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Un ensayo de TER-1754 en pacientes con telangiectasia hemorrágica hereditaria

6 de abril de 2026 actualizado por: Terremoto Biosciences Inc.

Un ensayo de Fase 1 de TER-1754 en pacientes con telangiectasia hemorrágica hereditaria

Este es un estudio de Fase 1a/1b, multicéntrico, que evalúa la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinamia y actividad clínica de TER-1754 (un nuevo inhibidor de AKT1) en pacientes con HHT.

Descripción general del estudio

Estado

Retirado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un ensayo de primera vez en humanos, Fase 1, multicéntrico que incluye dos partes:

  • La Fase 1a (escalada de dosis) evaluará la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK), farmacodinámica (PD) y la actividad clínica preliminar de TER-1754 en pacientes con HHT y determinará la dosis máxima tolerada o administrada.
  • La Fase 1b (prueba de concepto) evaluará la actividad clínica y caracterizará aún más el perfil de seguridad de TER-1754 en pacientes con HHT. El período de tratamiento de la Fase 1b se divide en un segmento de tratamiento ciego seguido de un segmento de extensión en abierto (OLE).

Tipo de estudio

Intervencionista

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46260
        • Innovative Hematology, Inc.

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Capacidad de proporcionar un consentimiento informado escrito firmado y fechado antes de cualquier procedimiento específico del estudio, muestreo o recopilación de datos.
  • Diagnóstico clínico de HHT según los criterios de Curaçao.
  • ESS basal (1 mes) ≥ 4.
  • ECOG ≤ 2.
  • Anemia o infusión parental de hierro de al menos 500 mg o transfusión de al menos 2 unidades de GR en las 24 semanas anteriores.
  • Función medular ósea adecuada.
  • Función renal adecuada.
  • Función hepática adecuada.

Criterios de exclusión:

  • Falta de respuesta previa o pérdida de respuesta a un agente que inhibe AKT1 y/o AKT2 como mecanismo de acción principal.
  • Diagnóstico de DM que requiera tratamiento con insulina.
  • Fuentes de sangrado significativas conocidas distintas de nasales, GI o menstruales/uterinas.
  • Anemia hipoproliferativa subyacente conocida o anemia hemolítica clínicamente significativa.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Fase 1a (Escalación de Dosis) Escalación de dosis de TER-1754
TER-1754 Comprimidos orales
Droga: TER-1754
QD o BID, por vía oral en ciclos de 28 días
Droga: TER-1754
Dosis de la Fase 1b por determinar tras la Fase 1a
Comparador de placebos: Fase 1b (Prueba de Concepto)
Comprimidos orales de placebo
Droga: Placebo
El número de comprimidos se confirmará tras la Fase 1a
Experimental: Fase 1b (Prueba de concepto) - La dosis inferior de Fase 1b TER-1754 comenzará tras la determinación en Fase 1a
El paciente recibirá una de las dos dosis determinadas tras la Fase 1a
Droga: TER-1754
QD o BID, por vía oral en ciclos de 28 días
Droga: TER-1754
Dosis de la Fase 1b por determinar tras la Fase 1a
Experimental: Fase 1b (Prueba de Concepto) - Fase 1b TER-1754 dosis más alta para iniciar posterior a la determinación en Fase 1a.
El paciente recibirá una de las dos dosis determinadas tras la Fase 1a
Droga: TER-1754
QD o BID, por vía oral en ciclos de 28 días
Droga: TER-1754
Dosis de la Fase 1b por determinar tras la Fase 1a

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 1a: Seguridad y Tolerabilidad de TER-1754
Periodo de tiempo: hasta 48 semanas
Incidencia de eventos adversos caracterizados por tipo, gravedad, relación con el tratamiento del estudio y severidad según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) v5.0 del Instituto Nacional del Cáncer
hasta 48 semanas
Fase 1a: Dosis Máxima Tolerada (MTD) y/o Dosis Máxima Administrada (MAD) de TER-1754
Periodo de tiempo: 28 días
Incidencia de toxicidades limitantes de dosis (DLT) caracterizadas por tipo, gravedad y severidad según NCI CTCAE v5.0 (solo escalada de dosis).
28 días
Fase 1b - Evaluar el cambio desde el inicio en las puntuaciones de actividad clínica relacionadas con epistaxis y síntomas en la Semana 24
Periodo de tiempo: 48 semanas
Evaluar el cambio desde el inicio en la duración de la epistaxis
48 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Fase 1a y 1b: Evaluar la Concentración Máxima en Plasma (Cmax) de TER-1754
Periodo de tiempo: hasta 48 semanas
Cmax de TER-1754 tras dosis única y múltiple.
hasta 48 semanas
Fase 1a y 1b: Evaluar el cambio desde el inicio en el Cuestionario de Epistaxis Diaria (EQ)
Periodo de tiempo: hasta 48 semanas

Cambio desde el inicio en el Cuestionario EQ basado en la frecuencia, gravedad y duración de la epistaxis autoinformada por el paciente, donde:

Frecuencia de epistaxis: número de episodios de epistaxis por semana. Duración de la epistaxis: minutos totales de sangrado. Intensidad de la epistaxis - de leve a grave: manchado, goteo, goteo rápido, flujo constante, derrame y chorro.
hasta 48 semanas
Fase 1a y 1b: Evaluar la calidad de vida específica de la HHT
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Cambio desde la línea de base en la calidad de vida específica para HHT (HHT-QoL), donde la puntuación total varía de 0 (sin limitaciones) a 16 (limitaciones graves).
Hasta 48 semanas
Fase 1a y 1b: Evaluar el tiempo hasta la concentración máxima (Tmax) de TER-1754
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Tiempo en el que se produce la concentración plasmática máxima observada.
Hasta 48 semanas
Fase 1a y 1b: Evaluar el Área Bajo la Curva de Concentración-Tiempo (AUC0-última) de TER-1754
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta la última concentración mensurable (AUC0-última)
Hasta 48 semanas
Fase 1a y 1b: Evaluar TER-1754 AUC0-24
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo desde el tiempo cero hasta las 24 horas (AUC0-24)
Hasta 48 semanas
Fase 1a y 1b: Evaluar el AUC∞ de TER-1754
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Área bajo la curva de concentración plasmática frente al tiempo extrapolada al infinito (AUC∞) de TER-1754 tras dosis única y múltiple.
Hasta 48 semanas
Fase 1a y 1b: Evaluar la vida media terminal (t½) de TER-1754
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Vida media de eliminación terminal (t½) de TER-1754 calculada a partir de la pendiente terminal del perfil de concentración plasmática frente al tiempo.
Hasta 48 semanas
Fase 1a y 1b: Evaluar el tiempo medio de residencia (TMR) de TER-1754
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Tiempo medio de residencia (TMR) de TER-1754.
Hasta 48 semanas
Fase 1a y 1b: Evaluar la proporción de acumulación de TER-1754 en estado estacionario
Periodo de tiempo: Hasta 48 semanas
Relación de acumulación de TER-1754 en estado estacionario, calculada como la proporción entre la exposición en estado estacionario y la exposición después de la primera dosis.
Hasta 48 semanas
Fase 1a y 1b: Cambio desde el inicio en la Puntuación de Evaluación de Síntomas de Obstrucción Nasal para HHT (NOSE HHT)
Periodo de tiempo: hasta 48 semanas
Cambio desde el inicio en la puntuación NOSE HHT, una escala validada que mide la obstrucción nasal en HHT. La puntuación varía de 0 a 4, donde puntuaciones más altas indican síntomas más graves.
hasta 48 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Terremoto Biosciences Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

15 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de marzo de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

20 de noviembre de 2025

Publicado por primera vez (Actual)

1 de diciembre de 2025

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

13 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TER-1754-C01

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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