Flüssiges Valin und Isoleucin bei der Ahornsirupurinkrankheit
Valin 50 mg/ml und Isoleucin 25 mg/ml orale Lösungen für Ahornsirupkrankheit (MSUD) – Akzeptanz- und Verträglichkeitsstudie
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Dies ist eine prospektive, beobachtende zweiteilige Forschungsstudie an 5 Kindern mit Ahornsirupkrankheit (MSUD). Probanden, die derzeit ein Valin- und Isoleucin-Ergänzungsmittel gegen MSUD einnehmen, werden für einen 56-tägigen Test mit einem neuen gebrauchsfertigen Valin-Ergänzungsmittel (Teil 1) und einem gebrauchsfertigen Isoleucin-Ergänzungsmittel (Teil 2) rekrutiert Bewerten Sie die Verträglichkeit und Akzeptanz der Studienprodukte im Vergleich zu ihren üblichen Produkten.
Sobald ein geeignetes Thema identifiziert wurde, erhalten sie und ihre Eltern/Betreuer ein Studieninformationsblatt per Post. Sie werden gebeten, bei Bedarf weitere Informationen über die Studie anzufordern, indem sie sich an den Ernährungsberater wenden. Der Ernährungsberater wird die Studie entweder telefonisch oder im Rahmen einer persönlichen Beratung an einem geeigneten Ort/bevorzugten Veranstaltungsort für den Teilnehmer und seine Eltern/Betreuer ausführlicher erläutern. Die Rekrutierung jedes Patienten erfolgt durch schriftliche Einverständniserklärung, die von den Eltern/Hauptbetreuern ausgefüllt und vom Ernährungsberater eingeholt wird. Kinder füllen außerdem ein Einverständnis-/Einverständnisformular aus. Für Krankenhausbesuche, die über die normalen/routinemäßigen Besuche hinausgehen, wird eine Erstattung der Reisekosten angeboten.
Die Probanden ersetzen ihre übliche Tagesdosis an pulverförmigem Valinpräparat durch die entsprechende Menge des flüssigen Valinpräparats für 28 Tage (Teil 1). Anschließend kehren sie zu ihrer üblichen Valin-Ergänzung zurück und ersetzen ihre übliche pulverförmige Isoleucin-Ergänzung durch die neue flüssige Isoleucin-Ergänzung für weitere 28 Tage (Teil 2). Das Ergebnis dieser Bewertung wird in einer Einreichung bei den Aufsichtsbehörden verwendet, um zu ermöglichen, dass die Studienprodukte im Vereinigten Königreich (UK) auf Rezept erstattungsfähig sind. Die Probanden werden gebeten, das neue Valinpräparat 28 Tage lang einzunehmen (Teil 1) und dann das neue Isoleucinpräparat 28 Tage lang einzunehmen (Teil 2). Während dieser Zeit werden die Betreuer gebeten, täglich einen Fragebogen zur Akzeptanz und Verträglichkeit auszufüllen und Informationen zu Folgendem aufzuzeichnen:
- Nutzung und Einhaltung
- Benutzerfreundlichkeit und alle Probleme mit der Verwaltung
- Etwaige Magen-Darm-Nebenwirkungen. Die Beantwortung der Fragen sollte maximal 10 Minuten pro Tag in Anspruch nehmen. Zu Beginn und am Ende der Studie werden außerdem zusätzliche Fragen beantwortet, bei denen die Meinung zu herkömmlichem Valin und Isoleucin berücksichtigt und Valin und Isoleucin im Hinblick auf Geschmack, Aussehen, Geruch, Präsentation und Verpackung untersucht werden. einfache Verwaltung; wie das Valin eingenommen wird; und alle anderen Probleme oder Symptome.
Gewicht, Größe und 3-tägige Nahrungsaufnahme werden ebenfalls zu Beginn und am Ende von Teil 1 und Teil 2 der Studie aufgezeichnet. In einem dreitägigen Ernährungstagebuch wird die Nahrungs-/Getränkeaufnahme zu Beginn der Studie während der Einnahme ihrer üblichen Nahrungsergänzungsmittel (Tag -3, -2, -1) für 3 Tage am Ende von Teil 1 der Studie während der Einnahme aufgezeichnet neues Valin-Ergänzungsmittel (Tage 26, 27, 28) und für 3 Tage am Ende von Teil 2 der Studie während der Einnahme des neuen Isoleucin-Ergänzungsmittels (Tage 54, 55, 56).
Meta Healthcare stellt den Teilnehmern die orale Valinlösung (50 mg/ml) und die orale Isoleucinlösung (25 mg/ml) kostenlos zur Verfügung.
Während der 56-tägigen Studie werden wöchentlich routinemäßige Blutproben entnommen und wie üblich in der klinischen Praxis auf Valin, Leucin und Isoleucin analysiert. Bei der Rekrutierung werden die vorherigen 4 Blutergebnisse für Valin, Leucin und Isoleucin zum Vergleich aufgezeichnet.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Anita MacDonald
- Telefonnummer: +44 1213338024
- E-Mail: anita.macdonald@nhs.net
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Sharon Evans
- Telefonnummer: +44 1213338024
- E-Mail: sharon.morris6@nhs.net
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Männliche und weibliche MSUD-Patienten im Alter von ≥ 1 Jahr und < 16 Jahren.
- Patienten, bei denen MSUD diagnostiziert wurde.
- Ich nehme sowohl Valin- als auch Isoleucinpräparate gegen MSUD und bin bereit, die neuen Präparate 56 Tage lang einzunehmen.
- Fehlen von Komorbiditäten.
- Einhaltung des Ernährungsmanagements und der Nahrungsergänzung mit Valin und Isoleucin.
- Kann die Anforderungen der Untersuchung verstehen und einhalten und das Einverständniserklärung/Zustimmungsformular unterzeichnen
Ausschlusskriterien:
- Alter <1 Jahr und >16 Jahre.
- Patienten mit Komorbiditäten.
- Jede mittelschwere bis schwere akute Erkrankung, die nach Ansicht des Prüfers den Studienablauf oder das Studienergebnis beeinträchtigen würde.
- Vorgeschichte schlechter Kooperation, Nichteinhaltung des Ernährungsmanagements oder schlechter Einhaltung von Untersuchungsverfahren.
- Teilnahme an anderen Studien mit Prüfpräparaten oder vermarkteten Produkten gleichzeitig oder innerhalb von zwei Wochen vor Studienbeginn.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Tägliche Daten zur gastrointestinalen Verträglichkeit
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zum Ende der Behandlung nach 56 Tagen
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Eine tägliche Aufzeichnung aller Magen-Darm-Symptome im Vergleich zur üblichen Valin- und Isoleucin-Ergänzung
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Von der Aufnahme bis zum Ende der Behandlung nach 56 Tagen
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Akzeptanz und Toleranz
Zeitfenster: Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung mit 56 Jahren
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Qualitative Fragebögen zu Studienbeginn und -ende von Teil 1 (28 Tage) und Teil 2 (56 Tage) der Studie
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Von der Einschreibung bis zum Ende der Behandlung mit 56 Jahren
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Tägliche Daten zur Einhaltung der Studienprodukte
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zum Ende der Behandlung nach 56 Tagen
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Eine tägliche Aufzeichnung der Studienproduktaufnahme (tatsächlich im Vergleich zu verordnet), um die Einhaltung zu überprüfen
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Von der Aufnahme bis zum Ende der Behandlung nach 56 Tagen
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3-Tage-Ernährungstagebücher
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zum Ende der Behandlung nach 56 Tagen
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Eine Aufzeichnung der Nahrungs- und Flüssigkeitsaufnahme des Patienten für 3 Tage, um die Valinaufnahme aus der Nahrung zu überwachen – bei der Einschreibung, am Ende von Teil 1 und am Ende von Teil 2
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Von der Aufnahme bis zum Ende der Behandlung nach 56 Tagen
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Blutergebnisse für Valin, Leucin, Isoleucin
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zum Ende der Behandlung nach 56 Tagen
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Routinemäßige wöchentliche Blutprobe, die zu Hause auf Valin, Leucin und Isoleucin entnommen und an das Krankenhaus geschickt wird.
Diese werden vor Studienbeginn mit den Blutergebnissen verglichen, um etwaige Veränderungen festzustellen
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Von der Aufnahme bis zum Ende der Behandlung nach 56 Tagen
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Gewichts- und Größenmessung
Zeitfenster: Von der Aufnahme bis zum Ende der Behandlung nach 56 Tagen
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Gewicht und Größe werden bei der Einschreibung, am Ende von Teil 1 (28 Tage) und am Ende von Teil 2 (56 Tage) der Studie gemessen, um zu überprüfen, ob das Wachstum ausreichend ist
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Von der Aufnahme bis zum Ende der Behandlung nach 56 Tagen
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Aminosäurestoffwechsel, angeborene Fehler
- Ahornsirupkrankheit
Andere Studien-ID-Nummern
- LVMSUD2022(2)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .