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Eine Studie über GNTI-122 bei Erwachsenen, bei denen kürzlich T1D diagnostiziert wurde (POLARIS)

7. August 2026 aktualisiert von: GentiBio, Inc

Polaris: Eine Studie mit Phase 1, Einzeldosis, Open-Label-Studie von GNTI-122 bei Erwachsenen mit kürzlich diagnostizierter Typ-1-Diabetes (T1D)

Dies ist eine 78-wöchige Einzelarm-, Mehrzentrum-Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, zellulärer Kinetik und Biomarker-Veränderungen im C-Peptid im Laufe der Zeit von GNTI-122, einer investierenden Zelltherapie, die aus den eigenen Blutzellen eines Teilnehmers bei erwachsenen Teilnehmern mit kürzlich diagnostiziertem T1D hergestellt wurde. Nach der Bewertung der Berechtigung werden Teilnehmer, die sich für die Studie qualifizieren, nacheinander in 1 von 3 Kohorten eingeschrieben. Kohorte 1 Teilnehmer (n = 3) erhalten eine niedrige Dosis Gnti-122. Kohorte 2 Teilnehmer (n = 3) erhalten eine hohe Dosis Gnti-122. Kohorte 3 Teilnehmer (n = 10) erhalten in Kombination mit Rapamycin eine hohe Dosis von GNTI-122. Die Teilnehmer werden 78 Wochen nach der Verabreichung von GNTI-122 befolgt, bei denen Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen vorgenommen werden, einschließlich Vitalfunktionen, EKG, körperlicher Untersuchung, klinischen Labors und Überwachung unerwünschter Ereignisse und gleichzeitiger Medikamente. Krankheitsmarker (z. B. MMTT-stimulierte C-Peptid, Hba1c) und pharmakodynamische Aktivität (z. B. Lymphozyten-Untergruppen und Phänotypen, Effektor-Zell-Reaktionen auf Inselantigene ex vivo, T1D-Autoantikörper) werden im gesamten Untersuchung seriell überwacht. Die Studie umfasst die Sentinel -Dosierung und ein Sicherheitsüberprüfungsausschuss, um die Sicherheit der Teilnehmer zu gewährleisten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine 78-wöchige Einzelarm-, Multi-Center-, Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, zellulären Kinetik und Biomarker-Veränderungen im C-Peptid im Laufe der Zeit von GNTI-122 bei erwachsenen Teilnehmern mit kürzlich (innerhalb von 120 Tagen nach dem Screening) diagnostizierten T1D. GNTI-122 ist eine Investigationszelltherapie, die aus den Blutzellen eines Teilnehmers hergestellt wird, und soll dazu beitragen, ein Ungleichgewicht bestimmter Arten von Zellen zu korrigieren, die bei Patienten mit Typ-1-Diabetes (T1D) gefunden werden.

Nach der Bewertung der Berechtigung werden Teilnehmer, die sich für die Studie qualifizieren, nacheinander in 1 von 3 Kohorten eingeschrieben. Kohorten 1 und 2 sind Sicherheitsläufer-Kohorten (n = 3 Teilnehmer pro Kohorte), bei denen jeder Teilnehmer allein eine einzige Dosis GNTI 122 erhält; Kohorte 1 erhält eine niedrige Dosis 1 von Gnti-122 und Kohorte 2 erhält eine hohe Dosis GNTI-122. Kohorte 3 umfasst 10 Teilnehmer, die in Kombination mit Rapamycin eine einzige hohe Dosis von GNTI-122 erhalten (mit einer Zielkonzentration von 3 bis 6 ng/ml), die das Überleben von GNTI-122 erweitern kann. Die Teilnehmer bleiben mindestens 4 Stunden nach der Verabreichung von GNTI-122 an der klinischen Stelle, um eine Beobachtung zu beobachten.

Sicherheits- und Verträglichkeitsbewertungen in der 78-wöchigen Studie umfassen: Vitalfunktionen, Elektrokardiogramme mit 12 Ligern, körperliche Untersuchungen, klinische Laborbewertungen, Überwachung von unerwünschten Ereignissen und damit begleitenden Medikamenten. Die Risiken für die Teilnehmer werden durch die Einbeziehung der Sentinel -Dosierung (d. H. Mindestens 28 Tage Sicherheitsbewertungen zwischen dem ersten und zweiten Teilnehmer und mindestens 14 Tagen zwischen dem zweiten und dritten Teilnehmer an Kohorten 1 und 2 sowie mindestens 28 Tagen zwischen dem ersten und dem zweiten Teilnehmer und dem zweiten und dritten Teilnehmer in Kohort 3) minimiert. unerwünschte Ereignisberichterstattung) nach 3 Teilnehmern in Kohorte 1 und Kohorte 2. Krankheitsmarker (z. B. MMTT-stimulierte C-Peptid, Hba1c) und pharmakodynamische Aktivität (z. B. Lymphozyten-Untergruppen und Phenotypen, Effektor-T-Zell-Reaktionen auf ISLET-Antigenen ex Vivo, T1D-Autokodie), werden die Studien mit ISLET-Antigenen extral, t1d, t1d automatisch).

In Kohorte 3 werden die Rapamycin -Konzentrationen regelmäßig gemessen, um sicherzustellen, dass die Spiegel im Zielbereich des Ctrugh -Spiegels zwischen 3 und 6 ng/ml liegen.

Gemäß den Richtlinien für die Gesundheitsbehörde (Food and Drug Administration) für Gentherapieprodukte oder fortgeschrittene Heilprodukte müssen alle mit GNTI-122 behandelten Teilnehmer in dieser Studie insgesamt 15 Jahre (halbjährlich oder jährlich) auf spezifische Toxizitäten auf GNTI-122 überwacht werden. Dies wird in einem separaten Protokoll einer langfristigen Follow-up-Studie dieser Teilnehmer behandelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

16

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Duarte, California, Vereinigte Staaten, 91010
        • Rekrutierung
        • City of Hope Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Fouad Kandeel, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Fouad Kandeel, MD, PhD
          • Telefonnummer: 866-444-7538
          • E-Mail: islets@coh.org
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92093-0990
        • Rekrutierung
        • University of California - San Diego
        • Hauptermittler:
          • Jeremy Pettus, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Miguel Alvendia
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • Rekrutierung
        • University of California - San Francisco
        • Hauptermittler:
          • Stephen Gitelman, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • Rekrutierung
        • University of Florida - Gainesville
        • Hauptermittler:
          • Brittany Bruggeman, MD
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • Rekrutierung
        • University of Miami, Diabetes Research Institute
        • Hauptermittler:
          • David Baidal, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02215
        • Rekrutierung
        • Joslin Diabetes Center
        • Hauptermittler:
          • Jason Gaglia, MD, MMSc
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Hauptermittler:
          • Carol Levy, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Noch keine Rekrutierung
        • Columbia University
        • Hauptermittler:
          • Jacqueline Lonier, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Rekrutierung
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Hauptermittler:
          • John Buse, MD
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Jennifer Green, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche und weibliche Teilnehmer im Alter von ≥ 18 bis ≤ 45 Jahren mit kürzlich diagnostiziertem (innerhalb von 120 Tagen nach dem Screening) T1D gemäß den Kriterien der American Diabetes Association.
  2. Der Teilnehmer hat während des Screenings eine restliche β-Zellfunktion, die als zufälliges C-Peptid von ≥ 0,2 nmol/l definiert ist.
  3. Positiv für mindestens ein T1D-assoziierter Autoantikörper.
  4. Fähig und bereit, eine schriftliche, informierte Einwilligung zu erteilen, wie vom IRB genehmigt.
  5. Benötigt und ist in Insulintherapie.
  6. Ist positiv für das HLA-DRB1*04: 01 Allel.
  7. Hat einen angemessenen vaskulären Zugang zu einer Leukapherese ohne bekannte Kontraindikationen.
  8. Weibliche Teilnehmer des gebärfähigen Potenzials müssen beim Screening einen negativen Serumschwangerschaftstest durchführen, müssen nicht stillend sein und sich der Protokoll-spezifizierten Empfängnisverhütung einig sein.
  9. Die männlichen Teilnehmer des gebärfähigen Potenzials müssen dem Protokoll festgelegt werden.
  10. Abgesehen von T1D ist der Teilnehmer bei guter allgemeiner Gesundheit.

Ausschlusskriterien:

  1. Typ -2 -Diabetes.
  2. Erfahrene DKA innerhalb von 4 Wochen vor oder während des Screenings.
  3. Nicht bereit oder nicht in der Lage, Studienverfahren oder Zeitplan einzuhalten.
  4. Chronischer oder unkontrollierter medizinischer Zustand.
  5. Hat eine weitere aktive oder autoimmune oder entzündliche Erkrankung mit Ausnahme der Thyreoiditis, Zöliakie oder Vitiligo von gut kontrollierter Hashimoto.
  6. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie oder aktiver Follow-up in einer früheren Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Gnti-122
Biologisch: Gnti-122
GNTI-122 ist eine Investigationszelltherapie, die aus den eigenen Blutzellen eines Teilnehmers hergestellt wird, und soll dazu beitragen, ein Ungleichgewicht bestimmter Arten von Zellen zu korrigieren, die bei Teilnehmern mit Typ-1-Diabetes gefunden werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von GNTI-122 mit und ohne Rapamycin bei erwachsenen Teilnehmern mit kürzlich diagnostizierter T1D
Zeitfenster: Woche 78
Kumulative AES/SAEs und klinisch signifikante Anomalien bei körperlichen Untersuchungen, Vitalfunktionen, klinischen Labormaßnahmen und anderen klinischen Bewertungen
Woche 78

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zelluläre Kinetik von GNTI-122 mit und ohne Rapamycin bei erwachsenen Teilnehmern mit kürzlich diagnostizierter T1D
Zeitfenster: Woche 78
Messung der maximalen Konzentration der zirkulierenden technischen regulatorischen T -Zellen, gemessen durch die digitale Polymerasekettenreaktion der Tröpfchen
Woche 78
Zelluläre Kinetik von GNTI-122 mit und ohne Rapamycin bei erwachsenen Teilnehmern mit kürzlich diagnostizierter T1D
Zeitfenster: Woche 78
Messung der Fläche unter der Konzentrationszeitkurve [AUC] von zirkulierenden technischen regulatorischen T-Zellen
Woche 78
Zelluläre Kinetik von GNTI-122 mit und ohne Rapamycin bei erwachsenen Teilnehmern mit kürzlich diagnostizierter T1D
Zeitfenster: Woche 78
Messung der Halbwertszeit von zirkulierenden technischen regulatorischen T-Zellen
Woche 78

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

GentiBio, Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Mark Bach, MD, GentiBio, Inc

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. September 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Februar 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

25. März 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. April 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. April 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GNTI-122-T1D-1001

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Der Sponsor wird Studienergebnisse über eine Veröffentlichung oder Konferenzpräsentation ausgetauscht.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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