Et fase 3 langsigtet forlængelsesstudie for at vurdere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af pegtibatinasebehandling hos deltagere ≥12 til ≤65 år med klassisk homocystinuri (HCU) (ENSEMBLE)
27. maj 2026 opdateret af: Travere Therapeutics, Inc.
Et åbent, fase 3 langsigtet forlængelsesstudie (LTE) for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af behandling med pegtibatinase hos deltagere med klassisk homocystinuri (HCU) på grund af cystathionin betasyntasemangel (ENSEMBLE)
Målet med denne langsigtede forlængelse (LTE) undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af pegtibatinase hos patienter med klassisk homocystinuri (HCU). Patienter, der er aktive i fase 1/2 COMPOSE-studiet eller dem, der gennemfører de 24 ugers behandling i fase 3 HARMONY, er berettiget til at deltage.
Deltagerne vil være i denne kliniske undersøgelse i op til omkring 13 måneder, herunder:
- en behandlingsperiode på op til 52 uger
- en 4-ugers sikkerhedsopfølgningsperiode
Studieoversigt
Status
Tilmelding efter invitation
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Overordnet design:
Dette er en global, multicenter, enkeltarmet, åben-label undersøgelse. Deltagere, der opfylder alle berettigelseskriterier, kan gå over fra andre pegtibatinaseundersøgelser og tilmelde sig dette LTE-studie for langsigtet sikkerhed, effekt og kliniske vurderinger af pegtibatinasebehandling.
Alle deltagere vil følge en protokol for selvadministration af pegtibatinase, medmindre de er fritaget. I løbet af ENSEMBLE-undersøgelsen vil der også blive udført en valgfri proteintolerance modifikation (PTM) sub-undersøgelse for kvalificerede deltagere.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
100
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Adelaide, Australien
- Royal Adelaide Hospital
-
Parkville, Australien
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Westmead, Australien
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Edegem, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, Det Forenede Kongerige
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Det Forenede Kongerige
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Forenede Stater, 04012
- Maine Health Pediatric Specialty Care
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Forenede Stater, 20815
- Uncommon Cures
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Forenede Stater, 27560
- Science 37 - Virtual Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Paris, Frankrig
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Tours, Frankrig
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Bari, Italien
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
-
Genova, Italien
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italien
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
-
Monza, Italien
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
-
Padova, Italien
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Warsaw, Polen
- Instytut Matki i Dziecka
-
Warsaw, Polen
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
-
Lisbon, Portugal
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
-
-
-
-
-
Doha, Qatar
- Hamad General Hospital
-
Doha, Qatar
- Sidra Hospital
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi Arabien
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Saudi Arabien
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Santiago de Compostela, Spanien
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
Seville, Spanien
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkiet (Türkiye)
- Gazi University Hospital
-
Bornova, Tyrkiet (Türkiye)
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
-
Istanbul, Tyrkiet (Türkiye)
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
-
-
-
-
-
Hamburg, Tyskland
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Tyskland
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Münster, Tyskland
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Deltagere, der var aktive i fase 1/2 COMPOSE-studiet, eller som gennemførte den 24-ugers blindede periode i fase 3 HARMONY-studiet
Ekskluderingskriterier:
- Deltageren stoppede permanent fra undersøgelsesinterventionsbehandling i et tidligere pegtibatinase-studie på grund af alvorlig AE (SAE) eller intolerance
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: pegtibatinase
|
Pegtibatinase BIW
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Behandling-opstående AES
Tidsramme: Uge 1 - Uge 108
|
Forekomst af behandlingsfremstillings AE'er
|
Uge 1 - Uge 108
|
|
Hypermethioninæmi
Tidsramme: Uge 1 - Uge 108
|
Forekomst af hypermethioninæmi
|
Uge 1 - Uge 108
|
|
Hypometioninæmi
Tidsramme: Uge 1 - Uge 108
|
Forekomst af hypomethioninæmi
|
Uge 1 - Uge 108
|
|
Diætproteinredning
Tidsramme: Uge 1 - Uge 108
|
Andel af deltagere, der kræver diætproteinredning for deltagere med hypometioninæmi
|
Uge 1 - Uge 108
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlede homocystein (THCY) niveauer
Tidsramme: Uge 1 - Uge 108
|
Relative og absolutte ændringer fra baseline i thcy -niveauer
|
Uge 1 - Uge 108
|
|
Maximum Drug Concentration
Tidsramme: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state - maximum drug concentration [Cmax]
|
Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
|
Area under the Curve within the Dosing Interval
Tidsramme: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state within the - area under the curve within the dosing interval [AUC0-tau]
|
Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
30. april 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. august 2030
Studieafslutning (Anslået)
1. august 2030
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
8. maj 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
21. maj 2024
Først opslået (Faktiske)
29. maj 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
28. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
27. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Hjernesygdomme
- Sygdomme i centralnervesystemet
- Sygdomme i nervesystemet
- Metabolisme, medfødte fejl
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Metaboliske sygdomme
- Bindevævssygdomme
- Hjernesygdomme, metaboliske, medfødte
- Hjernesygdomme, metaboliske
- Aminosyremetabolisme, medfødte fejl
- Hyperhomocysteinæmi
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Ernæringsmæssige og metaboliske sygdomme
- Hud- og bindevævssygdomme
- Homocystinuri
Andre undersøgelses-id-numre
- TVTX-TVT058-302
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Anmodninger om data fra kliniske forsøg, herunder sprog, der angiver dets tilsigtede brug, skal rettes til datarequest@travere.com.
Hvis den godkendes, vil de anmodede oplysninger blive givet til rekvirenten efter underskrivelse af en dataadgangsaftale.
Anmodninger kan indgives efter afslutning af undersøgelsen og fuld offentliggørelse af undersøgelsesdata i et peer reviewed tidsskrift i op til 36 måneder efter dets offentliggørelse.
Travere forbeholder sig retten til at afvise eller anbefale ændringer af en anmodning, hvis den ikke overholder datadelingspolitikken, eller hvis det fastslås, at anmodningen er lavet af en forudindtaget kilde.
IPD-delingstidsramme
Anmodninger kan indgives efter afslutning af undersøgelsen og fuld offentliggørelse af undersøgelsesdata i et peer reviewed tidsskrift i op til 36 måneder efter dets offentliggørelse.
IPD-delingsadgangskriterier
Kræver indsendelse og godkendelse af påtænkt brug og en datadelingsaftale.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .