Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Uno Studio Clinico su TER-1754 in Pazienti con Teleangectasia Emorragica Ereditaria

6 aprile 2026 aggiornato da: Terremoto Biosciences Inc.

Uno Studio di Fase 1 di TER-1754 in Pazienti con Telangiectasia Emorragica Ereditaria

Questo è uno studio di fase 1a/1b, multicentrico, che valuta la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica, la farmacodinamica e l'attività clinica di TER-1754 (un nuovo inibitore di AKT1) in pazienti con HHT.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di prima somministrazione nell'uomo, di Fase 1, multicentrico, che comprende due parti:

  • La Fase 1a (aumento delle dosi) valuterà la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica (PK), la farmacodinamica (PD) e l'attività clinica preliminare di TER-1754 in pazienti con HHT e determinerà la dose massima tollerata o somministrata.
  • La Fase 1b (prova di concetto) valuterà l'attività clinica e caratterizzerà ulteriormente il profilo di sicurezza di TER-1754 in pazienti con HHT. Il periodo di trattamento della Fase 1b è suddiviso in un segmento di trattamento in cieco seguito da un segmento di estensione in aperto (OLE).

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • In grado di fornire un consenso informato scritto, firmato e datato prima di qualsiasi procedura, campionamento o raccolta di dati specifici dello studio.
  • Diagnosi clinica di HHT come definita dai criteri di Curaçao.
  • ESS basale (1 mese) ≥ 4.
  • ECOG ≤ 2.
  • Anemia o infusione parentale di ferro di almeno 500 mg o trasfusione di almeno 2 unità di globuli rossi nelle 24 settimane precedenti.
  • Funzione midollare adeguata.
  • Funzione renale adeguata.
  • Funzione epatica adeguata.

Criteri di esclusione:

  • Precedente mancata risposta o perdita di risposta a un agente che inibisce AKT1 e/o AKT2 come meccanismo d'azione primario.
  • Diagnosi di diabete mellito che richiede trattamento insulinico.
  • Note fonti emorragiche significative diverse da nasali, gastrointestinali o mestruali/uterine.
  • Nota anemia ipoproliferativa sottostante o anemia emolitica clinicamente significativa.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Fase 1a (Escalazione di dose) TER-1754 dose escalation
Compresse orali TER-1754
Droga: TER-1754
QD o BID, per via orale in cicli di 28 giorni
Droga: TER-1754
Dose di Fase 1b da determinare dopo la Fase 1a
Comparatore placebo: Fase 1b (Proof of Concept)
Placebo compresse orali
Droga: Placebo
Il numero di compresse sarà confermato dopo la Fase 1a
Sperimentale: Fase 1b (Proof of Concept) - Dose inferiore di TER-1754 nella Fase 1b da iniziare dopo la determinazione nella Fase 1a
Il paziente riceverà una delle due dosi determinate dopo la Fase 1a
Droga: TER-1754
QD o BID, per via orale in cicli di 28 giorni
Droga: TER-1754
Dose di Fase 1b da determinare dopo la Fase 1a
Sperimentale: Fase 1b (Proof of Concept) - Fase 1b TER-1754 dose più alta da iniziare dopo la determinazione nella Fase 1a.
Il paziente riceverà una delle due dosi determinate dopo la Fase 1a
Droga: TER-1754
QD o BID, per via orale in cicli di 28 giorni
Droga: TER-1754
Dose di Fase 1b da determinare dopo la Fase 1a

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1a: Sicurezza e Tollerabilità di TER-1754
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
Incidenza di eventi avversi caratterizzati per tipo, gravità, relazione con il trattamento in studio e severità secondo i Criteri di Terminologia Comune per gli Eventi Avversi (CTCAE) v5.0 del National Cancer Institute
fino a 48 settimane
Fase 1a: Dose Massima Tollerata (MTD) e/o Dose Massima Somministrata (MAD) di TER-1754
Lasso di tempo: 28 giorni
Incidenza delle tossicità dose-limitanti (DLT) caratterizzate per tipo, gravità e severità secondo NCI CTCAE v5.0 (solo per escalation di dose).
28 giorni
Fase 1b - Valutare la variazione rispetto al basale nei punteggi dell'epistassi e dell'attività clinica correlata ai sintomi alla Settimana 24
Lasso di tempo: 48 settimane
Valutare la variazione rispetto al basale nella durata dell'epistassi
48 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Fase 1a e 1b: Valutare la concentrazione plasmatica massima di TER-1754 (Cmax)
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
Cmax di TER-1754 dopo somministrazione singola e multipla.
fino a 48 settimane
Fase 1a e 1b: Valutare la variazione rispetto al basale nel questionario quotidiano sull'epistassi (EQ)
Lasso di tempo: fino a 48 settimane

Variazione rispetto al basale nel questionario EQ basata sulla frequenza, gravità e durata dell'epistassi auto-riferita dal paziente, dove:

Frequenza dell'epistassi: numero di episodi di epistassi a settimana Durata dell'epistassi: minuti totali di sanguinamento Intensità dell'epistassi - Da lieve a grave: Macchioline, gocciolamento, gocciolamento rapido, flusso costante, flusso abbondante e flusso a getto.
fino a 48 settimane
Fase 1a e 1b: Valutare la qualità della vita specifica per HHT
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Variazione rispetto al basale nella QoL specifica per HHT (HHT-QoL), dove il punteggio totale varia da 0 (nessuna limitazione) a 16 (limitazioni gravi).
Fino a 48 settimane
Fase 1a e 1b: Valutare il Tempo di Picco di Concentrazione (Tmax) di TER-1754
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Tempo in cui si verifica la concentrazione plasmatica massima osservata.
Fino a 48 settimane
Fase 1a e 1b: Valutare l'Area Sotto la Curva Concentrazione-Tempo (AUC0-ultimo) del TER-1754
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica-tempo da tempo zero all'ultima concentrazione misurabile (AUC0-last)
Fino a 48 settimane
Fase 1a e 1b: Valutare l'AUC0-24 di TER-1754
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo da tempo zero a 24 ore (AUC0-24)
Fino a 48 settimane
Fase 1a e 1b: Valutare l'area sotto la curva (AUC∞) di TER-1754
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Area sotto la curva della concentrazione plasmatica in funzione del tempo estrapolata all'infinito (AUC∞) di TER-1754 dopo somministrazione singola e multipla.
Fino a 48 settimane
Fase 1a e 1b: Valutare l'emivita terminale (t½) di TER-1754
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Emivita terminale di eliminazione (t½) di TER-1754 calcolata dalla pendenza terminale del profilo concentrazione plasmatica rispetto al tempo.
Fino a 48 settimane
Fase 1a e 1b: Valutare il Tempo Medio di Permanenza (MRT) di TER-1754
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Tempo medio di residenza (MRT) di TER-1754.
Fino a 48 settimane
Fase 1a e 1b: Valutare il Rapporto di Accumulo di TER-1754 allo Stato Stazionario
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane
Rapporto di accumulo di TER-1754 allo stato stazionario, calcolato come rapporto tra l'esposizione allo stato stazionario e l'esposizione dopo la prima dose.
Fino a 48 settimane
Fase 1a e 1b: Variazione rispetto al basale nel punteggio della valutazione dei sintomi dell'ostruzione nasale per HHT (NOSE HHT)
Lasso di tempo: fino a 48 settimane
Variazione rispetto al basale nel punteggio NOSE HHT, una scala validata per misurare l'ostruzione nasale nell'HHT. Il punteggio va da 0 a 4, con punteggi più alti che indicano sintomi più gravi.
fino a 48 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Terremoto Biosciences Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

1 marzo 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

20 novembre 2025

Primo Inserito (Effettivo)

1 dicembre 2025

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

13 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • TER-1754-C01

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su TER-1754

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Lebanon

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi