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Eine Studie zu TER-1754 bei Patienten mit Hereditärer Hämorrhagischer Teleangiektasie

6. April 2026 aktualisiert von: Terremoto Biosciences Inc.

Eine Phase-1-Studie von TER-1754 bei Patienten mit hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie

Dies ist eine Phase-1a/1b-Multicenter-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik, Pharmakodynamik und klinischen Aktivität von TER-1754 (einem neuartigen AKT1-Inhibitor) bei Patienten mit HHT.

Studienübersicht

Status

Zurückgezogen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine erste Studie am Menschen, Phase 1, multizentrisch, die zwei Teile umfasst:

  • Phase 1a (Dosis-Eskalation) wird die Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik (PK), Pharmakodynamik (PD) und vorläufige klinische Aktivität von TER-1754 bei Patienten mit HHT bewerten und die maximal verträgliche oder verabreichte Dosis bestimmen.
  • Phase 1b (Proof of Concept) wird die klinische Aktivität bewerten und das Sicherheitsprofil von TER-1754 bei Patienten mit HHT weiter charakterisieren. Die Phase-1b-Behandlungsperiode ist in einen verblindeten Behandlungsabschnitt gefolgt von einem Open-Label-Extension-(OLE-)Abschnitt unterteilt.

Studientyp

Interventionell

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • In der Lage, vor studienspezifischen Verfahren, Probenentnahmen oder Datenerhebungen eine unterzeichnete und datierte schriftliche Einwilligungserklärung abzugeben.
  • Klinische Diagnose von HHT gemäß den Curaçao-Kriterien.
  • Ausgangswert (1 Monat) ESS ≥ 4.
  • ECOG ≤ 2.
  • Anämie oder parenterale Eisengabe von mindestens 500 mg oder Transfusion von mindestens 2 Erythrozytenkonzentraten innerhalb der vorangegangenen 24 Wochen.
  • Ausreichende Knochenmarksfunktion.
  • Ausreichende Nierenfunktion.
  • Ausreichende Leberfunktion.

Ausschlusskriterien:

  • Früheres Nichtansprechen oder Verlust des Ansprechens auf einen Wirkstoff, der AKT1 und/oder AKT2 als primären Wirkmechanismus hemmt.
  • Diagnose von DM, die eine Insulintherapie erfordert.
  • Bekannte signifikante Blutungsquellen außer nasal, gastrointestinal oder menstruell/uterin.
  • Bekannte zugrunde liegende hypoproliferative Anämie oder klinisch signifikante hämolytische Anämie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Phase 1a (Dosis-Eskalation) TER-1754 Dosis-Eskalation
TER-1754 Oraltabletten
Arzneimittel: TER-1754
QD oder BID, oral in 28-Tage-Zyklen
Arzneimittel: TER-1754
Phase 1b-Dosis wird nach Phase 1a festgelegt
Placebo-Komparator: Phase 1b (Proof of Concept)
Placebo-Tabletten zum Einnehmen
Arzneimittel: Placebo
Die Anzahl der Tabletten wird nach Phase 1a bestätigt
Experimental: Phase 1b (Proof of Concept) - Phase 1b TER-1754 niedrigere Dosis beginnt nach Festlegung in Phase 1a
Der Patient erhält eine der beiden nach Phase 1a festgelegten Dosen
Arzneimittel: TER-1754
QD oder BID, oral in 28-Tage-Zyklen
Arzneimittel: TER-1754
Phase 1b-Dosis wird nach Phase 1a festgelegt
Experimental: Phase 1b (Proof of Concept) - Phase 1b TER-1754 höhere Dosis beginnt nach Festlegung in Phase 1a.
Der Patient erhält eine der beiden nach Phase 1a festgelegten Dosen
Arzneimittel: TER-1754
QD oder BID, oral in 28-Tage-Zyklen
Arzneimittel: TER-1754
Phase 1b-Dosis wird nach Phase 1a festgelegt

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 1a: Sicherheit und Verträglichkeit von TER-1754
Zeitfenster: bis zu 48 Wochen
Inzidenz unerwünschter Ereignisse, charakterisiert nach Typ, Schweregrad, Zusammenhang mit der Studienbehandlung und Schwere gemäß den Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 des National Cancer Institute
bis zu 48 Wochen
Phase 1a: Maximale tolerierte Dosis (MTD) und/oder maximal verabreichte Dosis (MAD) von TER-1754
Zeitfenster: 28 Tage
Inzidenz dosislimitierender Toxizitäten (DLTs), charakterisiert nach Typ, Schweregrad und Ausprägung gemäß NCI CTCAE v5.0 (nur Dosis-Eskalation).
28 Tage
Phase 1b - Bewertung der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert bei Epistaxis und symptombezogenen klinischen Aktivitäts-Scores in Woche 24
Zeitfenster: 48 Wochen
Bewertung der Veränderung der Epistaxisdauer gegenüber dem Ausgangswert
48 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Phase 1a und 1b: Bewertung der maximalen Plasmakonzentration von TER-1754 (Cmax)
Zeitfenster: bis zu 48 Wochen
Cmax von TER-1754 nach Einzel- und Mehrfachdosierung.
bis zu 48 Wochen
Phase 1a und 1b: Bewertung der Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im täglichen Epistaxis (EQ)-Fragebogen
Zeitfenster: bis zu 48 Wochen

Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im EQ-Fragebogen basierend auf der vom Patienten selbst berichteten Epistaxis-Häufigkeit, -Schwere und -Dauer, wobei:

Epistaxis-Häufigkeit: Anzahl der Epistaxis-Ereignisse pro Woche Epistaxis-Dauer: Gesamtminuten der Blutung Epistaxis-Intensität – von leicht bis schwer: Schmierblutung, Tröpfeln, schnelles Tröpfeln, gleichmäßiger Strom, starkes Fließen und Schwallblutung.
bis zu 48 Wochen
Phase 1a und 1b: Bewertung der HHT-spezifischen Lebensqualität
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Änderung gegenüber dem Ausgangswert bei der HHT-spezifischen Lebensqualität (HHT-QoL), wobei der Gesamtscore von 0 (keine Einschränkungen) bis 16 (schwere Einschränkungen) reicht.
Bis zu 48 Wochen
Phase 1a und 1b: Bewertung der Zeit bis zur maximalen Konzentration (Tmax) von TER-1754
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Zeitpunkt, zu dem die maximale beobachtete Plasmakonzentration auftritt.
Bis zu 48 Wochen
Phase 1a und 1b: Evaluierung der Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC0-last) von TER-1754
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeit null bis zur letzten messbaren Konzentration (AUC0-last)
Bis zu 48 Wochen
Phase 1a und 1b: Bewertung der TER-1754 AUC0-24
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve von Zeit null bis 24 Stunden (AUC0-24)
Bis zu 48 Wochen
Phase 1a und 1b: Bewertung von TER-1754 AUC∞
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve, extrapoliert bis unendlich (AUC∞) von TER-1754 nach einmaliger und wiederholter Gabe.
Bis zu 48 Wochen
Phase 1a und 1b: Bewertung der TER-1754-Terminalhalbwertszeit (t½)
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Terminale Eliminationshalbwertszeit (t½) von TER-1754, berechnet aus der terminalen Steigung des Plasmakonzentrations-Zeit-Profils.
Bis zu 48 Wochen
Phase 1a und 1b: Bewertung der mittleren Verweildauer (MRT) von TER-1754
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Mittlere Verweildauer (MRT) von TER-1754.
Bis zu 48 Wochen
Phase 1a und 1b: Bewertung des TER-1754-Akkumulationsverhältnisses im stationären Zustand
Zeitfenster: Bis zu 48 Wochen
Akkumulationsverhältnis von TER-1754 im Steady-State, berechnet als Verhältnis der Exposition im Steady-State zur Exposition nach der ersten Dosis.
Bis zu 48 Wochen
Phase 1a und 1b: Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Nasal Obstruction Symptom Evaluation Score für HHT (NOSE HHT)
Zeitfenster: bis zu 48 Wochen
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im NOSE-HHT-Score, einer validierten Skala zur Messung der nasalen Obstruktion bei HHT. Der Score reicht von 0 bis 4, wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Symptome hinweisen.
bis zu 48 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Terremoto Biosciences Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. März 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

20. November 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. Dezember 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

13. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • TER-1754-C01

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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