메이플 시럽 소변 질환의 액체 발린과 이소류신

이것은 메이플 시럽 소변 질환(MSUD)을 앓고 있는 5명의 어린이를 대상으로 한 전향적 관찰 연구입니다. 현재 MSUD를 위해 발린 및 이소류신 보충제를 복용하고 있는 피험자는 즉시 사용 가능한 새로운 발린 보충제(파트 1) 및 즉시 사용 가능한 이소류신 보충제(파트 2)에 대한 56일 시험을 위해 모집됩니다. 일반적인 제품과 비교하여 연구 제품의 내약성과 수용성을 평가합니다.

적절한 과목이 확인되면 해당 과목과 부모/보호자에게 우편을 통해 학습 정보 시트가 전송됩니다. 원하는 경우 영양사에게 연락하여 연구에 대한 추가 정보를 요청할 수 있습니다. 영양사는 참가자와 부모/보호자에게 편리한 위치/선호 장소에서 전화 또는 대면 상담을 통해 연구에 대해 더 자세히 설명할 것입니다. 각 환자 모집은 서면 동의에 의해 이루어지며, 동의서는 부모/주 보호자가 작성하고 영양사가 작성합니다. 어린이는 또한 동의/동의 양식을 작성하게 됩니다. 정상/정기 방문을 초과하는 병원 방문에 대해 발생한 모든 여행 비용에 대해 환급이 제공됩니다.

피험자는 28일 동안 일상적인 일일 복용량의 분말 발린 보충제를 동등한 양의 액체 발린 보충제로 대체합니다(파트 1). 그런 다음 일반적인 발린 보충제로 돌아가서 추가 28일 동안 일반적인 분말 이소류신 보충제를 새로운 액체 이소류신 보충제로 교체합니다(파트 2). 이 평가의 결과는 연구 제품이 영국(UK)에서 처방에 대해 상환될 수 있도록 규제 당국에 제출하는 데 사용됩니다. 피험자는 28일 동안 새로운 발린 보충제(파트 1)를 복용한 후 28일 동안 새로운 이소류신 보충제(파트 2)를 복용하도록 요청받습니다. 이 기간 동안 간병인은 다음 사항에 대한 정보를 기록하는 수용성 및 관용 설문지를 매일 작성해야 합니다.

• 사용법 및 준수
• 사용 편의성 및 관리 관련 문제
• 모든 위장 부작용 질문을 완료하는 데 매일 최대 10분이 소요됩니다. 맛, 모양, 냄새, 표현 및 포장과 관련하여 일반적인 발린과 이소류신에 대한 의견과 연구 발린과 이소류신에 대한 의견을 고려하는 추가 질문도 연구 시작과 끝 부분에 완료됩니다. 관리 용이성; 발린을 복용하는 방법; 그리고 다른 문제나 증상.

체중, 키 및 3일간의 식이 섭취량도 연구 파트 1과 파트 2의 시작과 끝에서 기록됩니다. 3일 음식 일기는 연구 시작 시 일반적인 보충제(-3일, -2일, -1일)를 복용하는 동안 음식/음료 섭취량을 기록하고, 연구 파트 1이 끝날 때 3일 동안 새로운 발린 보충제(26, 27, 28일), 그리고 새로운 이소류신 보충제를 복용하는 동안 연구 파트 2가 끝날 때 3일 동안(54, 55, 56일).

메타헬스케어는 참여자에게 발린 경구액(50mg/ml)과 이소류신 경구액(25mg/ml)을 무료로 제공한다.

56일 시험 기간 동안 매주 정기적인 혈액 샘플을 게시하고 일반적인 임상 관행과 마찬가지로 발린, 류신 및 이소류신에 대해 분석합니다. 모집 시 비교를 위해 발린, 류신, 이소류신에 대한 이전 4개의 혈액 결과가 기록됩니다.