Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie TER-1754 u pacientů s dědičnou hemoragickou telangiektázií

6. dubna 2026 aktualizováno: Terremoto Biosciences Inc.

Fáze 1 klinického hodnocení přípravku TER-1754 u pacientů s hereditární hemoragickou teleangiektázií

Toto je studie fáze 1a/1b, multicentrická studie hodnotící bezpečnost, snášenlivost, farmakokinetiku, farmakodynamiku a klinickou aktivitu přípravku TER-1754 (nového inhibitoru AKT1) u pacientů s HHT.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je první klinická studie na lidech, fáze 1, multicentrická studie, která zahrnuje dvě části:

  • Fáze 1a (navýšení dávky) vyhodnotí bezpečnost, tolerabilitu, farmakokinetiku (PK), farmakodynamiku (PD) a předběžnou klinickou aktivitu TER-1754 u pacientů s HHT a určí maximální tolerovanou nebo podanou dávku.
  • Fáze 1b (důkaz konceptu) vyhodnotí klinickou aktivitu a dále charakterizuje bezpečnostní profil TER-1754 u pacientů s HHT. Léčebné období fáze 1b je rozděleno na zaslepený léčebný segment následovaný segmentem otevřené rozšířené studie (OLE).

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kriteria pro zařazení:

  • Schopen poskytnout podepsaný a datovaný písemný informovaný souhlas před jakýmikoli specifickými studijními postupy, odběry vzorků nebo sběrem dat.
  • Klinická diagnóza HHT podle Curaçao kritérií.
  • Výchozí (1měsíční) ESS ≥ 4.
  • ECOG ≤ 2.
  • Anémie nebo parenterální infuze železa alespoň 500 mg nebo transfuze alespoň 2 jednotek erytrocytů v předcházejících 24 týdnech.
  • Dostatečná funkce kostní dřeně.
  • Dostatečná funkce ledvin.
  • Dostatečná funkce jater.

Kriteria pro vyloučení:

  • Předchozí neodpovídavost nebo ztráta odpovědi na látku, která inhibuje AKT1 a/nebo AKT2 jako primární mechanismus účinku.
  • Diagnóza DM vyžadující léčbu inzulínem.
  • Známé významné zdroje krvácení mimo nosní, gastrointestinální nebo menstruační/děložní.
  • Známá podkladová hypoproliferativní anémie nebo klinicky významná hemolytická anémie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Fáze 1a (Navýšení dávky) eskalace dávky TER-1754
TER-1754 Orální tablety
Lék: TER-1754
QD nebo BID, perorálně v 28denních cyklech
Lék: TER-1754
Dávka pro fázi 1b bude stanovena po fázi 1a
Komparátor placeba: Fáze 1b (Proof of Concept)
Placebo orální tablety
Lék: Placebo
Počet tablet bude potvrzen po fázi 1a
Experimentální: Fáze 1b (Proof of Concept) - Fáze 1b TER-1754 nižší dávka začne po určení ve fázi 1a
Pacient obdrží jednu ze dvou dávek stanovených po fázi 1a
Lék: TER-1754
QD nebo BID, perorálně v 28denních cyklech
Lék: TER-1754
Dávka pro fázi 1b bude stanovena po fázi 1a
Experimentální: Fáze 1b (Proof of Concept) - Fáze 1b TER-1754 vyšší dávka zahájena po určení ve fázi 1a.
Pacient obdrží jednu ze dvou dávek stanovených po fázi 1a
Lék: TER-1754
QD nebo BID, perorálně v 28denních cyklech
Lék: TER-1754
Dávka pro fázi 1b bude stanovena po fázi 1a

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1a: Bezpečnost a snášenlivost přípravku TER-1754
Časové okno: až 48 týdnů
Výskyt nežádoucích příhod charakterizovaných typem, závažností, vztahem k léčbě ve studii a intenzitou podle Společných kritérií pro terminologii nežádoucích příhod (CTCAE) v5.0 Národního institutu pro rakovinu
až 48 týdnů
Fáze 1a: Maximální tolerovaná dávka (MTD) a/nebo maximální podaná dávka (MAD) přípravku TER-1754
Časové okno: 28 dní
Výskyt dávkově limitních toxicit (DLT) charakterizovaný typem, závažností a intenzitou podle NCI CTCAE v5.0 (pouze eskalace dávky).
28 dní
Fáze 1b – Vyhodnocení změny od výchozí hodnoty v klinických skóre epistaxe a klinických skóre souvisejících s příznaky v 24. týdnu
Časové okno: 48 týdnů
Posoudit změnu od výchozí hodnoty v trvání epistaxe
48 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Fáze 1a a 1b: Vyhodnocení maximální koncentrace TER-1754 v plazmě (Cmax)
Časové okno: až 48 týdnů
Cmax přípravku TER-1754 po jednorázovém a opakovaném dávkování.
až 48 týdnů
Fáze 1a a 1b: Vyhodnocení změny od výchozí hodnoty v dotazníku Denní epistaxe (EQ)
Časové okno: až 48 týdnů

Změna od výchozí hodnoty v dotazníku EQ založená na pacientem samostatně hlášené frekvenci, závažnosti a trvání epistaxe, kde:

Frekvence epistaxe: počet epizod epistaxe týdně Trvání epistaxe: celkové minuty krvácení Intenzita epistaxe - od mírné po závažnou: špinění, kapání, rychlé kapání, stálý proud, prudký proud a prudký příval.
až 48 týdnů
Fáze 1a a 1b: Vyhodnotit kvalitu života specifickou pro HHT
Časové okno: Až 48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v HHT-specifické kvalitě života (HHT-QoL), kde celkové skóre se pohybuje od 0 (žádná omezení) do 16 (závažná omezení).
Až 48 týdnů
Fáze 1a a 1b: Vyhodnocení TER-1754 Času do Maximální Koncentrace (Tmax)
Časové okno: Až 48 týdnů
Čas, ve kterém je dosaženo maximální pozorované koncentrace v plazmě.
Až 48 týdnů
Fáze 1a a 1b: Vyhodnocení plochy pod křivkou koncentrace-čas (AUC0-last) přípravku TER-1754
Časové okno: Až 48 týdnů
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od časového bodu nula do poslední měřitelné koncentrace (AUC0-last)
Až 48 týdnů
Fáze 1a a 1b: Vyhodnotit TER-1754 AUC0-24
Časové okno: Až 48 týdnů
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase od času nula do 24 hodin (AUC0-24)
Až 48 týdnů
Fáze 1a a 1b: Vyhodnotit TER-1754 AUC∞
Časové okno: Až 48 týdnů
Plocha pod křivkou závislosti plazmatické koncentrace na čase extrapolovaná do nekonečna (AUC∞) přípravku TER-1754 po jednorázovém a opakovaném podání.
Až 48 týdnů
Fáze 1a a 1b: Vyhodnotit terminální poločas (t½) TER-1754
Časové okno: Až 48 týdnů
Terminální eliminační poločas (t½) léčiva TER-1754 vypočtený z terminálního sklonu profilu plazmatické koncentrace v závislosti na čase.
Až 48 týdnů
Fáze 1a a 1b: Vyhodnotit průměrnou dobu setrvání (MRT) přípravku TER-1754
Časové okno: Až 48 týdnů
Průměrná doba setrvání (MRT) přípravku TER-1754.
Až 48 týdnů
Fáze 1a a 1b: Vyhodnocení akumulačního poměru TER-1754 v ustáleném stavu
Časové okno: Až 48 týdnů
Akumulační poměr TER-1754 ve stabilním stavu, vypočtený jako poměr expozice ve stabilním stavu k expozici po první dávce.
Až 48 týdnů
Fáze 1a a 1b: Změna od výchozí hodnoty ve skóre hodnocení příznaků nosní obstrukce pro HHT (NOSE HHT)
Časové okno: až 48 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v NOSE HHT skóre, což je validovaná škála měřící nosní obstrukci u HHT. Skóre se pohybuje od 0 do 4, přičemž vyšší skóre indikuje závažnější příznaky.
až 48 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Terremoto Biosciences Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. března 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. listopadu 2025

První zveřejněno (Aktuální)

1. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

13. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • TER-1754-C01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na TER-1754

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Pakistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit