Studie GNTI-122 u dospělých nedávno diagnostikovaná s T1D (POLARIS)
Polaris: fáze 1, jednorázová dávka, otevřená studie GNTI-122 u dospělých s nedávno diagnostikovaným diabetem typu 1 (T1D)
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Jedná se o 78týdenní jednotlivé rameno, multi centrum, studie fáze 1 pro vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, buněčné kinetiky a změn biomarkerů v peptidu C v průběhu času GNTI-122 u dospělých účastníků s nedávno (do 120 dnů po screeningu) diagnostikoval T1D. GNTI-122 je vyšetřovací buněčná terapie vyrobená z vlastních krevních buněk účastníka a je určena k opravě nerovnováhy určitých typů buněk nalezených u pacientů s diabetem 1. typu (T1D).
Po posouzení způsobilosti budou účastníci, kteří se kvalifikují do studie, zapsáni postupně do 1 ze 3 kohorty. Kohorty 1 a 2 jsou bezpečnostní kohorty (n = 3 účastníci na kohortu), ve kterých každý účastník dostává jednu dávku samotného GNTI 122; Kohort 1 dostává nízkou dávku 1 GNTI-122 a kohorta 2 dostává vysokou dávku GNTI-122. Kohorta 3 zahrnuje 10 účastníků, kteří obdrží jednu vysokou dávku GNTI-122 v kombinaci s rapamycinem (s cílovou koncentrací koryta [Ctrough] 3 až 6 ng/ml), což může rozšířit přežití GNTI-122. Účastníci zůstanou v klinickém místě pro pozorování po dobu nejméně 4 hodin po podání GNTI-122.
Mezi hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti v průběhu 78týdenní studie patří: vitální příznaky, 12-vedoucí elektrokardiogramy, fyzické vyšetření, klinické laboratorní hodnocení, monitorování nežádoucích účinků a souběžné léky. Rizika pro účastníky bude minimalizována začleněním dávkování sentinelu (tj. Nejméně 28 dní posouzení bezpečnosti mezi prvním a druhým účastníkem a nejméně 14 dní mezi druhým a třetím účastníkem kohorty 1 a 2 a nejméně 28 dní mezi prvním a druhým účastníkem a druhým a třetím účastníkem v Cohort 3) a hodnocení bezpečnosti (nejméně 14 dnů s bezpečnostním hodnocením (nejméně 14 dnů, nejméně 14 dnů, nejméně 14 dnů, nejméně 14 dní, nejméně 14 dní, nejméně 14 dnů, a nejméně 14 dní, a nejméně 14 dní, a nejméně 14 dní, a nejméně 14 dní, a nejméně 14 dní, a nejméně 14 dní, a nejméně 14 dní, a nejméně 14 dní, a nejméně 14 dní, a nejméně 14 dnů, a nejméně 14 dnů, a to nejméně 14 dní, a to nejméně 14 dní, a nejméně 14 dní, a nejméně 14 dní a nejméně 14 dní a nejméně 14 dní a nejméně 14 dní a třetím účastníkem. Laboratorní hodnoty a hlášení nežádoucích událostí) Po dávkování 3 účastníků v kohortě 1 a kohorty 2. Markery onemocnění (např. MMTT-stimulovaný c-peptid, HbA1c) a farmakodynamické aktivity (např. lymfocyty podmnožiny, budou monitorovány v průběhu studií v průběhu studia v průběhu buněk, které budou monitorovány v průběhu buněk.
V kohortě 3 budou koncentrace rapamycinu měřeny pravidelně, aby se zajistilo, že hladiny jsou v cílovém rozsahu hladiny ctrough mezi 3 a 6 ng/ml.
Podle pokynů pro zdravotní úřad (potravinářský a léčivý správa) pro produkty genové terapie nebo pokročilé léčivé přípravky, všichni účastníci léčeni GNTI-122, kteří musí z této studie dokončit nebo přestat z této studie, musí být monitorováni na specifické toxicity po dobu celkem 15 let (pololetně nebo ročně), bez ohledu na jejich reakci na GNTI-122. Toto bude řešeno v samostatném protokolu dlouhodobé následné studie těchto účastníků.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Kristin M Neff
- Telefonní číslo: 857-327-5483
- E-mail: clinical_ops@GentiBio.com
Studijní místa
-
-
California
-
Duarte, California, Spojené státy, 91010
- Nábor
- City of Hope Medical Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Fouad Kandeel, MD, PhD
-
Kontakt:
- Fouad Kandeel, MD, PhD
- Telefonní číslo: 866-444-7538
- E-mail: islets@coh.org
-
San Diego, California, Spojené státy, 92093-0990
- Nábor
- University of California - San Diego
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jeremy Pettus, MD
-
Kontakt:
- Mateo Santizo
- Telefonní číslo: 858-249-4020
- E-mail: alphastemcellclinic@health.ucsd.edu
-
Kontakt:
- Miguel Alvendia
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- Nábor
- University of California - San Francisco
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Stephen Gitelman, MD
-
Kontakt:
- Rebecca Wesch (Recruitment Coordinator)
- Telefonní číslo: 844-813-8273
- E-mail: clinicalresearch@diabetes.ucsf.edu
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
- Nábor
- University of Florida - Gainesville
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Brittany Bruggeman, MD
-
Kontakt:
- Jennifer Hosford
- Telefonní číslo: 352-294-5759
- E-mail: jennifer.hosford@peds.ufl.edu
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- Nábor
- University of Miami, Diabetes Research Institute
-
Vrchní vyšetřovatel:
- David Baidal, MD
-
Kontakt:
- Carlos Blaschke, MD
- Telefonní číslo: 305-243-4485
- E-mail: cblaschke@miami.edu
-
Kontakt:
- Julia Oliveira
- Telefonní číslo: 305-243-3466
- E-mail: jmd636@med.miami.edu
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
- Nábor
- Joslin Diabetes Center
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jason Gaglia, MD, MMSc
-
Kontakt:
- Michelle Zhang, Study Coordinator
- Telefonní číslo: 888-813-8669
- E-mail: T1DTrials@joslin.harvard.edu
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Nábor
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Carol Levy, MD
-
Kontakt:
- Carol Levy, MD
- Telefonní číslo: 212-241-0068
- E-mail: carol.levy@mssm.edu
-
Kontakt:
- Camilla Levister, NP
- Telefonní číslo: 212-241-5177
- E-mail: Camilla.levister@mssm.edu
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Zatím nenabíráme
- Columbia University
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jacqueline Lonier, MD
-
Kontakt:
- Amy Doytchinov
- Telefonní číslo: 646-581-2532
- E-mail: berrietrials@cumc.columbia.edu
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27514
- Nábor
- University of North Carolina at Chapel Hill
-
Vrchní vyšetřovatel:
- John Buse, MD
-
Kontakt:
- Rachael Unger
- Telefonní číslo: 984-974-3004
- E-mail: uncdiabetes@med.unc.edu
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Nábor
- Duke University
-
Kontakt:
- Megan Reaves
- Telefonní číslo: 919-660-2272
- E-mail: megan.reaves@duke.edu
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Jennifer Green, MD
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Účastníci mužů a žen ve věku ≥18 až ≤ 45 let s nedávno diagnostikovanou (do 120 dnů od screeningu) T1D podle kritérií American Diabetes Association Association.
- Účastník má zbytkovou funkci p-buněk během screeningu, definovaný jako náhodný c-peptid ≥ 0,2 nmol/l.
- Pozitivní pro alespoň jednu autoprotilátku spojenou s T1D.
- Schopný a ochotný poskytnout písemný informovaný souhlas, který schválil IRB.
- Vyžaduje a je na inzulínové terapii.
- Je potvrzena pozitivní pro alelu HLA-DRB1*04: 01.
- Má dostatečný vaskulární přístup k podstoupení leukaferézy bez známých kontraindikací.
- Účastníky s plodným potenciálem musí mít při screeningu negativní těhotenský test v séru, nesmí se kojí a musí souhlasit s antikoncepcí specifikovanou protokolem.
- Účastníci mužského porodu musí souhlasit s protokolem specifikovanou antikoncepcí.
- Kromě T1D je účastník v dobrém zdraví.
Kritéria pro vyloučení:
- Diabetes 2. typu.
- Zkusil DKA do 4 týdnů před nebo během screeningu.
- Neochotné nebo neschopné dodržovat studijní postupy nebo harmonogram.
- Chronický nebo nekontrolovaný zdravotní stav.
- Má další aktivní nebo autoimunitní nebo zánětlivé onemocnění s výjimkou dobře kontrolované hashimotovy tyreoiditidy, celiakie nebo vitiligo.
- Účast na další klinické studii nebo aktivním sledování v předchozí studii.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: GNTI-122
|
GNTI-122 je vyšetřovací buněčná terapie vyrobená z vlastních krevních buněk účastníka a je určena k opravě nerovnováhy určitých typů buněk zjištěných u účastníků s diabetem 1. typu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost GNTI-122 s a bez rapamycinu u dospělých účastníků s nedávno diagnostikovaným T1D
Časové okno: Týden 78
|
Kumulativní AES/SAE a klinicky významné abnormality ve fyzických vyšetřeních, vitálních příznacích, klinických laboratorních opatřeních a dalších klinických hodnoceních
|
Týden 78
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Buněčná kinetika GNTI-122 s a bez rapamycinu u dospělých účastníků s nedávno diagnostikovaným T1D
Časové okno: Týden 78
|
Měření maximální koncentrace cirkulačních regulačních T buněk, měřeno pomocí digitální polymerázové řetězové reakce s kapičkou
|
Týden 78
|
|
Buněčná kinetika GNTI-122 s a bez rapamycinu u dospělých účastníků s nedávno diagnostikovaným T1D
Časové okno: Týden 78
|
Měření plochy pod křivkou koncentrace [AUC] cirkulujících inženýrských regulačních T buněk
|
Týden 78
|
|
Buněčná kinetika GNTI-122 s a bez rapamycinu u dospělých účastníků s nedávno diagnostikovaným T1D
Časové okno: Týden 78
|
Měření poločasu cirkulujícího inženýrského regulačního T buňky
|
Týden 78
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Mark Bach, MD, GentiBio, Inc
Publikace a užitečné odkazy
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- GNTI-122-T1D-1001
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Popis plánu IPD
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .