Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et forsøg med TER-1754 hos patienter med hereditær hæmorragisk telangiektasi

6. april 2026 opdateret af: Terremoto Biosciences Inc.

En fase 1-prøve med TER-1754 hos patienter med hereditær hæmorragisk telangiektasi

Dette er en fase 1a/1b, multicentret undersøgelse, der evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken, farmakodynamikken og den kliniske aktivitet af TER-1754 (en ny AKT1-hæmmer) hos patienter med HHT.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et første-på-mennesker, fase 1, multicenter-forsøg, der inkluderer to dele:

  • Fase 1a (dosisøgning) vil evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, farmakokinetikken (PK), farmakodynamikken (PD) og den foreløbige kliniske aktivitet af TER-1754 hos patienter med HHT og bestemme den maksimalt tolererede eller administrerede dosis.
  • Fase 1b (bevis for koncept) vil evaluere den kliniske aktivitet og yderligere karakterisere sikkerhedsprofilen for TER-1754 hos patienter med HHT. Fase 1b-behandlingsperioden er opdelt i et blindet behandlingssegment efterfulgt af et åben-etiket forlængelsessegment (OLE).

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • I stand til at give underskrevet og dateret skriftlig informeret samtykke før eventuelle studie-specifikke procedurer, prøvetagning eller dataindsamling.
  • En klinisk diagnose af HHT som defineret af Curaçao-kriterierne.
  • Baseline (1-måned) ESS ≥ 4.
  • ECOG ≤ 2.
  • Anæmi eller forældre jerninfusion på mindst 500 mg eller transfusion af mindst 2 enheder RBC'er inden for de foregående 24 uger.
  • Tilstrækkelig knoglemarvsfunktion.
  • Tilstrækkelig nyrefunktion.
  • Tilstrækkelig leverfunktion.

Eksklusionskriterier:

  • Tidligere manglende respons eller tab af respons til et middel, der hæmmer AKT1 og/eller AKT2 som den primære virkningsmekanisme.
  • Diagnose af diabetes mellitus, der kræver insulinbehandling.
  • Kendte væsentlige blødningskilder andre end næse-, mave-tarm- eller menstruelle/uterine.
  • Kendt underliggende hypoproliferativ anæmi eller klinisk signifikant hæmolytisk anæmi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fase 1a (dosisøgning) TER-1754 dosisøgning
TER-1754 Oraltabletter
Medicin: TER-1754
QD eller BID, oralt i 28-dages cyklusser
Medicin: TER-1754
Fase 1b dosis skal fastlægges efter Fase 1a
Placebo komparator: Fase 1b (Proof of Concept)
Placebo orale tabletter
Medicin: Placebo
Antallet af tabletter vil blive bekræftet efter Fase 1a
Eksperimentel: Fase 1b (Proof of Concept) - Fase 1b TER-1754 lavere dosis til at starte efter afgørelsen i Fase 1a
Patienten vil modtage en af de to doser, der fastlægges efter fase 1a
Medicin: TER-1754
QD eller BID, oralt i 28-dages cyklusser
Medicin: TER-1754
Fase 1b dosis skal fastlægges efter Fase 1a
Eksperimentel: Fase 1b (Proof of Concept) - Fase 1b TER-1754 højere dosis skal påbegyndes efter afgørelse i Fase 1a.
Patienten vil modtage en af de to doser bestemt efter Fase 1a
Medicin: TER-1754
QD eller BID, oralt i 28-dages cyklusser
Medicin: TER-1754
Fase 1b dosis skal fastlægges efter Fase 1a

