Uno studio di estensione a lungo termine di fase 3 per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento con pegtibatinasi in partecipanti di età compresa tra ≥12 e ≤65 anni affetti da omocistinuria classica (HCU) (ENSEMBLE)
27 maggio 2026 aggiornato da: Travere Therapeutics, Inc.
Uno studio di estensione a lungo termine (LTE) di fase 3 in aperto per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento con pegtibatinasi in partecipanti con omocistinuria classica (HCU) dovuta a deficit di cistationina beta sintasi (ENSEMBLE)
L'obiettivo di questo studio di estensione a lungo termine (LTE) è valutare la sicurezza e l'efficacia della pegtibatinasi in pazienti con omocistinuria classica (HCU). Sono idonei a partecipare i pazienti attivi nello studio di Fase 1/2 COMPOSE o quelli che completano le 24 settimane di trattamento nello studio di Fase 3 HARMONY.
I partecipanti rimarranno in questo studio clinico per un massimo di circa 13 mesi, tra cui:
- un periodo di trattamento fino a 52 settimane
- un periodo di follow-up di sicurezza di 4 settimane
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
Progettazione complessiva:
Si tratta di uno studio globale, multicentrico, a braccio singolo e in aperto. I partecipanti che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità possono passare da altri studi sulla pegtibatinasi e iscriversi a questo studio LTE per la sicurezza, l'efficacia e le valutazioni cliniche a lungo termine del trattamento con pegtibatinasi.
Tutti i partecipanti seguiranno un protocollo di autosomministrazione di pegtibatinasi se non esentati. Durante lo studio ENSEMBLE, per i partecipanti idonei verrà condotto anche un sottostudio facoltativo sulla modificazione della tolleranza proteica (PTM).
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
100
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Riyadh, Arabia Saudita
- King Abdullah International Medical Research Center
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Riyadh, Arabia Saudita
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
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Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
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Parkville, Australia
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Westmead, Australia
- Westmead Hospital
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Brussels, Belgio
- Cliniques universitaires Saint-Luc
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Edegem, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
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Paris, Francia
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
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Tours, Francia
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
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Vandœuvre-lès-Nancy, Francia
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
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Hamburg, Germania
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
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Leipzig, Germania
- Universitatsklinikum Leipzig
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Münster, Germania
- Universitätsklinikum Münster
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Dublin, Irlanda
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
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Bari, Italia
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
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Genova, Italia
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
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Milan, Italia
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
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Monza, Italia
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
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Padova, Italia
- Azienda Ospedaliera di Padova
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Krakow, Polonia
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warsaw, Polonia
- Instytut Matki i Dziecka
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Warsaw, Polonia
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
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Coimbra, Portogallo
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
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Lisbon, Portogallo
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
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Porto, Portogallo
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
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Doha, Qatar
- Hamad General Hospital
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Doha, Qatar
- Sidra Hospital
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Birmingham, Regno Unito
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
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Birmingham, Regno Unito
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
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London, Regno Unito
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
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Salford, Regno Unito
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
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Barcelona, Spagna
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, Spagna
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
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Santiago de Compostela, Spagna
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
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Seville, Spagna
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85006
- Phoenix Children's Hospital
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06519
- Yale University School Of Medicine
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
- Emory University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maine
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Portland, Maine, Stati Uniti, 04012
- Maine Health Pediatric Specialty Care
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Maryland
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Chevy Chase, Maryland, Stati Uniti, 20815
- Uncommon Cures
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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North Carolina
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Morrisville, North Carolina, Stati Uniti, 27560
- Science 37 - Virtual Site
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Oregon
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Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
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Texas
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Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
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Ankara, Turchia (Türkiye)
- Gazi University Hospital
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Bornova, Turchia (Türkiye)
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
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Istanbul, Turchia (Türkiye)
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Partecipanti attivi nello studio COMPOSE di Fase 1/2 o che hanno completato il periodo in cieco di 24 settimane nello studio HARMONY di Fase 3
Criteri di esclusione:
- Partecipante interrotto definitivamente dal trattamento di intervento in studio in un precedente studio sulla pegtibatinasi a causa di eventi avversi gravi (SAE) o intolleranza
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: pegtibatinasi
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Pegtibatinase BIW
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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AES emergenti del trattamento
Lasso di tempo: Settimana 1 - Settimana 108
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Incidenza di eventi avversi del trattamento emergenti
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Settimana 1 - Settimana 108
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Ipermetioninemia
Lasso di tempo: Settimana 1 - Settimana 108
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Incidenza di ipermetioninemia
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Settimana 1 - Settimana 108
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Ipometioninemia
Lasso di tempo: Settimana 1 - Settimana 108
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Incidenza di ipometioninemia
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Settimana 1 - Settimana 108
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Salvataggio proteico dietetico
Lasso di tempo: Settimana 1 - Settimana 108
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Proporzione dei partecipanti che richiedono un salvataggio di proteine alimentari per i partecipanti con ipomezioneinemia
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Settimana 1 - Settimana 108
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Livelli totali di omocisteina (THCY)
Lasso di tempo: Settimana 1 - Settimana 108
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Cambiamenti relativi e assoluti rispetto al basale nei livelli di THCY
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Settimana 1 - Settimana 108
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Maximum Drug Concentration
Lasso di tempo: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
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Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state - maximum drug concentration [Cmax]
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Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
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Area under the Curve within the Dosing Interval
Lasso di tempo: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
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Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state within the - area under the curve within the dosing interval [AUC0-tau]
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Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
30 aprile 2024
Completamento primario (Stimato)
1 agosto 2030
Completamento dello studio (Stimato)
1 agosto 2030
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
8 maggio 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
21 maggio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
29 maggio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
28 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
27 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del cervello
- Malattie del sistema nervoso centrale
- Malattie del sistema nervoso
- Metabolismo, errori congeniti
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie del tessuto connettivo
- Malattie cerebrali, metaboliche, congenite
- Malattie cerebrali, metaboliche
- Metabolismo degli aminoacidi, errori congeniti
- Iperomocisteinemia
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Omocistinuria
Altri numeri di identificazione dello studio
- TVTX-TVT058-302
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Le richieste di dati di sperimentazione clinica, inclusa la lingua che ne indica l'uso previsto, devono essere indirizzate a datarequest@travere.com.
Se approvate, le informazioni richieste verranno fornite al richiedente dopo aver firmato un accordo di accesso ai dati.
Le richieste possono essere effettuate dopo il completamento dello studio e la pubblicazione completa dei dati dello studio in una rivista sottoposta a revisione paritaria fino a 36 mesi dopo la sua pubblicazione.
Travere si riserva il diritto di rifiutare o raccomandare modifiche a una richiesta se non è conforme alla politica di condivisione dei dati o se viene stabilito che la richiesta proviene da una fonte parziale.
Periodo di condivisione IPD
Le richieste possono essere effettuate dopo il completamento dello studio e la pubblicazione completa dei dati dello studio in una rivista sottoposta a revisione paritaria fino a 36 mesi dopo la sua pubblicazione.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Richiede la presentazione e l'approvazione dell'uso previsto e un accordo di condivisione dei dati.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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