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Uno studio di GNTI-122 negli adulti recentemente con diagnosi di T1D (POLARIS)

7 agosto 2026 aggiornato da: GentiBio, Inc

Polaris: uno studio di fase 1, dose singola e marcia aperta di GNTI-122 negli adulti con diabete di tipo 1 di recente diagnosi (T1D)

Si tratta di uno studio di fase 1 a braccio singolo, multicentrico, di fase 1 per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la cinetica cellulare e i cambiamenti di biomarcatori nel peptide a C nel tempo di GNTI-122, una terapia cellulare studiata prodotta dalle cellule del sangue di un partecipante nei partecipanti adulti con T1D di recente diagnosi. Dopo la valutazione dell'ammissibilità, i partecipanti che si qualificano per lo studio saranno iscritti in sequenza in 1 di 3 coorti. I partecipanti di coorte 1 (n = 3) ricevono una dose bassa di GNTI-122. I partecipanti di coorte 2 (n = 3) ricevono una dose elevata di GNTI-122. I partecipanti a coorte 3 (n = 10) ricevono una dose elevata di GNTI-122 in combinazione con la rapamicina. I partecipanti vengono seguiti per 78 settimane dopo la somministrazione di GNTI-122 durante le quali vengono effettuate valutazioni di sicurezza e di efficacia, tra cui segni vitali, ECG, esame fisico, laboratori clinici e monitoraggio di eventi avversi e farmaci concomitanti. I marcatori della malattia (ad es. P-peptide C stimolato da MMTT, HBA1C) e l'attività farmacodinamica (ad es. Sottosetimi di linfociti e fenotipi, le risposte delle cellule T effettrici agli antigeni delle isole ex vivo, Autoantibodie T1D) saranno monitorati in serie durante lo studio. Lo studio includerà il dosaggio di Sentinel e un comitato di revisione della sicurezza per garantire la sicurezza dei partecipanti.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio a braccio singolo, multi-centro, di fase 1 di 78 settimane per valutare la sicurezza, la tollerabilità, la cinetica cellulare e i cambiamenti di biomarcatori nel peptide a C nel tempo di GNTI-122 nei partecipanti adulti con recente (entro 120 giorni dallo screening) T1D. GNTI-122 è una terapia cellulare studiata prodotta dalle cellule del sangue di un partecipante ed è destinata a aiutare a correggere uno squilibrio di alcuni tipi di cellule che si trovano nei pazienti con diabete di tipo 1 (T1D).

Dopo la valutazione dell'ammissibilità, i partecipanti che si qualificano per lo studio saranno iscritti in sequenza in 1 di 3 coorti. Le coorti 1 e 2 sono coorti di sicurezza (n = 3 partecipanti per coorte) in cui ciascun partecipante riceve una sola dose di GNTI 122 da solo; La coorte 1 riceve una dose bassa 1 di GNTI-122 e la coorte 2 riceve una dose elevata di GNTI-122. La coorte 3 comprende 10 partecipanti che riceveranno una singola dose elevata di GNTI-122 in combinazione con la rapamicina (con una concentrazione di depressione target [ctrough] da 3 a 6 ng/ml), che può estendere la sopravvivenza di GNTI-122. I partecipanti rimarranno nel sito clinico per l'osservazione per almeno 4 ore dopo la somministrazione di GNTI-122.

Le valutazioni della sicurezza e della tollerabilità rispetto allo studio di 78 settimane includono: segni vitali, elettrocardiogrammi a 12 piloti, esami fisici, valutazioni di laboratorio clinico, monitoraggio di eventi avversi e farmaci concomitanti. I rischi per i partecipanti saranno minimizzati dall'incorporazione del dosaggio di Sentinel (ovvero, almeno 28 giorni di valutazioni di sicurezza tra il primo e il secondo partecipante e almeno 14 giorni tra il secondo e il terzo partecipante in coorti 1 e 2 e almeno 28 giorni tra il primo e il secondo partecipante e il secondo e il terzo partecipante in coorte 3) e la valutazione della sicurezza da parte di un comitato di revisione per la sicurezza con almeno 14 giorni di sicurezza (I.E. Segnalazione degli eventi avversi) dopo che 3 partecipanti sono dosti in coorte 1 e marcatori di malattia (ad esempio, peptide C stimolato da MMTT, HbA1c) e l'attività farmacodinamica (ad esempio, i sottogruppi di linfociti, i fenotipi, i fenotipi, i fenotipi, le risposte delle cellule di T-ISTLE EX Vivo, T1Tanbodies saranno monitorate.

Nella coorte 3, le concentrazioni di rapamicina saranno misurate periodicamente per garantire che i livelli siano nell'intervallo target del livello di ctrough tra 3 e 6 ng/mL.

Per le linee guida per l'autorità sanitaria (Food and Drug Administration) per prodotti per terapia genica o prodotti medicinali avanzati, tutti i partecipanti trattati con GNTI-122 che completano o interrompono da questo studio devono essere monitorati per tossicità specifiche per un totale di 15 anni (semestralmente o annuale), indipendentemente dalla loro risposta a GNTI-122. Questo sarà affrontato in un protocollo separato di uno studio di follow-up a lungo termine di questi partecipanti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

16

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Duarte, California, Stati Uniti, 91010
        • Reclutamento
        • City of Hope Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Fouad Kandeel, MD, PhD
        • Contatto:
          • Fouad Kandeel, MD, PhD
          • Numero di telefono: 866-444-7538
          • Email: islets@coh.org
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92093-0990
        • Reclutamento
        • University of California - San Diego
        • Investigatore principale:
          • Jeremy Pettus, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Miguel Alvendia
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • Reclutamento
        • University of California - San Francisco
        • Investigatore principale:
          • Stephen Gitelman, MD
        • Contatto:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • Reclutamento
        • University of Florida - Gainesville
        • Investigatore principale:
          • Brittany Bruggeman, MD
        • Contatto:
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • Reclutamento
        • University of Miami, Diabetes Research Institute
        • Investigatore principale:
          • David Baidal, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Joslin Diabetes Center
        • Investigatore principale:
          • Jason Gaglia, MD, MMSc
        • Contatto:
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Reclutamento
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Investigatore principale:
          • Carol Levy, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Non ancora reclutamento
        • Columbia University
        • Investigatore principale:
          • Jacqueline Lonier, MD
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27514
        • Reclutamento
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Investigatore principale:
          • John Buse, MD
        • Contatto:
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Jennifer Green, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Partecipanti maschi e femmine di età compresa tra ≥18 e ≤45 anni con diagnosi di recente (entro 120 giorni dallo screening) T1D secondo i criteri di American Diabetes Association.
  2. Il partecipante ha una funzione residua di cellule β durante lo screening, definita come peptide C casuale ≥ 0,2 nmol/L.
  3. Positivo per almeno un autoanticorpo associato al T1D.
  4. In grado e disposto a fornire consenso scritto e informato approvato dall'IRB.
  5. Richiede ed è in terapia con insulina.
  6. È confermato positivo per l'allele HLA-DRB1*04: 01.
  7. Ha un adeguato accesso vascolare per sottoporsi a leukaferesi senza controindicazioni note.
  8. Le donne partecipanti al potenziale di gravidanza devono avere un test di gravidanza sierica negativo allo screening, non devono essere lattanti e devono accettare la contraccezione specificata dal protocollo.
  9. I partecipanti maschi del potenziale di gravidanza devono concordare la contraccezione specifica del protocollo.
  10. Oltre a T1D, il partecipante è in buona salute generale.

Criteri di esclusione:

  1. Diabete di tipo 2.
  2. DKA esperto entro 4 settimane prima o durante lo screening.
  3. Non disposto o incapace di conformarsi alle procedure o al programma di studio.
  4. Condizioni mediche croniche o non controllate.
  5. Ha un'altra malattia attiva o autoimmune o infiammatoria ad eccezione della tiroidite, della celiachia o del vitiligine di Hashimoto ben controllato.
  6. Partecipazione a un altro studio clinico o follow-up attivo in uno studio precedente.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gnti-122
Biologico: Gnti-122
GNTI-122 è una terapia cellulare studiata prodotta dalle cellule del sangue di un partecipante ed è destinata a aiutare a correggere uno squilibrio di alcuni tipi di cellule trovate nei partecipanti con diabete di tipo 1.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di GNTI-122 con e senza rapamicina nei partecipanti adulti con T1D di recente diagnosi
Lasso di tempo: Settimana 78
AES cumulativi/SAE e anomalie clinicamente significative negli esami fisici, segni vitali, misure di laboratorio clinico e altre valutazioni cliniche
Settimana 78

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cinetica cellulare di GNTI-122 con e senza rapamicina nei partecipanti adulti con T1D di recente diagnosi
Lasso di tempo: Settimana 78
Misurazione della massima concentrazione delle cellule T regolatorie ingegnerizzate circolanti misurate dalla reazione a catena della polimerasi digitale di gocce
Settimana 78
Cinetica cellulare di GNTI-122 con e senza rapamicina nei partecipanti adulti con T1D di recente diagnosi
Lasso di tempo: Settimana 78
Misurazione dell'area sotto la curva del tempo di concentrazione [AUC] delle cellule T regolatorie ingegnerizzate circolanti
Settimana 78
Cinetica cellulare di GNTI-122 con e senza rapamicina nei partecipanti adulti con T1D di recente diagnosi
Lasso di tempo: Settimana 78
Misurazione dell'emivita delle cellule T regolatorie ingegnerizzate circolanti
Settimana 78

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

GentiBio, Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Mark Bach, MD, GentiBio, Inc

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 settembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 febbraio 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 febbraio 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 marzo 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2025

Primo Inserito (Effettivo)

9 aprile 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

10 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • GNTI-122-T1D-1001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Lo sponsor condividerà i risultati dello studio tramite una pubblicazione o una presentazione della conferenza.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

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