Dlouhodobá rozšiřující studie fáze 3 k posouzení dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti léčby pegtibatinázou u účastníků ve věku ≥12 až ≤65 let s klasickou homocystinurií (HCU) (ENSEMBLE)
27. května 2026 aktualizováno: Travere Therapeutics, Inc.
Otevřená studie fáze 3 Long-Term Extension (LTE) k posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti léčby pegtibatinázou u účastníků s klasickou homocystinurií (HCU) v důsledku nedostatku cystathionin beta syntázy (ENSEMBLE)
Cílem této dlouhodobé rozšířené (LTE) studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost pegtibatinázy u pacientů s klasickou homocystinurií (HCU). Pacienti, kteří jsou aktivní ve fázi 1/2 studie COMPOSE nebo ti, kteří dokončí 24 týdnů léčby ve fázi 3 HARMONY, se mohou zúčastnit.
Účastníci budou v této klinické studii po dobu až 13 měsíců včetně:
- doba léčby až 52 týdnů
- 4týdenní období sledování bezpečnosti
Přehled studie
Detailní popis
Celkový design:
Jedná se o globální, multicentrickou, jednoramennou, otevřenou studii. Účastníci, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti, mohou přejít z jiných studií pegtibatinázy a zapsat se do této studie LTE za účelem dlouhodobé bezpečnosti, účinnosti a klinického hodnocení léčby pegtibatinázou.
Všichni účastníci se budou řídit protokolem o samoaplikaci pegtibatinázy, pokud nebudou osvobozeni. Během studie ENSEMBLE bude pro způsobilé účastníky provedena také volitelná dílčí studie modifikace proteinové tolerance (PTM).
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
100
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Adelaide, Austrálie
- Royal Adelaide Hospital
-
Parkville, Austrálie
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Westmead, Austrálie
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgie
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Edegem, Belgie
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Paris, Francie
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Tours, Francie
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Francie
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
-
-
-
-
-
Dublin, Irsko
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Bari, Itálie
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
-
Genova, Itálie
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Itálie
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
-
Monza, Itálie
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
-
Padova, Itálie
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Doha, Katar
- Hamad General Hospital
-
Doha, Katar
- Sidra Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Německo
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Německo
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Münster, Německo
- Universitätsklinikum Münster
-
-
-
-
-
Krakow, Polsko
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Warsaw, Polsko
- Instytut Matki i Dziecka
-
Warsaw, Polsko
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
-
Lisbon, Portugalsko
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugalsko
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudská arábie
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Saudská arábie
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Spojené království
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, Spojené království
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Spojené království
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Spojené státy, 04012
- Maine Health Pediatric Specialty Care
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
- Uncommon Cures
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Spojené státy, 27560
- Science 37 - Virtual Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Spojené státy, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Ankara, Turecko (Türkiye)
- Gazi University Hospital
-
Bornova, Turecko (Türkiye)
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
-
Istanbul, Turecko (Türkiye)
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Santiago de Compostela, Španělsko
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
Seville, Španělsko
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci aktivní ve fázi 1/2 studie COMPOSE nebo kteří dokončili 24týdenní zaslepené období ve fázi 3 studie HARMONY
Kritéria vyloučení:
- Účastník trvale přerušil studijní intervenční léčbu v předchozí studii s pegtibatinázou z důvodu závažné AE (SAE) nebo intolerance
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: pegtibatináza
|
Pegtibatinase BIW
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
AES-EMERGENT AES
Časové okno: 1. týden - týden 108
|
Incidence AE EMERGENTY
|
1. týden - týden 108
|
|
Hypermethioninémie
Časové okno: 1. týden - týden 108
|
Výskyt hypermethioninémie
|
1. týden - týden 108
|
|
Hypomethioninémie
Časové okno: 1. týden - týden 108
|
Výskyt hypomethioninémie
|
1. týden - týden 108
|
|
Záchrana pro bílkoviny
Časové okno: 1. týden - týden 108
|
Podíl účastníků vyžadujících záchranu bílkovin pro účastníky s hypomethioninémií
|
1. týden - týden 108
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkové hladiny homocysteinu (THCY)
Časové okno: 1. týden - týden 108
|
Relativní a absolutní změny z výchozí hodnoty na úrovni thcy
|
1. týden - týden 108
|
|
Maximum Drug Concentration
Časové okno: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state - maximum drug concentration [Cmax]
|
Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
|
Area under the Curve within the Dosing Interval
Časové okno: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state within the - area under the curve within the dosing interval [AUC0-tau]
|
Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. dubna 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. srpna 2030
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. srpna 2030
Termíny zápisu do studia
První předloženo
8. května 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
21. května 2024
První zveřejněno (Aktuální)
29. května 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
28. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
27. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci pojivové tkáně
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Metabolismus aminokyselin, vrozené chyby
- Hyperhomocysteinémie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Homocystinurie
Další identifikační čísla studie
- TVTX-TVT058-302
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Žádosti o údaje z klinických studií, včetně jazyka uvádějícího zamýšlené použití, by měly být směrovány na datarequest@travere.com.
V případě schválení budou požadované informace poskytnuty žadateli po podepsání smlouvy o přístupu k datům.
Žádosti lze podávat po dokončení studie a úplném zveřejnění údajů studie v recenzovaném časopise po dobu až 36 měsíců po jejím zveřejnění.
Společnost Travere si vyhrazuje právo odmítnout nebo doporučit úpravy žádosti, pokud není v souladu se zásadami sdílení dat nebo pokud je rozhodnuto, že žádost podal neobjektivní zdroj.
Časový rámec sdílení IPD
Žádosti lze podávat po dokončení studie a úplném zveřejnění údajů studie v recenzovaném časopise po dobu až 36 měsíců po jejím zveřejnění.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
Vyžaduje předložení a schválení zamýšleného použití a smlouvu o sdílení dat.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .