A Clinical Trial to Evaluate Efficacy and Safety of Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia (HCH UpliftMono)
A Phase 3, Multicenter, Randomized, Double-blind, Placebo-controlled Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Once-weekly Navepegritide Versus Placebo in Children and Adolescents With Hypochondroplasia
This trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of treatment with navepegritide subcutaneous (SC) injections once weekly in children and adolescents with hypochondroplasia aged 2 to 17 years.
연구 개요
연구 유형
등록 (추정된)
단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Ascendis Registry Inquiries
- 전화번호: +45 61242484
- 이메일: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
Inclusion Criteria:
- 1. Age 2 to <18 years at randomization
- 2. Clinical diagnosis of HCH with documented genetic confirmation
- 3. Height measurement available from medical records
Exclusion Criteria:
- 1. Evidence of growth plate closure
- 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth
- 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
- 4. Unable to stand without assistance
- 5. Known or suspected medical conditions other than hypochondroplasia that could affect growth
- 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
- 7. Known history or presence of malignant disease
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: Once weekly navepegritide sc.
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Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 104 weeks |
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위약 비교기: Once weekly placebo for navepegritide sc.
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Administered weekly as s.c. injection. Treatment duration of up to 52 weeks of placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide. |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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Annual Growth Velocity (AGV)
기간: Week 52
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To evaluate the AGV, cm per year, compared to placebo |
Week 52
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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CDC-based height Z-score
기간: Week 52
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To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score |
Week 52
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Upper to lower body segment ratio
기간: Week 52
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Change from baseline in upper to lower body segment ratio |
Week 52
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Quality of Life questionnaire
기간: Week 52
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Change from baseline in health related quality of life Quality of Life in Short Stature (QoLISSY) |
Week 52
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Treatment-emergent Adverse Events (AE)
기간: Throughout trial duration 104 weeks
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Number of events |
Throughout trial duration 104 weeks
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (추정된)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ASND0051
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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