Długoterminowe badanie uzupełniające III fazy mające na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leczenia pegtybatynazą u uczestników w wieku ≥12 do ≤65 lat z klasyczną homocystynurią (HCU) (ENSEMBLE)
27 maja 2026 zaktualizowane przez: Travere Therapeutics, Inc.
Otwarte badanie III fazy, długoterminowe przedłużenie (LTE), mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności leczenia pegtybatynazą u pacjentów z klasyczną homocystynurią (HCU) z powodu niedoboru beta-syntazy cystationiny (ENSEMBLE)
Celem tego długoterminowego badania przedłużonego (LTE) jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności pegtybatynazy u pacjentów z klasyczną homocystynurią (HCU). Do udziału kwalifikują się pacjenci, którzy są aktywni w badaniu fazy 1/2 COMPOSE lub ci, którzy ukończyli 24-tygodniowe leczenie w fazie 3 HARMONY.
Uczestnicy będą brać udział w tym badaniu klinicznym przez okres do około 13 miesięcy, obejmujący:
- okres leczenia do 52 tygodni
- 4-tygodniowy okres obserwacji bezpieczeństwa
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Ogólny projekt:
Jest to globalne, wieloośrodkowe, jednoramienne badanie otwarte. Uczestnicy, którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikacyjne, mogą przejść z innych badań pegtybatynazy i zapisać się do tego badania LTE w celu przeprowadzenia długoterminowej oceny bezpieczeństwa, skuteczności i oceny klinicznej leczenia pegtybatynazą.
Wszyscy uczestnicy będą przestrzegać protokołu samodzielnego podawania pegtybatynazy, chyba że zostaną zwolnieni. Podczas badania ENSEMBLE dla kwalifikujących się uczestników zostanie również przeprowadzone opcjonalne badanie cząstkowe dotyczące modyfikacji tolerancji białka (PTM).
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
100
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Riyadh, Arabia Saudyjska
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Arabia Saudyjska
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
-
-
-
-
-
Adelaide, Australia
- Royal Adelaide Hospital
-
Parkville, Australia
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Westmead, Australia
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Edegem, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Paris, Francja
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Tours, Francja
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francja
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Santiago de Compostela, Hiszpania
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
Seville, Hiszpania
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Doha, Katar
- Hamad General Hospital
-
Doha, Katar
- Sidra Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Niemcy
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Münster, Niemcy
- Universitätsklinikum Münster
-
-
-
-
-
Krakow, Polska
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Warsaw, Polska
- Instytut Matki i Dziecka
-
Warsaw, Polska
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalia
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
-
Lisbon, Portugalia
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugalia
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Stany Zjednoczone, 04012
- Maine Health Pediatric Specialty Care
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Stany Zjednoczone, 20815
- Uncommon Cures
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27560
- Science 37 - Virtual Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turcja (Türkiye)
- Gazi University Hospital
-
Bornova, Turcja (Türkiye)
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
-
Istanbul, Turcja (Türkiye)
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
-
-
-
-
-
Bari, Włochy
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
-
Genova, Włochy
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Włochy
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
-
Monza, Włochy
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
-
Padova, Włochy
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Zjednoczone Królestwo
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, Zjednoczone Królestwo
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Zjednoczone Królestwo
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy aktywni w badaniu fazy 1/2 COMPOSE lub którzy ukończyli 24-tygodniowy okres zaślepienia w badaniu fazy 3 HARMONY
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnik trwale przerwany w leczeniu interwencyjnym w ramach poprzedniego badania pegtybatynazy z powodu poważnych działań niepożądanych (SAE) lub nietolerancji
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: pegtybatynaza
|
Pegtibatinase BIW
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Emergentowe AES
Ramy czasowe: Tydzień 1 - Tydzień 108
|
Częstość występowania AES-Emergent-Emergent
|
Tydzień 1 - Tydzień 108
|
|
Hipermetioninemia
Ramy czasowe: Tydzień 1 - Tydzień 108
|
Częstość występowania hipermetioninemii
|
Tydzień 1 - Tydzień 108
|
|
Hipometioninemia
Ramy czasowe: Tydzień 1 - Tydzień 108
|
Częstość występowania hipometioninemii
|
Tydzień 1 - Tydzień 108
|
|
Ratowanie białka w diecie
Ramy czasowe: Tydzień 1 - Tydzień 108
|
Odsetek uczestników wymagających ratowania białka w diecie dla uczestników z hipometioninemią
|
Tydzień 1 - Tydzień 108
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Całkowity poziom homocysteiny (THcy)
Ramy czasowe: Tydzień 1 - Tydzień 108
|
Względne i bezwzględne zmiany w stosunku do poziomów podstawowych
|
Tydzień 1 - Tydzień 108
|
|
Maximum Drug Concentration
Ramy czasowe: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state - maximum drug concentration [Cmax]
|
Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
|
Area under the Curve within the Dosing Interval
Ramy czasowe: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state within the - area under the curve within the dosing interval [AUC0-tau]
|
Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 kwietnia 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 sierpnia 2030
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 sierpnia 2030
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
8 maja 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
21 maja 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 maja 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 maja 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
27 maja 2026
Ostatnia weryfikacja
1 maja 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby tkanki łącznej
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Metabolizm aminokwasów, błędy wrodzone
- Hiperhomocysteinemia
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby skóry i tkanki łącznej
- Homocystynuria
Inne numery identyfikacyjne badania
- TVTX-TVT058-302
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Prośby o dane z badania klinicznego, łącznie z opisem ich zamierzonego zastosowania, należy kierować na adres datarequest@travere.com.
W przypadku zatwierdzenia żądane informacje zostaną przekazane wnioskodawcy po podpisaniu umowy o dostępie do danych.
Wnioski można składać po zakończeniu badania i pełnej publikacji danych z badania w recenzowanym czasopiśmie przez okres do 36 miesięcy od ich publikacji.
Travere zastrzega sobie prawo do odrzucenia wniosku lub zalecenia modyfikacji, jeśli nie jest on zgodny z polityką udostępniania danych lub jeśli zostanie ustalone, że wniosek został złożony przez stronnicze źródło.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Wnioski można składać po zakończeniu badania i pełnej publikacji danych z badania w recenzowanym czasopiśmie przez okres do 36 miesięcy od ich publikacji.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Wymaga przedłożenia i zatwierdzenia przeznaczenia oraz umowy o udostępnianiu danych.
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .