유전성 출혈성 모세혈관확장증 환자를 대상으로 한 TER-1754 임상 시험
2026년 4월 6일 업데이트: Terremoto Biosciences Inc.
유전성 출혈성 모세혈관확장증 환자를 대상으로 한 TER-1754의 1상 임상시험
이것은 HHT 환자를 대상으로 TER-1754(새로운 AKT1 억제제)의 안전성, 내약성, 약동학, 약력학 및 임상 활성을 평가하는 1a/1b상, 다기관 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이것은 두 부분으로 구성된 최초 인체 대상, 제1상, 다기관 임상시험입니다:
- 제1a상(용량 증량)은 HHT 환자에서 TER-1754의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 예비 임상 활성을 평가하고 최대 내약 용량 또는 투여 용량을 결정합니다.
- 제1b상(개념 증명)은 HHT 환자에서 TER-1754의 임상 활성을 평가하고 안전성 프로파일을 추가로 규명합니다. 제1b상 치료 기간은 맹검 치료 구간과 그 후의 개방형 연장(OLE) 구간으로 구분됩니다.
연구 유형
중재적
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46260
- Innovative Hematology, Inc.
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연구 특정 절차, 샘플링 또는 데이터 수집 전에 서명 및 날짜가 기재된 서면 동의서를 제공할 수 있어야 함.
- 퀴라소 기준에 따라 정의된 HHT의 임상적 진단
- 기준선(1개월) ESS ≥ 4
- ECOG ≤ 2
- 빈혈 또는 부모 철분 주입 500mg 이상 또는 이전 24주 내 적혈구 2단위 이상 수혈
- 적절한 골수 기능
- 적절한 신장 기능
- 적절한 간 기능
제외 기준:
- 주요 작용 기전으로 AKT1 및/또는 AKT2를 억제하는 제제에 대한 이전 무반응 또는 반응 상실
- 인슐린 치료가 필요한 당뇨병 진단
- 코, 위장관 또는 월경/자궁 이외의 알려진 중대한 출혈 원인
- 알려진 기저 저증식성 빈혈 또는 임상적으로 유의한 용혈성 빈혈
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: Phase 1a (Dose Escalation) TER-1754 용량 증량
TER-1754 경구용 정제
|
28일 주기로 경구 투여, QD 또는 BID
1a상을 마친 후 결정될 1b상 용량
|
|
위약 비교기: Phase 1b (개념 증명)
위약 경구 정제
|
태블릿 수는 1a상 후에 확정됩니다
|
|
실험적: 1b상(개념 입증) - 1b상 TER-1754 낮은 용량은 1a상 결정 후 시작
환자는 1a상 이후 결정된 두 용량 중 하나를 투여받게 됩니다.
|
28일 주기로 경구 투여, QD 또는 BID
1a상을 마친 후 결정될 1b상 용량
|
|
실험적: 1b상(개념 증명) - 1a상 결정 이후 시작할 1b상 TER-1754 더 높은 용량.
환자는 1a 단계 이후 결정된 두 용량 중 하나를 투여받게 됩니다
|
28일 주기로 경구 투여, QD 또는 BID
1a상을 마친 후 결정될 1b상 용량
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Phase 1a: TER-1754의 안전성 및 내약성
기간: 최대 48주
|
국립암연구소의 부작용 공통용어기준(CTCAE) v5.0에 따른 유형, 심각성, 연구 치료와의 관련성 및 중증도별로 특성화된 부작용 발생률
|
최대 48주
|
|
1a상: TER-1754의 최대내용용량(MTD) 및/또는 최대투여용량(MAD)
기간: 28일
|
NCI CTCAE v5.0에 따른 유형, 심각성 및 중증도로 특징지어진 용량제한독성(DLTs)의 발생률(용량증가만 해당).
|
28일
|
|
제1b상 - 제24주에 코피 및 증상 관련 임상 활동 점수의 기저선 대비 변화 평가
기간: 48주
|
기저선 대비 코피 지속 시간 변화 평가
|
48주
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
Phase 1a 및 1b: TER-1754 최대 혈장 농도(Cmax) 평가
기간: 최대 48주
|
단일 및 다중 투여 후 TER-1754의 Cmax.
|
최대 48주
|
|
1a상 및 1b상: 일일 코피 (EQ) 설문지의 기준선 대비 변화 평가
기간: 최대 48주
|
기준선 대비 EQ 설문지 변화는 환자가 자가 보고한 코피 빈도, 심각도 및 지속 시간을 기준으로 하며, 여기서: |
최대 48주
|
|
1a 및 1b 단계: HHT 관련 삶의 질 평가
기간: 최대 48주
|
기저선 대비 HHT-특이적 삶의 질(HHT-QoL)의 변화, 총 점수 범위는 0(제한 없음)에서 16(심각한 제한)입니다.
|
최대 48주
|
|
1a 및 1b 단계: TER-1754 최대 농도 도달 시간(Tmax) 평가
기간: 최대 48주
|
최대 관찰 혈장 농도가 발생하는 시간.
|
최대 48주
|
|
Phase 1a 및 1b: TER-1754의 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-last) 평가
기간: 최대 48주
|
시간 0부터 최종 측정 가능 농도까지의 혈장 농도-시간 곡선 하 면적 (AUC0-last)
|
최대 48주
|
|
1a 및 1b 단계: TER-1754 AUC0-24 평가
기간: 최대 48주
|
시간 0부터 24시간까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적 (AUC0-24)
|
최대 48주
|
|
1a상 및 1b상: TER-1754 AUC∞ 평가
기간: 최대 48주
|
단일 및 반복 투여 후 TER-1754의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적을 무한대까지 외삽한 값(AUC∞).
|
최대 48주
|
|
1a 및 1b 단계: TER-1754 말단 반감기(t½) 평가
기간: 최대 48주
|
혈장 농도 대 시간 프로파일의 말기 기울기로부터 계산된 TER-1754의 말기 제거 반감기(t½).
|
최대 48주
|
|
Phase 1a 및 1b: TER-1754 평균 체류 시간(MRT) 평가
기간: 최대 48주
|
TER-1754의 평균 체류 시간 (MRT).
|
최대 48주
|
|
Phase 1a 및 1b: 정상 상태에서의 TER-1754 축적 비율 평가
기간: 최대 48주
|
TER-1754의 정상상태 누적 비율, 정상상태 노출량과 첫 번째 투약 후 노출량의 비율로 계산됨.
|
최대 48주
|
|
Phase 1a 및 1b: HHT 비폐색 증상 평가 점수(NOSE HHT)의 기준선 대비 변화
기간: 최대 48주
|
HHT에서 비강 폐쇄를 측정하는 검증된 척도인 NOSE HHT 점수의 기준선 대비 변화.
점수 범위는 0에서 4까지이며, 점수가 높을수록 증상이 더 심각함을 나타냅니다.
|
최대 48주
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 12월 15일
기본 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 완료 (추정된)
2028년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2025년 11월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2025년 11월 20일
처음 게시됨 (실제)
2025년 12월 1일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 4월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TER-1754-C01
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .