Eine Phase-3-Langzeitverlängerungsstudie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Wirksamkeit der Pegtibatinase-Behandlung bei Teilnehmern im Alter von ≥12 bis ≤65 Jahren mit klassischer Homocystinurie (HCU) (ENSEMBLE)
27. Mai 2026 aktualisiert von: Travere Therapeutics, Inc.
Eine offene Phase-3-Langzeitverlängerungsstudie (LTE) zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Behandlung mit Pegtibatinase bei Teilnehmern mit klassischer Homocystinurie (HCU) aufgrund eines Cystathionin-Beta-Synthase-Mangels (ENSEMBLE)
Das Ziel dieser Langzeitverlängerungsstudie (LTE) ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Pegtibatinase bei Patienten mit klassischer Homocystinurie (HCU). Teilnahmeberechtigt sind Patienten, die an der Phase-1/2-Studie COMPOSE teilnehmen oder die 24-wöchige Behandlung in der Phase-3-HARMONY-Studie abschließen.
Die Teilnehmer werden bis zu etwa 13 Monate an dieser klinischen Studie teilnehmen, einschließlich:
- eine Behandlungsdauer von bis zu 52 Wochen
- eine 4-wöchige Sicherheitsnachbeobachtungszeit
Studienübersicht
Status
Anmeldung auf Einladung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Gesamtkonzept:
Dies ist eine globale, multizentrische, einarmige, offene Studie. Teilnehmer, die alle Zulassungskriterien erfüllen, können von anderen Pegtibatinase-Studien wechseln und sich für diese LTE-Studie anmelden, um langfristige Sicherheit, Wirksamkeit und klinische Bewertungen der Pegtibatinase-Behandlung zu erhalten.
Alle Teilnehmer befolgen ein Protokoll zur Selbstverabreichung von Pegtibatinase, sofern sie nicht davon ausgenommen sind. Während der ENSEMBLE-Studie wird für berechtigte Teilnehmer auch eine optionale Teilstudie zur Proteintoleranzmodifikation (PTM) durchgeführt.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
100
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
-
-
-
Adelaide, Australien
- Royal Adelaide Hospital
-
Parkville, Australien
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
Westmead, Australien
- Westmead Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien
- Cliniques universitaires Saint-Luc
-
Edegem, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
-
-
-
Hamburg, Deutschland
- Universitätsklinikum Hamburg-Eppendorf
-
Leipzig, Deutschland
- Universitatsklinikum Leipzig
-
Münster, Deutschland
- Universitätsklinikum Münster
-
-
-
-
-
Paris, Frankreich
- Assistance Publique - Hôpitaux de Paris (AP-HP) - Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Tours, Frankreich
- CHRU Hôpitaux de Tours - Hôpital Bretonneau
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Frankreich
- Centre Hospitalier Régional Universitaire de Nancy (CHRU) - Hopitaux de Brabois - Hôpital d'enfants
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Children's Health Ireland (CHI) at Temple Street
-
-
-
-
-
Bari, Italien
- Ospedale Pediatrico Giovanni XXIII
-
Genova, Italien
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini
-
Milan, Italien
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico (Policlinico di Milano)
-
Monza, Italien
- Fondazione IRCCS San Gerardo Dei Tintori - Ospedale San Gerardo
-
Padova, Italien
- Azienda Ospedaliera di Padova
-
-
-
-
-
Doha, Katar
- Hamad General Hospital
-
Doha, Katar
- Sidra Hospital
-
-
-
-
-
Krakow, Polen
- SP ZOZ Szpital Uniwersytecki w Krakowie
-
Warsaw, Polen
- Instytut Matki i Dziecka
-
Warsaw, Polen
- Instytut Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal
- Unidade Local de Saude de Coimbra, EPE - Hospitais da Universidade de Coimbra
-
Lisbon, Portugal
- Unidade Local de Saude de Santa Maria, EPE - Hospital de Santa Maria
-
Porto, Portugal
- Unidade Local de Saúde de São João, EPE - Hospital São João
-
-
-
-
-
Riyadh, Saudi-Arabien
- King Abdullah International Medical Research Center
-
Riyadh, Saudi-Arabien
- King Faisal Specialist Hospital and Research Centre (KFSHRC) - Riyadh
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Sant Joan de Déu
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Ramon y Cajal
-
Santiago de Compostela, Spanien
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago (CHUS) - Hospital Clínico Universitario
-
Seville, Spanien
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
-
-
-
-
Ankara, Türkei (türkiye)
- Gazi University Hospital
-
Bornova, Türkei (türkiye)
- Ege Üniversitesi Hastanesi Bornova
-
Istanbul, Türkei (türkiye)
- Istanbul University Cerrahpasa Hospital
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85006
- Phoenix Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06519
- Yale University School Of Medicine
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maine
-
Portland, Maine, Vereinigte Staaten, 04012
- Maine Health Pediatric Specialty Care
-
-
Maryland
-
Chevy Chase, Maryland, Vereinigte Staaten, 20815
- Uncommon Cures
-
-
New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
North Carolina
-
Morrisville, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27560
- Science 37 - Virtual Site
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15224
- University of Pittsburgh Medical Center - Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
- University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
- Utah Health - The University of Utah Primary Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Vereinigtes Königreich
- Birmingham Women's and Children's NHS Foundation Trust
-
Birmingham, Vereinigtes Königreich
- University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust - Queen Elizabeth Hospital Birmingham
-
London, Vereinigtes Königreich
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust - National Hospital for Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Vereinigtes Königreich
- Salford Royal NHS Foundation Trust - Salford Royal Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Teilnehmer, die an der Phase-1/2-Studie COMPOSE aktiv sind oder die 24-wöchige Blindphase in der Phase-3-Studie HARMONY abgeschlossen haben
Ausschlusskriterien:
- Der Teilnehmer brach die Studieninterventionsbehandlung in einer früheren Pegtibatinase-Studie aufgrund schwerwiegender UE (SAE) oder Unverträglichkeit endgültig ab
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
|
Experimental: Pegtibatinase
|
Pegtibatinase BIW
Andere Namen:
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Behandlungsmesser AES
Zeitfenster: Woche 1 - Woche 108
|
Inzidenz von Behandlungsbemerken-AEs
|
Woche 1 - Woche 108
|
|
Hypermethioninämie
Zeitfenster: Woche 1 - Woche 108
|
Inzidenz von Hypermethioninämie
|
Woche 1 - Woche 108
|
|
Hypomethioninämie
Zeitfenster: Woche 1 - Woche 108
|
Inzidenz von Hypomethioninämie
|
Woche 1 - Woche 108
|
|
Nahrungsproteinrettung
Zeitfenster: Woche 1 - Woche 108
|
Anteil der Teilnehmer, die eine Proteinrettung für Teilnehmer mit Hypomethioninämie benötigen
|
Woche 1 - Woche 108
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
|
Total Homocystein (Thcy) Spiegel
Zeitfenster: Woche 1 - Woche 108
|
Relative und absolute Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert auf der THCY -Ebene
|
Woche 1 - Woche 108
|
|
Maximum Drug Concentration
Zeitfenster: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state - maximum drug concentration [Cmax]
|
Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
|
Area under the Curve within the Dosing Interval
Zeitfenster: Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Pegtibatinase pharmacokinetic parameters at steady state within the - area under the curve within the dosing interval [AUC0-tau]
|
Pharmacokinetic Assessment Period - 4 weeks & 8 weeks
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Michael Imperiale, MD, Travere Therapeutics, Inc.
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
30. April 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. August 2030
Studienabschluss (Geschätzt)
1. August 2030
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
8. Mai 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
21. Mai 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
29. Mai 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
28. Mai 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
27. Mai 2026
Zuletzt verifiziert
1. Mai 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechselerkrankungen
- Bindegewebserkrankungen
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
- Hyperhomocysteinämie
- Angeborene, erbliche und neonatale Krankheiten und Anomalien
- Ernährungs- und Stoffwechselerkrankungen
- Haut- und Bindegewebserkrankungen
- Homocystinurie
Andere Studien-ID-Nummern
- TVTX-TVT058-302
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Anfragen nach Daten aus klinischen Studien, einschließlich der Formulierung der beabsichtigten Verwendung, sollten an datarequest@travere.com gerichtet werden.
Im Falle einer Genehmigung werden die angeforderten Informationen dem Antragsteller nach Unterzeichnung einer Datenzugriffsvereinbarung zur Verfügung gestellt.
Anträge können nach Abschluss der Studie und vollständiger Veröffentlichung der Studiendaten in einer Peer-Review-Zeitschrift bis zu 36 Monate nach der Veröffentlichung gestellt werden.
Travere behält sich das Recht vor, eine Anfrage abzulehnen oder Änderungen an ihr zu empfehlen, wenn sie nicht der Richtlinie zur Datenweitergabe entspricht oder wenn festgestellt wird, dass die Anfrage von einer voreingenommenen Quelle stammt.
IPD-Sharing-Zeitrahmen
Anträge können nach Abschluss der Studie und vollständiger Veröffentlichung der Studiendaten in einer Peer-Review-Zeitschrift bis zu 36 Monate nach der Veröffentlichung gestellt werden.
IPD-Sharing-Zugriffskriterien
Erfordert die Vorlage und Genehmigung der beabsichtigten Nutzung sowie eine Datenfreigabevereinbarung.
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .