최근 T1D로 진단 된 성인의 GNTI-122 연구 (POLARIS)
Polaris : 최근 진단 된 1 형 당뇨병 (T1D)을 가진 성인의 GNTI-122에 대한 1 단계, 단일 용량, 오픈 라벨 연구
연구 개요
상세 설명
이것은 최근에 (스크리닝 후 120 일 이내) T1D가 진단 된 성인 참가자에서 GNTI-122의 시간에 따른 C- 펩티드의 안전, 내약성, 세포 동역학 및 바이오 마커 변화를 평가하기위한 78 주 단일 암, 멀티 센터, 1 단계 연구입니다. GNTI-122는 참가자 자체 혈액 세포에서 제조 된 조사 세포 요법이며 제 1 형 당뇨병 (T1D) 환자에서 발견되는 특정 유형의 세포의 불균형을 수정하는 데 도움이됩니다.
자격 평가 후, 연구 자격을 갖춘 참가자는 3 개의 코호트 중 1 개에 순차적으로 등록됩니다. 코호트 1과 2는 각 참가자가 단일 용량의 GNTI 122 단독을받는 안전 런인 코호트 (코호트 당 N = 3 참가자)입니다. 코호트 1은 GNTI-122의 저용량 1을 받고 코호트 2는 고용량의 GNTI-122를 받는다. 코호트 3은 라파 마이신 (3 내지 6 ng/ml의 표적 트로프 농도 [ctrough]와 함께 단일 고용량의 GNTI-122를받는 10 명의 참가자를 포함하며, 이는 GNTI-122의 생존을 연장 할 수있다. 참가자는 GNTI-122의 투여 후 최소 4 시간 동안 관찰하기 위해 임상 부위에 남아있을 것입니다.
78 주 연구에 대한 안전성 및 내약성 평가에는 활력 징후, 12- 리드 심전도, 신체 검사, 임상 실험실 평가, 부작용 모니터링 및 동반 약물이 포함됩니다. 참가자에 대한 위험은 Sentinel 투약의 통합 (즉, 첫 번째와 두 번째 참가자 사이의 28 일 이상의 안전 평가와 제 1과 2의 두 번째 참가자 사이의 14 일 이상 14 일 이상, 그리고 제 1 참가자와 두 번째 참가자와 Cohort 3의 두 번째 및 세 번째 참가자 사이에 28 일 이상 안전 및 내성을 평가함으로써 최소 28 일의 안전성 및 내성을 평가함으로써 최소 28 일의 안전성을 최소화 할 것입니다. 및 부작용보고) 3 명의 참가자가 코호트 1 및 코호트 2에서 투여 된 후 질병 마커 (예 : MMTT- 자극 된 C- 펩티드, HBA1C) 및 약력학 활성 (예를 들어, 림프구 서브 세트 및 표현형, Islet ex autoantibods에 대한 이펙터 T 세포 반응)은 전반적으로 모니터링 될 것이다.
코호트 3에서, 라파 마이신 농도는 주기적으로 측정되어 수준이 3 내지 6 ng/ml 사이의 Ctroug 수준의 표적 범위에 있는지 확인한다.
유전자 요법 제품 또는 고급 의약품에 대한 보건 당국 지침 (식품의 약물 관리),이 연구를 완료하거나 중단하는 GNTI-122로 치료받은 모든 참가자는 GNTI-122에 대한 반응에 관계없이 총 15 년 (반기 또는 연간)의 특정 독성을 모니터링해야합니다. 이것은 이들 참가자들에 대한 장기 후속 연구의 별도의 프로토콜로 다룰 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Kristin M Neff
- 전화번호: 857-327-5483
- 이메일: clinical_ops@GentiBio.com
연구 장소
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California
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Duarte, California, 미국, 91010
- 모병
- City of Hope Medical Center
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수석 연구원:
- Fouad Kandeel, MD, PhD
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연락하다:
- Fouad Kandeel, MD, PhD
- 전화번호: 866-444-7538
- 이메일: islets@coh.org
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San Diego, California, 미국, 92093-0990
- 모병
- University of California - San Diego
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수석 연구원:
- Jeremy Pettus, MD
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연락하다:
- Mateo Santizo
- 전화번호: 858-249-4020
- 이메일: alphastemcellclinic@health.ucsd.edu
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연락하다:
- Miguel Alvendia
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San Francisco, California, 미국, 94158
- 모병
- University of California - San Francisco
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수석 연구원:
- Stephen Gitelman, MD
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연락하다:
- Rebecca Wesch (Recruitment Coordinator)
- 전화번호: 844-813-8273
- 이메일: clinicalresearch@diabetes.ucsf.edu
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- 모병
- University of Florida - Gainesville
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수석 연구원:
- Brittany Bruggeman, MD
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연락하다:
- Jennifer Hosford
- 전화번호: 352-294-5759
- 이메일: jennifer.hosford@peds.ufl.edu
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Miami, Florida, 미국, 33136
- 모병
- University of Miami, Diabetes Research Institute
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수석 연구원:
- David Baidal, MD
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연락하다:
- Carlos Blaschke, MD
- 전화번호: 305-243-4485
- 이메일: cblaschke@miami.edu
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연락하다:
- Julia Oliveira
- 전화번호: 305-243-3466
- 이메일: jmd636@med.miami.edu
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02215
- 모병
- Joslin Diabetes Center
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수석 연구원:
- Jason Gaglia, MD, MMSc
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연락하다:
- Michelle Zhang, Study Coordinator
- 전화번호: 888-813-8669
- 이메일: T1DTrials@joslin.harvard.edu
-
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- 모병
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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수석 연구원:
- Carol Levy, MD
-
연락하다:
- Carol Levy, MD
- 전화번호: 212-241-0068
- 이메일: carol.levy@mssm.edu
-
연락하다:
- Camilla Levister, NP
- 전화번호: 212-241-5177
- 이메일: Camilla.levister@mssm.edu
-
New York, New York, 미국, 10032
- 아직 모집하지 않음
- Columbia University
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수석 연구원:
- Jacqueline Lonier, MD
-
연락하다:
- Amy Doytchinov
- 전화번호: 646-581-2532
- 이메일: berrietrials@cumc.columbia.edu
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- 모병
- University of North Carolina at Chapel Hill
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수석 연구원:
- John Buse, MD
-
연락하다:
- Rachael Unger
- 전화번호: 984-974-3004
- 이메일: uncdiabetes@med.unc.edu
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 모병
- Duke University
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연락하다:
- Megan Reaves
- 전화번호: 919-660-2272
- 이메일: megan.reaves@duke.edu
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수석 연구원:
- Jennifer Green, MD
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 미국 당뇨병 협회 기준에 따라 최근 진단 된 (선별 후 120 일 이내) T1D를 사용하여 ≥18 ~ 45 세의 남성 및 여성 참가자.
- 참가자는 스크리닝 동안 잔류 β- 세포 기능을 가지고 있으며, 랜덤 C- 펩티드 ≥ 0.2 nmol/L로 정의됩니다.
- 하나 이상의 T1D 관련자가 항체에 대해 양성.
- IRB가 승인 한대로 서면, 사전 동의를 제공 할 수 있고 기꺼이.
- 인슐린 요법이 필요하고 있습니다.
- HLA-DRB1*04 : 01 대립 유전자에 대해 양성으로 확인되었습니다.
- 알려진 금기 사항이없는 백혈구를 겪는 적절한 혈관 접근이 있습니다.
- 가임 잠재력의 여성 참가자는 선별시 음성 혈청 임신 검사를 받아야하며 수유하지 않아야하며 프로토콜 지정 피임에 동의해야합니다.
- 가임 잠재력의 남성 참가자는 특정 피임법에 동의해야합니다.
- T1D 외에 참가자는 일반적인 건강 상태입니다.
제외 기준 :
- 제 2 형 당뇨병.
- 선별 전 또는 선별 중 4 주 이내에 경험이 풍부합니다.
- 학습 절차 또는 일정을 없애거나 준수 할 수 없습니다.
- 만성 또는 통제되지 않은 의학적 상태.
- 잘 통제 된 하시모토의 갑상선염, 체강 질병 또는 vitiligo를 제외한 또 다른 활성 또는자가 면역 또는 염증성 질환이 있습니다.
- 이전 연구에서 다른 임상 연구 또는 적극적인 후속 조치에 참여.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Gnti-122
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GNTI-122는 참가자 자체 혈액 세포에서 제조 된 조사 세포 요법이며 제 1 형 당뇨병을 가진 참가자에서 발견되는 특정 유형의 세포의 불균형을 수정하는 데 도움이됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최근 진단 된 T1D를 가진 성인 참가자에서 라파 마이신이 있거나없는 GNTI-122의 안전성 및 내약성
기간: 78 주
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신체 검사, 활력 징후, 임상 실험실 측정 및 기타 임상 평가에서 누적 AES/SAE 및 임상 적으로 유의미한 이상
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78 주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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최근 진단 된 T1D를 가진 성인 참가자에서 라파 마이신이 있거나없는 GNTI-122의 세포 동역학
기간: 78 주
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액적 디지털 폴리머 라제 연쇄 반응에 의해 측정 된 순환 조작 조절 T 세포의 최대 농도 측정
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78 주
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최근 진단 된 T1D를 가진 성인 참가자에서 라파 마이신이 있거나없는 GNTI-122의 세포 동역학
기간: 78 주
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순환 조작 조절 T 세포의 농도 시간 곡선 [AUC]에 따른 면적 측정
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78 주
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최근 진단 된 T1D를 가진 성인 참가자에서 라파 마이신이 있거나없는 GNTI-122의 세포 동역학
기간: 78 주
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순환 조작 조절 T 세포의 반감기 측정
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78 주
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Mark Bach, MD, GentiBio, Inc
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- GNTI-122-T1D-1001
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
IPD 계획 설명
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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