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1a: Sikkerhed og tolerabilitet af TER-1754
Tidsramme: op til 48 uger
Forekomst af uønskede hændelser karakteriseret ved type, alvorlighed, relation til studiebehandling og sværhedsgrad i henhold til National Cancer Institutes Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
op til 48 uger
Fase 1a: Maksimal tolererede dosis (MTD) og/eller maksimal administrerede dosis (MAD) af TER-1754
Tidsramme: 28 dage
Forekomst af dosisbegrænsende toksiciteter (DLT'er) karakteriseret efter type, alvorlighed og sværhedsgrad i henhold til NCI CTCAE v5.0 (kun dosiseskalering).
28 dage
Fase 1b - Evaluér ændringen fra baseline i epistaksis og symptomrelaterede kliniske aktivitetsscore ved uge 24
Tidsramme: 48 uger
Vurder ændring fra baseline i epistaksisvarighed
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Fase 1a og 1b: Vurder TER-1754s maksimale plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: op til 48 uger
Cmax for TER-1754 efter enkelt- og gentagen dosering.
op til 48 uger
Fase 1a og 1b: Evaluér ændring fra baseline i Daglig Epistaxis (EQ) Spørgeskema
Tidsramme: op til 48 uger

Ændring fra baseline i EQ-spørgeskema baseret på patientens selvrapporterede næseblodsfrekvens, -sværhedsgrad og -varighed, hvor:

Næseblodsfrekvens: antal næseblodshændelser per uge Næseblodsvarihed: totale minutter med blødning Næseblodsintensitet - Fra mild til svær: Pletter, drypper, drypper hurtigt, konstant strøm, strømmer og fosser.
op til 48 uger
Fase 1a og 1b: Evaluering af livskvalitet specifik for HHT
Tidsramme: Op til 48 uger
Ændring fra baseline i HHT-specifik livskvalitet (HHT-QoL), hvor den samlede score spænder fra 0 (ingen begrænsninger) til 16 (svære begrænsninger).
Op til 48 uger
Fase 1a og 1b: Evaluer TER-1754 Tid til maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: Op til 48 uger
Tidspunkt for den maksimale observerede plasmakoncentration.
Op til 48 uger
Fase 1a og 1b: Evaluér TER-1754 Areal Under Koncentration-Tidskurven (AUC0-sidst)
Tidsramme: Op til 48 uger
Areal under plasmakoncentrationstidskurven fra tid nul til sidste målbare koncentration (AUC0-last)
Op til 48 uger
Fase 1a og 1b: Evaluér TER-1754 AUC0-24
Tidsramme: Op til 48 uger
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven fra tid nul til 24 timer (AUC0-24)
Op til 48 uger
Fase 1a og 1b: Evaluer TER-1754 AUC∞
Tidsramme: Op til 48 uger
Arealet under plasmakoncentrations-kurven i forhold til tid ekstrapoleret til uendelig (AUC∞) for TER-1754 efter enkelt- og multipledosering.
Op til 48 uger
Fase 1a og 1b: Evaluer TER-1754 terminal halveringstid (t½)
Tidsramme: Op til 48 uger
Terminal eliminering halveringstid (t½) for TER-1754 beregnet ud fra den terminale hældning i plasmakoncentration versus tidsprofilen.
Op til 48 uger
Fase 1a og 1b: Evaluer TER-1754 gennemsnitlig opholdstid (MRT)
Tidsramme: Op til 48 uger
Gennemsnitlig opholdstid (MRT) for TER-1754.
Op til 48 uger
Fase 1a og 1b: Vurder TER-1754 akkumuleringsforhold ved steady state
Tidsramme: Op til 48 uger
Akkumuleringsforhold for TER-1754 ved steady state, beregnet som forholdet mellem eksponering ved steady state og eksponering efter første dosis.
Op til 48 uger
Fase 1a og 1b: Ændring fra baseline i Nasal Obstruction Symptom Evaluation Score for HHT (NOSE HHT)
Tidsramme: op til 48 uger
Ændring fra baseline i NOSE HHT-scoren, en valideret skala til måling af næsetilstopning ved HHT. Scoren spænder fra 0 til 4, hvor højere scorer indikerer mere alvorlige symptomer.
op til 48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Terremoto Biosciences Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. marts 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. november 2025

Først opslået (Faktiske)

1. december 2025

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

13. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TER-1754-C01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig hæmoragisk telangiektasi (HHT)

Kliniske forsøg med TER-1754

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner