Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Gnti-122 hos voksne, der for nylig er diagnosticeret med T1D (POLARIS)

7. august 2026 opdateret af: GentiBio, Inc

Polaris: En fase 1, enkelt dosis, open-label-undersøgelse af GNTI-122 hos voksne med nyligt diagnosticeret type 1-diabetes (T1D)

Dette er en 78-ugers enkelt arm, multicenter, fase 1-undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, cellulær kinetik og biomarkørændringer i C-peptid over tid af GNTI-122, en undersøgelsescelleterapi fremstillet af en deltagers egne blodlegemer i voksne deltagere med for nylig diagnosticeret T1D. Efter vurdering af støtteberettigelse tilmeldes deltagere, der kvalificerer sig til undersøgelsen, sekventielt i 1 ud af 3 kohorter. Kohort 1-deltagere (n = 3) modtager en lav dosis GNTI-122. Kohort 2-deltagere (n = 3) modtager en høj dosis GNTI-122. Kohort 3-deltagere (n = 10) modtager en høj dosis GNTI-122 i kombination med rapamycin. Deltagerne følges i 78 uger efter administrationen af ​​GNTI-122, hvor der foretages sikkerheds- og effektivitetsvurderinger, herunder vitale tegn, EKG, fysisk undersøgelse, kliniske laboratorier og overvågning af bivirkninger og samtidige medicin. Sygdomsmarkører (f.eks. MMTT-stimuleret C-peptid, HBA1C) og farmakodynamisk aktivitet (f.eks. Lymfocytundersæt og fænotyper, effektor T-celle-responser på holmantigener ex vivo, T1D autoantistoffer) overvåges serielt i hele undersøgelsen. Undersøgelsen vil omfatte Sentinel -dosering og et sikkerhedsanmeldelsesudvalg for at sikre deltagernes sikkerhed.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en 78-ugers enkeltarm, multi center, fase 1-undersøgelse for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, cellulær kinetik og biomarkørændringer i C-peptid over tid for GNTI-122 hos voksne deltagere med for nylig (inden for 120 dage efter screening) diagnosticeret T1D. GNTI-122 er en undersøgelsescelleterapi fremstillet af en deltagers egne blodlegemer og er beregnet til at hjælpe med at korrigere en ubalance af visse typer celler, der findes hos patienter med type 1-diabetes (T1D).

Efter vurdering af støtteberettigelse tilmeldes deltagere, der kvalificerer sig til undersøgelsen, sekventielt i 1 ud af 3 kohorter. Kohorter 1 og 2 er sikkerhedsoprørede kohorter (n = 3 deltagere pr. Kohort), hvor hver deltager modtager en enkelt dosis af Gnti 122 alene; Kohort 1 modtager en lav dosis 1 af GNTI-122, og kohort 2 modtager en høj dosis Gnti-122. Kohort 3 inkluderer 10 deltagere, der vil modtage en enkelt høj dosis GNTI-122 i kombination med rapamycin (med en måltrugkoncentration [ctrough] på 3 til 6 ng/ml), hvilket kan udvide overlevelsen af ​​Gnti-122. Deltagerne forbliver på det kliniske sted for observation i mindst 4 timer efter administration af GNTI-122.

Sikkerheds- og tolerabilitetsvurderinger i løbet af den 78-ugers undersøgelse inkluderer: vitale tegn, 12-bly elektrokardiogrammer, fysiske undersøgelser, kliniske laboratorievalueringer, overvågning af bivirkninger og samtidig medicin. Risici for deltagerne vil blive minimeret ved inkorporering af Sentinel -dosering (dvs. mindst 28 dages sikkerhedsvurderinger mellem første og anden deltager og mindst 14 dage mellem den anden og tredje deltager i kohorterne 1 og 2, og mindst 28 dage mellem den første og anden deltager og den anden og tredje deltager i kohort 3) og evaluering af sikkerhed og tolerabilitet ved en sikkerhedsudviklingsudvalg med mindst 14 dage for en dag for vurderinger af sikkerhedsafviklinger til sikkerhedsundersøgelsesvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurderingsvurdering af vurderinger i sikkerhed og (i.e., laboratory values ​​and adverse event reporting) after 3 participants are dosed in Cohort 1 and Cohort 2. Disease markers (e.g., MMTT-stimulated C-peptide, HbA1c) and pharmacodynamic activity (e.g., lymphocyte subsets and phenotypes, effector T cell responses to islet antigens ex vivo, T1D autoantibodies) will be overvåget serielt gennem hele undersøgelsen.

I kohort 3 måles rapamycin -koncentrationer med jævne mellemrum for at sikre, at niveauer er i målområdet for CROUGH -niveau mellem 3 og 6 ng/ml.

Per retningslinjer for sundhedsmyndighed (fødevare- og lægemiddeladministration) for genterapiprodukter eller avancerede medicinske produkter, skal alle deltagere behandlet med GNTI-122, der afslutter eller afbryde denne undersøgelse, overvåges for specifikke toksiciteter i i alt 15 år (halvårligt eller årligt), uanset deres respons til GNTI-122. Dette vil blive behandlet i en separat protokol for en langsigtet opfølgningsundersøgelse af disse deltagere.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

16

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Duarte, California, Forenede Stater, 91010
        • Rekruttering
        • City of Hope Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Fouad Kandeel, MD, PhD
        • Kontakt:
          • Fouad Kandeel, MD, PhD
          • Telefonnummer: 866-444-7538
          • E-mail: islets@coh.org
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92093-0990
        • Rekruttering
        • University of California - San Diego
        • Ledende efterforsker:
          • Jeremy Pettus, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Miguel Alvendia
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • Rekruttering
        • University of California - San Francisco
        • Ledende efterforsker:
          • Stephen Gitelman, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Rekruttering
        • University of Florida - Gainesville
        • Ledende efterforsker:
          • Brittany Bruggeman, MD
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • Rekruttering
        • University of Miami, Diabetes Research Institute
        • Ledende efterforsker:
          • David Baidal, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Joslin Diabetes Center
        • Ledende efterforsker:
          • Jason Gaglia, MD, MMSc
        • Kontakt:
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Rekruttering
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
        • Ledende efterforsker:
          • Carol Levy, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Columbia University
        • Ledende efterforsker:
          • Jacqueline Lonier, MD
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27514
        • Rekruttering
        • University of North Carolina at Chapel Hill
        • Ledende efterforsker:
          • John Buse, MD
        • Kontakt:
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jennifer Green, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  1. Mandlige og kvindelige deltagere i alderen ≥18 til ≤45 år med for nylig diagnosticeret (inden for 120 dage efter screening) T1D i henhold til American Diabetes Association -kriterier.
  2. Deltager har resterende ß-cellefunktion under screening, defineret som tilfældig C-peptid ≥ 0,2 nmol/L.
  3. Positivt for mindst en T1D-associeret autoantistof.
  4. I stand og villig til at give skriftligt, informeret samtykke som godkendt af IRB.
  5. Kræver og er på insulinbehandling.
  6. Bekræftes positivt for HLA-DRB1*04: 01-allelen.
  7. Har tilstrækkelig vaskulær adgang til at gennemgå leukaferese uden kendte kontraindikationer.
  8. Kvindelige deltagere af fødedygtige potentiale skal have en negativ serum graviditetstest ved screening, må ikke være ammende og skal acceptere protokolspecificeret prævention.
  9. Mandlige deltagere af fødedygtige potentiale skal acceptere protokol specificeret prævention.
  10. Bortset fra T1D er deltageren i godt generelt helbred.

Ekskluderingskriterier:

  1. Type 2 diabetes.
  2. Erfaren DKA inden for 4 uger før eller under screening.
  3. Uvillig eller ikke i stand til at overholde undersøgelsesprocedurer eller tidsplan.
  4. Kronisk eller ukontrolleret medicinsk tilstand.
  5. Har en anden aktiv eller autoimmun eller inflammatorisk sygdom med undtagelse af godt kontrolleret Hashimotos thyroiditis, cøliaki eller vitiligo.
  6. Deltagelse i en anden klinisk undersøgelse eller aktiv opfølgning i en tidligere undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Gnti-122
Biologisk: Gnti-122
GNTI-122 er en undersøgelsescelleterapi fremstillet af en deltagers egne blodlegemer og er beregnet til at hjælpe med at korrigere en ubalance af visse typer celler, der findes i deltagere med type 1-diabetes.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af Gnti-122 med og uden rapamycin hos voksne deltagere med for nylig diagnosticeret T1D
Tidsramme: Uge 78
Kumulative AES/SAES og klinisk signifikante abnormiteter i fysiske undersøgelser, vitale tegn, kliniske laboratorieforanstaltninger og andre kliniske vurderinger
Uge 78

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cellulær kinetik af Gnti-122 med og uden rapamycin hos voksne deltagere med for nylig diagnosticeret T1D
Tidsramme: Uge 78
Måling af maksimal koncentration af cirkulerende konstruerede regulatoriske T -celler målt ved dråbe digital polymerasekædereaktion
Uge 78
Cellulær kinetik af Gnti-122 med og uden rapamycin hos voksne deltagere med for nylig diagnosticeret T1D
Tidsramme: Uge 78
Måling af areal under koncentrationstidskurven [AUC] af cirkulerende konstruerede regulatoriske T-celler
Uge 78
Cellulær kinetik af Gnti-122 med og uden rapamycin hos voksne deltagere med for nylig diagnosticeret T1D
Tidsramme: Uge 78
Måling af halveringstid for cirkulerende konstruerede regulatoriske T-celler
Uge 78

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

GentiBio, Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Mark Bach, MD, GentiBio, Inc

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. september 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. februar 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. februar 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. marts 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. april 2025

Først opslået (Faktiske)

9. april 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

10. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • GNTI-122-T1D-1001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Sponsor vil dele undersøgelsesresultater via en publikation eller konferencepræsentation.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner