Portland, Maine, 미국, 04012
- Maine Health Pediatric Specialty Care
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, 미국, 20815
- Uncommon Cures
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Morrisville, North Carolina, 미국, 27560
- Science 37 - Virtual Site
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
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Brussels, 벨기에
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Edegem, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Riyadh, 사우디 아라비아
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh, 사우디 아라비아
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
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Barcelona, 스페인
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Santiago de Compostela, 스페인
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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Seville, 스페인
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Dublin, 아일랜드
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
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Birmingham, 영국
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Birmingham, 영국
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London, 영국
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Salford, 영국
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
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Bari, 이탈리아
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
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Genova, 이탈리아
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, 이탈리아
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
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Monza, 이탈리아
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
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Padova, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Doha, 카타르
- Hamad General Hospital
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Doha, 카타르
- Sidra Hospital
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Ankara, 터키 (Türkiye)
- Gazi University Hospital
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Bornova, 터키 (Türkiye)
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
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Istanbul, 터키 (Türkiye)
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
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Coimbra, 포르투갈
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
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Lisbon, 포르투갈
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, 포르투갈
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
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Krakow, 폴란드
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warsaw, 폴란드
- Instytut Matki i Dziecka
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Warsaw, 폴란드
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Paris, 프랑스
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
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Tours, 프랑스
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
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Vandœuvre-lès-Nancy, 프랑스
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
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Adelaide, 호주
- Royal Adelaide Hospital
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Parkville, 호주
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Westmead, 호주
- Westmead Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 1/2상 COMPOSE 연구에 적극적으로 참여하거나 3상 HARMONY 연구에서 24주 맹검 기간을 완료한 참가자
제외 기준:
- 참가자는 심각한 AE(SAE) 또는 불내증으로 인해 이전 페그티바티나제 연구에서 연구 개입 치료를 영구적으로 중단했습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 페그티바티나제
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Pegtibatinase BIW
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료에 대한 AES
기간: 1 주차 - 주 108 주
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치료 응급 AE의 발생률
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1 주차 - 주 108 주
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고 메티 오 혈증
기간: 1 주차 - 주 108 주
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고성분의 발병률
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1 주차 - 주 108 주
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저혈압
기간: 1 주차 - 주 108 주
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저혈압 발병률
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1 주차 - 주 108 주
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식이 단백질 구조
기간: 1 주차 - 주 108 주
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저혈압 환자 참가자를위한식이 단백질 구조가 필요한 참가자의 비율
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1 주차 - 주 108 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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총 호모시스테인 (THCY) 수준
기간: 1 주차 - 주 108 주
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Thcy 수준의 기준선에서 상대적 및 절대 변화
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1 주차 - 주 108 주
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Maximum Drug Concentration
기간: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
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Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state - maximum drug concentration [Cmax]
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Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
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Area under the Curve within the Dosing Interval
기간: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
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Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state within the - area under the curve within the dosing interval [AUC0-tau]
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Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 4월 30일
기본 완료 (추정된)
2030년 8월 1일
연구 완료 (추정된)
2030년 8월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 5월 8일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 5월 21일
처음 게시됨 (실제)
2024년 5월 29일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 27일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TVTX-TVT058-302
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
의도된 용도를 명시하는 언어를 포함하여 임상 시험 데이터에 대한 요청은 datarequest@travere.com으로 보내야 합니다.
승인되면 요청된 정보는 데이터 액세스 계약에 서명한 후 요청자에게 제공됩니다.
연구가 완료되고 동료 검토 저널에 연구 데이터가 완전히 출판된 후 출판 후 최대 36개월 동안 요청할 수 있습니다.
Travere는 데이터 공유 정책을 준수하지 않거나 요청이 편향된 소스에 의해 이루어진 것으로 판단되는 경우 요청 수정을 거부하거나 권장할 권리를 보유합니다.
IPD 공유 기간
연구가 완료되고 동료 검토 저널에 연구 데이터가 완전히 출판된 후 출판 후 최대 36개월 동안 요청할 수 있습니다.
IPD 공유 액세스 기준
사용 목적에 대한 제출 및 승인과 데이터 공유 계약이 필요합니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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