Badanie GNTI-122 u dorosłych zdiagnozowanych niedawno T1D (POLARIS)
Polaris: faza 1, pojedyncza dawka, otwarte badanie GNTI-122 u dorosłych z niedawno zdiagnozowaną cukrzycą typu 1 (T1D)
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to 78-tygodniowe jedno ramię, wielofunkcyjne badanie fazy 1 w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, kinetyki komórkowej i zmian biomarkerów w peptydu C w czasie GNTI-122 u dorosłych uczestników z ostatnio (w ciągu 120 dni od badań przesiewowych) zdiagnozowanych T1D. GNTI-122 to badana terapia komórkowa wyprodukowana z własnych komórek krwi i ma na celu skorygowanie braku równowagi niektórych rodzajów komórek stwierdzonych u pacjentów z cukrzycą typu 1 (T1D).
Po ocenie kwalifikowalności uczestnicy, którzy kwalifikują się do badania, zostaną zapisani sekwencyjnie w 1 z 3 kohort. Kohorty 1 i 2 są kohortami bezpieczeństwa (n = 3 uczestników na kohortę), w których każdy uczestnik otrzymuje pojedynczą dawkę GNTI 122; Kohorta 1 otrzymuje niską dawkę 1 GNTI-122, a kohorta 2 otrzymuje wysoką dawkę GNTI-122. Kohorta 3 obejmuje 10 uczestników, którzy otrzymają pojedynczą wysoką dawkę GNTI-122 w połączeniu z rapamycyną (z docelowym stężeniem koryto [Ctrough] od 3 do 6 ng/ml), co może przedłużyć przeżycie GNTI-122. Uczestnicy pozostaną w miejscu klinicznym do obserwacji przez co najmniej 4 godziny po podaniu GNTI-122.
Oceny bezpieczeństwa i tolerancji w 78-tygodniowym badaniu obejmują: objawy życiowe, 12-wiodące elektrokardiogramy, badania fizykalne, oceny laboratoryjne kliniczne, monitorowanie zdarzeń niepożądanych i jednocześnie leków. Ryzyko dla uczestników zostanie zminimalizowane przez włączenie dawkowania Sentinel (tj. Co najmniej 28 dni ocen bezpieczeństwa między pierwszym a drugim uczestnikiem oraz co najmniej 14 dni między drugim i trzecim uczestnikiem w kohortach 1 i 2, a co najmniej 28 dni między pierwszym i drugim uczestnikiem oraz drugim i trzecim uczestnikiem w grupie 3). zgłaszanie zdarzeń niepożądanych) Po udzieleniu 3 uczestników w kohorcie 1 i kohorcie 2. Markery choroby (np. Stymulowany MMTT C-peptyd, HbA1c) i aktywność farmakodynamiczna (np. Autoanbodie T1D (np. Autoantibody limfocytów i fenotypy.
W kohorcie 3 stężenie rapamycyny będą okresowo mierzone, aby zapewnić, że poziomy znajdują się w docelowym zakresie poziomu Ctrough od 3 do 6 ng/ml.
Według wytycznych organów ds. Urzędu zdrowotnego (Food and Drug Administration) dotyczące produktów terapii genowej lub zaawansowanych produktów leczniczych, wszyscy uczestnicy leczeni GNTI-122, którzy wypełniają lub zaprzestają tego badania, muszą być monitorowani pod kątem specyficznych toksyczności przez 15 lat (pół-okresowe lub rocznie), niezależnie od ich odpowiedzi na GNTI-122. Zostanie to rozwiązane w oddzielnym protokole długoterminowego badania uzupełniającego tych uczestników.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Kristin M Neff
- Numer telefonu: 857-327-5483
- E-mail: clinical_ops@GentiBio.com
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Duarte, California, Stany Zjednoczone, 91010
- Rekrutacyjny
- City of Hope Medical Center
-
Główny śledczy:
- Fouad Kandeel, MD, PhD
-
Kontakt:
- Fouad Kandeel, MD, PhD
- Numer telefonu: 866-444-7538
- E-mail: islets@coh.org
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92093-0990
- Rekrutacyjny
- University of California - San Diego
-
Główny śledczy:
- Jeremy Pettus, MD
-
Kontakt:
- Mateo Santizo
- Numer telefonu: 858-249-4020
- E-mail: alphastemcellclinic@health.ucsd.edu
-
Kontakt:
- Miguel Alvendia
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- Rekrutacyjny
- University of California - San Francisco
-
Główny śledczy:
- Stephen Gitelman, MD
-
Kontakt:
- Rebecca Wesch (Recruitment Coordinator)
- Numer telefonu: 844-813-8273
- E-mail: clinicalresearch@diabetes.ucsf.edu
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
- Rekrutacyjny
- University of Florida - Gainesville
-
Główny śledczy:
- Brittany Bruggeman, MD
-
Kontakt:
- Jennifer Hosford
- Numer telefonu: 352-294-5759
- E-mail: jennifer.hosford@peds.ufl.edu
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- Rekrutacyjny
- University of Miami, Diabetes Research Institute
-
Główny śledczy:
- David Baidal, MD
-
Kontakt:
- Carlos Blaschke, MD
- Numer telefonu: 305-243-4485
- E-mail: cblaschke@miami.edu
-
Kontakt:
- Julia Oliveira
- Numer telefonu: 305-243-3466
- E-mail: jmd636@med.miami.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
- Rekrutacyjny
- Joslin Diabetes Center
-
Główny śledczy:
- Jason Gaglia, MD, MMSc
-
Kontakt:
- Michelle Zhang, Study Coordinator
- Numer telefonu: 888-813-8669
- E-mail: T1DTrials@joslin.harvard.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Rekrutacyjny
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
Główny śledczy:
- Carol Levy, MD
-
Kontakt:
- Carol Levy, MD
- Numer telefonu: 212-241-0068
- E-mail: carol.levy@mssm.edu
-
Kontakt:
- Camilla Levister, NP
- Numer telefonu: 212-241-5177
- E-mail: Camilla.levister@mssm.edu
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Jeszcze nie rekrutacja
- Columbia University
-
Główny śledczy:
- Jacqueline Lonier, MD
-
Kontakt:
- Amy Doytchinov
- Numer telefonu: 646-581-2532
- E-mail: berrietrials@cumc.columbia.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
- Rekrutacyjny
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Główny śledczy:
- John Buse, MD
-
Kontakt:
- Rachael Unger
- Numer telefonu: 984-974-3004
- E-mail: uncdiabetes@med.unc.edu
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Rekrutacyjny
- Duke University
-
Kontakt:
- Megan Reaves
- Numer telefonu: 919-660-2272
- E-mail: megan.reaves@duke.edu
-
Główny śledczy:
- Jennifer Green, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:
- Uczestnicy płci męskiej i żeńskiej w wieku ≥18 do ≤45 lat z niedawno zdiagnozowanym (w ciągu 120 dni od badania przesiewowego) T1D zgodnie z kryteriami American Diabetes Association.
- Uczestnik ma resztkową funkcję komórek β podczas badań przesiewowych, zdefiniowana jako losowy peptyd C ≥ 0,2 nmol/L.
- Pozytywny dla co najmniej jednego autoantycznego związanego z T1D.
- Zdolne i chętne do dostarczania pisemnej, świadomej zgody zatwierdzonej przez IRB.
- Wymaga i jest na insulino.
- Jest potwierdzony pozytywny dla allelu HLA-DRB1*04: 01.
- Ma odpowiedni dostęp naczyniowy do poddania się leukferezy bez znanych przeciwwskazań.
- Uczestnicy potencjału dzieci muszą mieć ujemny test ciążowy w surowicy podczas badań przesiewowych, nie muszą być laktacyjne i muszą zgodzić się na antykoncepcję specyfikowaną przez protokoły.
- Uczestnicy potencjału dziecięcego muszą zgodzić się na protokół określony przez antykoncepcję.
- Oprócz T1D uczestnik jest w dobrym zdrowiu ogólnym.
Kryteria wykluczenia:
- Cukrzyca typu 2.
- Doświadczył DKA w ciągu 4 tygodni przed lub podczas badania przesiewowego.
- Niechętnie lub nie jest w stanie przestrzegać procedur badawczych lub harmonogramu.
- Przewlekły lub niekontrolowany stan zdrowia.
- Ma kolejną chorobę aktywną lub autoimmunologiczną lub zapalną, z wyjątkiem dobrze kontrolowanego zapalenia tarczycy Hashimoto, celiakii lub bielactwa.
- Udział w innym badaniu klinicznym lub aktywnej obserwacji we wcześniejszym badaniu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: GNTI-122
|
GNTI-122 to badana terapia komórkowa wyprodukowana z własnych komórek krwi i ma na celu skorygowanie braku równowagi niektórych rodzajów komórek znalezionych u uczestników z cukrzycą typu 1.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja GNTI-122 z rapamycyną u dorosłych uczestników z niedawno zdiagnozowanym T1D
Ramy czasowe: Tydzień 78
|
Skumulowane AES/SA i klinicznie istotne nieprawidłowości w badaniach fizykalnych, objawach życiowych, klinicznych pomiarach laboratorium i innych ocen klinicznych
|
Tydzień 78
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kinetyka komórkowa GNTI-122 z rapamycyną u dorosłych uczestników z niedawno zdiagnozowanym T1D
Ramy czasowe: Tydzień 78
|
Pomiar maksymalnego stężenia krążących zaprojektowanych regulacyjnych komórek T, mierzonych przez kropelkę cyfrową reakcję łańcuchową polimerazy
|
Tydzień 78
|
|
Kinetyka komórkowa GNTI-122 z rapamycyną u dorosłych uczestników z niedawno zdiagnozowanym T1D
Ramy czasowe: Tydzień 78
|
Pomiar powierzchni pod krzywą czasu stężenia [AUC] krążących inżynierii regulacyjnych komórek T
|
Tydzień 78
|
|
Kinetyka komórkowa GNTI-122 z rapamycyną u dorosłych uczestników z niedawno zdiagnozowanym T1D
Ramy czasowe: Tydzień 78
|
Pomiar okresu półtrwania krążących inżynierii regulacyjnych komórek T
|
Tydzień 78
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Mark Bach, MD, GentiBio, Inc
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- GNTI-122-T1D-1001
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .